Fierce Pharma:隨著口服地中海貧血藥物試驗的成功,Agios 規劃出比基因療法競爭對手更廣闊的發展路徑

Agios Pharmaceuticals 在地中海貧血治療領域展開重大發展,其 mitapivat(商品名:Pyrukynd)為首項針對非輸血依賴型地中海貧血的口服療法。在第三階段的 ENERGIZE 臨床研究中,mitapivat 在提高 alpha- 或 beta- 型地中海貧血患者血紅蛋白水平方面顯著優於安慰劑,其中 42.3% 的 mitapivat 組患者達到了顯著的血紅蛋白水平提升。該研究的成功不止於此;mitapivat 亦達到了次要終點目標,證明了其在緩解疲勞和改善血紅蛋白濃度方面的功效。這些結果使 mitapivat 在越來越多基因療法(如 Bluebird bio 的 Zynteglo 和 Vertex-CRISPR Therapeutics 的 Casgevy)中脫穎而出,這些治療方法主要針對輸血依賴型患者。Agios 強調了 mitapivat 的潛力,計劃尋求 FDA 核准,涵蓋所有類型地中海貧血的廣泛適應症;這將取決於對輸血依賴型患者進行的 ENERGIZE-T 試驗的結果。數據的完整性是主要考量,旨在滿足美國大約 8000 名 alpha 和 beta 亞型地中海貧血患者的需求。Agios 的此項舉動,加上其尋找全球商業化合作夥伴的努力,顯示了該公司在市場中的策略定位。此外,Agios 正計劃擴展 Pyrukynd 的潛力至鐮狀細胞病,展示了其在血液學治療領域推進治療選擇、並重新定義這些具挑戰性血液疾病患者護理的理念。

Pharmaceutical Technology:Diakonos 腦瘤疫苗獲得 FDA 孤兒藥資格

Diakonos 的樹突細胞(dendritic cell)疫苗,DOC1021,在治療惡性神經膠質瘤(malignant glioma)的監管申請方面達到了重要里程碑。美國食品和藥物管理局(FDA)授予其孤兒藥資格,這在獲得核准後將有七年的市場獨家銷售權為新診斷或難治性多形性膠質母細胞瘤的患者提供此療法。此資格繼 2023 年 10 月獲得的快速指定資格後,近一步顯示了該疫苗在解決嚴重或危及生命疾病方面的潛力。Diakonos 已成功完成第一期試驗的招募,正在評估DOC1021對經由標準治療後的神經膠質瘤患者其安全性。該疫苗具有良好的安全性情況,未與任何嚴重不良相關反應,初步結果前景可期 。試驗中的十六名患者中有十三人繼續存活,超出了神經膠質瘤多形性的典型存活率:第一位患者於 2021 年 10 月加入試驗。目前,只有大約 5% 的神經膠質瘤多形性患者能夠存活超過五年,而平均存活期為 12 至 18 個月。隨著 Diakonos 為二期試驗做準備,接下來將專注於最加化製造過程與擴大試驗地點。這種疫苗由患者的樹突細胞和腫瘤樣本製成,針對全面癌症抗原,活化殺手 T 細胞反應,並可能預防癌症復發。此外,Diakonos 並推進另一種用於胰腺癌治療的樹突細胞疫苗,目前正在進行第一期試驗。這一進展顯示了 Diakonos 在免疫腫瘤學方面的成果。

BioSpace:Roche 與中國的 MediLink 簽署價值可達 10 億美元的癌症ADC藥物協議

Roche 日前在抗體藥物複合體(antibody-drug conjugate,ADC)市場中展開了一項重大投資,與中國的 MediLink Therapeutics 達成了一項價值可達 10 億美元的合作協議。此合作旨在開發針對間質表皮轉化因子(c-MET)的下一代 ADC,YL211,用於實體腫瘤。該協議授予 Roche 對 YL211 的全球獨家開發、製造和商業化權利,MediLink 將收到最初的 5000 萬美元付款,並有可能在未來獲得高達 10 億美元的收益。在預臨床研究中,YL211 因其效能和安全性而顯示出前景,專門針對與腫瘤形成、侵略性生長相關的 c-MET。MediLink 將與 Roche 中國創新中心共同推行 YL211 進入第一期臨床試驗,而 Roche 則將獨自負責產品的全球開發和商業化。這筆交易加強了 ADC 市場日益增長的趨勢和未來前景:隨著2023年一系列重要的 ADC 合作和收購交易,包括 MediLink 與 BioNTech、LegoChem Biosciences 與 Janssen Biotech 的合作協議,以及 Pfizer、AbbVie、 Eli Lilly、GSK、Merck 以及 Daiichi Sankyo 等行業巨擘的重大投資。這些發展突顯了 ADC 市場的迅速擴張以及其在癌症治療進展中作為關鍵參與者的角色。

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