Pharmaceutical Technology : 2023年成為頭條新聞的10項新藥核准

2023年,美國食品藥物管理局(FDA)核准了多種新藥,每種藥物都針對不同的醫療狀況。以下是預計將產生重大影響的10項重點藥物:

ORSERDU (elacestrant):這種選擇性雌激素受體降解劑(selective oestrogen receptor degrader,SERD)是首個獲批准用於治療絕經後婦女或成年男性的晚期或轉移性乳腺癌的藥物,特別針對雌激素受體陽性、人類表皮生長因子受體2(HER2)陰性乳腺癌,並帶有ESR1突變。
ZURZUVAE (zuranolone):由Sage Therapeutics和Biogen開發,Zurzuvae是首個用於治療婦女產後抑鬱症的口服藥物。它作為γ-胺基丁酸(GABA)正向異位調節劑。
VEOZAH (fezolinetant):由Astellas Pharma銷售,Vezoah是首個口服非激素性神經激肽3(NK3)受體拮抗劑,用於治療絕經婦女中度至嚴重熱潮紅。
ZAVZPRET (zavegepant):由Pfizer和Bristol Myers Squibb開發的鼻噴霧劑,Zavzpret是一種抑鈣素相關基因胜肽(CGRP)拮抗劑,用於預防和治療成人偏頭痛。
VOWST (fecal microbiota spores):由Seres Therapeutics開發,由雀巢(Nestlé)銷售,Vowst是首個獲FDA批准的口服微生物組群治療劑,用於預防復發性困難梭狀桿菌感染。
LEQEMBI (lecanemab):由Eisai銷售,Leqembi是一種抗β澱粉樣蛋白原纖維mAb,用於減緩早期阿茲海默症患者的認知和功能下降。
SKYCLARYS (omaveloxolone):由Reata Pharmaceuticals開發,由Biogen銷售,Skyclarys是一種nuclear factor erythroid derived 2(Nrf2)活化劑,用於治療16歲以上的Friedreich共濟失調(小腦脊髓萎縮症)患者。
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec):Sarepta Therapeutics銷售的Elevidys是一種微抗肌萎縮蛋白基因治療劑,是首個獲授權用於治療杜氏肌肉萎縮症的基因療法。
POMBILITI (cipaglucosidase alfa):Pombiliti與Opfolda(miglustat)結合使用,用於治療成人晚發型龐貝氏症(罕見遺傳性神經肌肉疾病),由Amicus Therapeutics銷售。
NARCAN NASAL SPRAY (naloxone hydrochloride):Narcan是一種鴉片類拮抗劑,獲批准作為非處方藥使用,用於治療鴉片類藥物過量,這是對抗美國鴉片危機的重要一步。

MedCity News : 創投公司對2024年醫療保健的五大預測

LRVHealth,一創立二十餘年的醫療保健創投公司,為不斷變化的醫療保健領域2024年發展提供精闢見解,突顯了像生成式人工智慧,價值基礎護理等領域的挑戰和機遇。以下是他們分享的五大預測:

生成式AI成為實用工具:LRVHealth預測,生成式AI將從一個構想概念轉變為2024年的實際臨床實踐。該行業面對可能的偏見或誤用而面臨挑戰,特別是在臨床方面,謹慎評估其適當的應用是首要。
美國聯邦醫療優惠計劃(Medicare Advantage)的增長:儘管受到審查,預計美國聯邦醫療優惠計劃將繼續增長,更多的醫療系統將針對這些老年患者創建臨床網絡。這一趨勢將導致與Oak Street Health和ChenMed等機構的競爭加劇,標示著老年人醫療服務的轉變。
價值基礎護理(Value-based Care)的轉型:LRVHealth預期價值為本的護理模式將發生重大變化,從風險調整擴展轉向有效的醫療成本管理。這種轉變可能涉及增加轉診管理和發展以成本效益為考量的醫療勞動力投資。
昂貴療法的創新付款模式:LRVHealth指出,為高成本、有潛在療效的藥物療法提供融資將面臨挑戰。他們預測,2024年將出現創新的付款模式,如分期付款或基於特定成效里程碑的付款,這需要醫療保健業、保險公司和製藥公司的合作。
數位健康的可擴展性和領導力需求:數位健康產業的韌性,強調了可擴展的業務模式,以及強大領導力的需求。只有具備這些品質的公司將在困難的一年中脫穎而出並吸引資本,而其他公司可能在獲得資金方面遇到困難。

這些預測顯示出2024年醫療保健行業的動態性質,強調在面對不斷變化的挑戰和機會時,適應性策略和創新方法的重要性。

Labiotech : 2024年生物科技臨床試驗的預期發展趨勢

隨著即將進入2024年,生物製藥業正在從疫情後的投資低落中逐漸恢復,並將重點放在肥胖症、神經學和癌症研究等領域。Roche以27億美元收購Carmot Therapeutics,顯示肥胖治療的潛力,特別是其雙重GLP-1和GIP促進劑,有望挑戰Eli Lilly的FDA批准的Zepbound和Novo Nordisk的Wegovy。在神經學方面,像Aduhelm和Leqembi這樣的阿茲海默症藥物的治療突破帶來了希望,儘管目前只能減緩疾病進展。基因編輯正日益受到重視,英國的食品藥物及保健產品管理局(Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency,MHRA)核准了首個CRISPR治療Casgevy,用於治療鐮形紅血球疾病(SCD)和輸血依賴型β型地中海貧血(TDBT)。預計這個領域將進一步發展,包括CRISPR衍生技術、基因編輯和先導編輯。Verve Therapeutics的基因編輯治療VERVE-101針對膽固醇水平,儘管存在安全方面的顧慮,仍展示了基因編輯的潛力。投資挑戰依然存在,特別是在數位健康和醫療技術領域,這些領域在2023年上半年的資金下降了35%。然而,罕見疾病仍然吸引關注,目前這些疾病中不到10%可經由藥物治療。腫瘤醫學仍然是癌症研究的主要重點,臨床試驗活動頻繁並且全球癌症藥物支出持續增長。由於以患者為首的管理方式和技術優勢,小分子藥物正在重新成為癌症治療的選擇。而臨床試驗招募,特別是罕見疾病的招募,仍然充滿挑戰。改善招募的策略包括與研究機構、患者團體建立聯繫,並在試驗設計中考慮患者需求。美國立法旨在增加臨床試驗中的多元性,解決傳統上組群代表性不足的問題。人工智慧(AI)預計將在2024年顯著塑造臨床研究,協助解釋來自各種技術的大量健康數據。生成式AI的興起和可穿戴設備的日益普及將帶來更個人化的醫療體驗,並能進一步融合數位健康解決方案到日常醫療實踐中。2024年將是生物製藥產業創新持續的一年,專注於不斷發展的臨床試驗和將AI和基因編輯等尖端技術整合到研究和治療策略中。

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