Inside Precision Medicine : Bristol Myers Squibb 以140億美元收購Karuna Therapeutics,加強其治療精神分裂症和阿茲海默症的產品組合

BMS近期宣布以140億美元收購Karuna Therapeutics。此一策略性舉動增強了BMS在針對精神分裂症和阿茲海默症等疾病領域其醫療需求的產品組合。Karuna Therapeutics以開發精神病和神經方面治療藥物而聞名,其主要候選藥物KarXT(xanomeline-trospium)是一首創新藥物,尤其在治療成人精神分裂症方面的安全性和有效性方面脫穎而出。它在治療阿茲海默症思覺失調以及其他神經退行性和神經精神病條件方面也顯示了前景。BMS的首席執行長強調了神經科學領域的廣闊機會可能性,以及收購Karuna如何加速BMS在這一關鍵領域的產品組合的擴張和多樣化。他強調KarXT在未來十年推動BMS增長的潛力。Karuna為治療成人精神分裂症的KarXT提交的新藥申請(New Drug Application,NDA)目前正在由美國食品和藥物管理局(FDA)審查,預計將於2024年秋季作出決定。此外,KarXT也正在進行為治療阿茲海默症患者思覺失調的輔助療法、及為精神分裂症的註冊試驗。該藥物獨特的作用機制,為針對參與乙醯膽鹼(Acetylcholine)調節的M1和M4蕈鹼類接受體,而受到注意。這些接受體在記憶和學習過程中起著關鍵作用,特別是對阿茲海默症治療而言。KarXT在臨床試驗中顯示出改善認知能力的效果,且與這個治療領域的其他藥物類別相比,不具許多相關的副作用。BMS藥物開發部門指出,KarXT在治療精神分裂症方面具有革新性的特徵,提供了引人注目的有效性與安全性。該藥物還有潛力作為精神分裂症的輔助治療和治療阿茲海默症思覺失調的首創治療。KarXT預計將於2024年底在美國推出,用於治療成人精神分裂症;在其他適應症方面亦具潛力,包括躁鬱症第一型和阿茲海默症煩躁症。Karuna的產品組合還包括目前處於第一期試驗階段的TRPC4/5抑製劑KAR-2618(前稱GFB-887),用於治療焦慮和情緒障礙,以及其他預臨床階段的候選藥物。Karuna方面表示,隨著BMS在全球範圍內開發和商業化藥物的長期專業知識和在神經科學領域的傳承,KarXT和其管道中的其他資產將能夠有效地供於患有精神分裂症和阿茲海默病思覺失調的患者。BMS 對 Karuna Therapeutics 的收購是其在解決具有挑戰性的神經和精神條件方面邁出的一大步。

Fierce Pharma : 獲得FDA核准後,Ionis 與 AstraZeneca 準備推出治療罕見疾病藥物Wainua

Ionis Pharmaceuticals和AstraZeneca在獲得美國食品和藥物管理局(FDA)對其ATTR疾病((澱粉樣蛋白疾病,transthyretin amyloidosis)藥物Wainua的核准上達到了重要的里程碑:這代表了治療遺傳性澱粉樣蛋白疾病(ATTRv-PN)的重大進步,這是一種影響全球約40,000人的罕見且常致命的疾病。Wainua的批准,專門用於治療ATTRv-PN成人患者的多發性神經病變,基於第三期臨床試驗數據展示了其提供持續且穩定效益的能力。這些包括降低血清ATTR濃度、改善神經病變障礙以及提高生活品質。Wainua的特點是其自動注射器形式,使患者能夠每月自行施打治療。這種便利性使其與競爭對手如Alnylam的Onpattro區分開來,後者需要在治療中心進行皮下輸注。儘管目前有Onpattro此現有療法存在,但由於診斷不足和疾病認識度低,有效的ATTR治療需求仍高。Ionis和AstraZeneca之間的合作始於2021年,AstraZeneca為了獲得美國以外的獨家商業化權利,預先支付了2億美元。此合作結合了Ionis在ATTR和罕見疾病方面的長期專業知識與AstraZeneca在心血管疾病方面的經驗,旨在接觸更廣大的患者群體。Wainua的核准並非終點。這兩家公司計劃擴大其適應症標籤,包括ATTR心肌病變(ATTR-CM),這是一種影響全球多達50萬至60萬患者的病症。此擴展得到為有史以來最大規模的ATTR-CM研究的支持,預計於2025年公佈結果。Wainua進入的市場並非無競爭對手:包括輝瑞的tafamidis(Vyndamax和Vyndaqel)用於治療ATTR-CM,以及Alnylam的Onpattro用於治療ATTRv-PN。儘管存在競爭,Wainua預計將產生顯著銷售額,估計到2030年將達到13億美元。Wainua的核准在治療ATTR方面是一重要進步,為患者提供了一個新的、便利的選擇。

Medical Express:健康的腸道微生物組群是否能預防腎結石?

來自加拿大 Lawson 健康研究所和 Western 大學的最新研究,發表在《微生物組群》期刊上,揭示了身體各種微生物組變化與腎結石形成之間的顯著相關性。這一創新性的研究加強了日益增長的證據,顯示由數萬億微生物組成的人類微生物組群(包括健康細菌)在各種健康狀況和疾病中的重要作用。該研究小組由Lawson科學家與 Western 大學醫學與牙科學院博士後研究員領導,專注於腸道、尿液和唾液微生物組。他們比較了83名腎結石患者與30名健康對照者的微生物組,發現在腎結石患者中,三種與腎結石有關的微生物組都有了顯著變化。該團隊指出腎結石病的發生率日益增加,影響約10%的人群。雖然過去的研究已將腸道微生物組群與腎結石關聯建立起來,尤其是在服用過抗生素的病患中,但這項研究擴大了範圍,包括其他的微生物組群。研究參與者是近期(90天內)並無服用過抗生素且將在St. Joseph's醫院進行手術移除腎結石的個體。團隊使用所謂霰彈槍式總體基因體定序技術(Shotgun Metagenomic Sequencing)來分析腸道微生物組,確定了存在的細菌及其基因功能,而口腔和尿液樣本則應用更簡化的測序方法。腎結石通常由體內排除的鈣草酸鹽組成,通常與特定的腸道微生物(如分解草酸鹽的Oxalobacter formigenes)相關聯。然而,這項研究表明更廣泛的微生物網參與其中。在腎結石患者中,這個網絡似乎受到破壞,不僅影響腸道,還影響尿道和口腔中維生素和有用代謝產物的產生。該研究還發現腎結石患者接觸過更多抗菌藥劑的證據,顯現於有更高抗生素抗性基因的存在。這指出了不健康的微生物組(包括向腎臟排泄毒素的腸道微生物組)與抗生素抗性之間的關聯。雖然進一步研究是必要的,但這些初步發現突顯了保持健康微生物組群的重要性。首要策略,如微生物組群有益飲食和盡量少用抗生素,可能是預防腎結石和維持整體健康的關鍵成因。

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