Cure:美國食品藥物管理局批准三種治療方案,癌症疫苗展現希望

隨著2023年接近尾聲,美國食品藥物管理局(FDA)仍持續忙碌,以下是近期的核准方案:

FDA批准 Iwilfin 用於治療有高風險神經母細胞瘤的成人和兒童:美國食品藥物管理局(FDA)最近核准了Iwilfin(eflornithine)用於治療之前對多因子治療方案至少有部分反應的高風險神經母細胞瘤成人和兒童患者。這是FDA首次核准降低兒童高風險神經母細胞瘤患者復發風險的治療方法。神經母細胞瘤是一種影響未成熟神經細胞的癌症,通常發生在腎上腺。該藥物的有效性主要基於無事件生存期(EFS,也就是治療後癌症未復發或惡化、無疾病進展的期間),其他顯著的目標亦包括整體存活期(OS)。

FDA批准Welireg用於治療進行性腎癌亞型:Welireg(beluztifan)獲得FDA批准,用於治療之前接受過PD-1或PD-L1抑制劑和VEGF-TKI治療的進行性腎癌(RCC)患者。在今年的歐洲醫學腫瘤學會年會(ESMO)上提出的LITESPARK-005試驗結果顯示,與接受Afinitor(everolimus)治療的患者相比,接受Welireg治療的患者在客觀反應率和無惡化生存期(PFS)方面顯示出顯著改善。

FDA批准Padcev-Keytruda組合用於晚期膀胱癌:FDA核准了Padcev(enfortumab vedotin-ejfv)和Keytruda(pembrolizumab)的組合,用於治療晚期膀胱癌患者;FDA之前已為不能接受含順鉑化療的患者快速核准了這一組合療法。在EV-302/KN-A39試驗中,這種組合在整體存活期(OS)和無惡化生存期(PFS)方面均顯示出勝過化療的顯著改善。

癌症疫苗加Keytruda降低黑色素瘤復發或死亡風險:近期研究顯示,mRNA疫苗mRNA-4157(V940)與Keytruda的組合顯著降低了晚期黑色素瘤患者的復發或死亡風險。在第2b期KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201研究中,與單使用Keytruda治療相比,這種組合降低了49%復發或死亡風險,以及降低了52%遠端轉移或死亡風險。基於試驗結果,FDA今年初授予這種組合突破性治療認定,作為高風險黑色素瘤患者手術後的治療。

Medscape:「微生物基因組群革命」的下一步

在過去幾十年間,人類微生物基因組群研究獲得了顯著的進展:自20世紀70年代的基礎研究和2007年人類微生物組群計劃的開始,標示著一個重大轉變。這些發展催生了臨床應用的出現,如糞便微生物群移植(Fecal Microbiota Transplantation,FMT),開啟了新的治療可能性。在這場「微生物基因組群革命」的前沿,是 Martin J. Blaser 教授,一位在此領域有著顯著影響的先鋒。Blaser 教授,在美國 Rutgers 大學擔任人類微生物基因組群Henry Rutgers主席,並指導先進生物技術和醫學中心,他在推動對微生物群的理解方面扮演關鍵角色。他的研究主要集中在微生物群與普遍健康問題的關係上,探索其在緩解、甚至治愈疾病方面的可能性。Blaser在糞便微生物群移植(FMT)研究方面取得的重大進展,開闢了治療復發性困難梭菌感染的新途徑。目前進行中的471項與FMT相關的臨床試驗涵蓋了廣泛的疾病範圍,Blaser強調這些研究對於確定微生物群在不同疾病中干預的有效性至關重要。Blaser強調了FMT中捐贈者微生物群相容性的重要性,並將其與輸血做比較。這種理解引出了「超級捐贈者」的概念,這些捐贈者的微生物群可能在移植成功方面特別有效,顯示未來個人化微生物群治療將成為常態。根據Blaser的說法,微生物群的影響超出了當前的醫學理解,可能對廣泛的健康狀況產生影響。他預測在未來5至10年內,應用微生物群知識治療癌症、心臟病和阿茲海默症等疾病將取得重大進展。Blaser亦談及關於益生菌的常見誤解,主張進行更嚴格的測試,以及使用上的專一性。他認為在未來微生物組群分析將成為精準醫學中的一種工具,類似於現在使用的基因檢測组,以預測疾病風險。回顧他30多年的研究,他強調了理解微生物組群生物學以發展新的預防措施和治療方法的重要性。Blaser的工作還闡明一般對抗生素抗藥性的看法,倡導更加透明的抗生素使用。他於微生物組群研究領域的旅程勾劃出一個處於轉型醫學進步臨界點的領域。

NIH:美國國家衛生研究院試驗中的抗體可減少對多種食物的過敏反應

在食物過敏治療方面的一項突破發展中,一種名為 omalizuma 的單株抗體在由美國國家過敏和傳染病研究所(National Institute of Allergy and Infectious Diseases,NIAID,隸屬美國國家衛生研究院)贊助的臨床試驗中展現出有希望的成果。這項以 Omalizumab 作為單一療法和作為多重過敏原口服免疫治療(Oral immunotherapy,OIT)的輔助療法在食物過敏兒童和成人中的應用(OUtMATCH)的試驗,是NIAID、Genentech、Novartis 製藥公司和NIAID贊助的食物過敏研究聯盟(Consortium for Food Allergy Research,CoFAR)的合作努力。Omalizumab 目前已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批准用於三種與食物過敏無關的適應症,並將根據這項試驗審查用於額外適應症。此一實驗室製造的抗體,市場上銷售為Xolair,已證明其有效性,能增加過敏個體對常見食物如花生、雞蛋、牛奶和腰果的耐受度。試驗的第一階段重點評估 omalizuma 提高引發過敏反應所需食物量的能力,進而降低意外暴露於食物過敏原時發生反應的風險。參與者包括1至17歲的兒童和青少年以及18至55歲的成人,他們都對花生和至少其他兩種常見食物有確認的過敏反應,接受了 omalizuma 或安慰劑注射。該研究其獨立數據和安全監測委員會(Data and Safety Monitoring Board,DSMB)進行的中期分析針對試驗第一階段中的165名兒童和青少年。DSMB發現,接受 omalizuma 注射的參與者可以安全地攝取比接受安慰劑注射的參與者更高劑量的特定過敏原。基於這些正向的發現,DSMB建議停止第一階段的招受,NIAID也接受了該提議。更詳細的結果預計將在同儕評審的期刊上發表,提供對試驗發現的更多深入見解。正在進行的OUtMATCH的臨床試驗編號為NCT03881696,此試驗標示著在理解和管理食物過敏方面邁出的重要一步,NIAID繼續其研究工作,並開發更有效的預防、診斷和治療方法。

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