Nature:2024年將影響醫學的11項臨床試驗

2023年對製藥產業而言,是充滿挑戰的一年,面對著財務和資源短缺的挑戰。然而,重要的臨床試驗持續進行中,預估將為2024年的醫學帶來重大進展。以下是《自然醫學》期刊請十一位研究專家學者提出他們認為在2024年最重要、具關鍵性的臨床試驗,範圍包括基因編輯、對抗愛滋病毒的疫苗、用於肺癌和病患檢傷分類的人工智慧工具:

  1. 高膽固醇基因編輯治療:Heart-1 試驗是首項人類 DNA 基因編輯用以治療異合子家族性高膽固醇血症(heterozygous familial hypercholesterolemia)的研究。這種遺傳病約每300人中有1人受影響,由 PCSK9 基因突變引起。此試驗使用 VERVE-101,這是一種創新的基因編輯藥物,能夠目標性地將肝臟中的 PCSK9 失去活性,從而降低 LDL 膽固醇水平。這種方法可能提供一次性治療方案,轉變這種常見遺傳疾病的管理方式。

  2. 人工智慧用於早期肺癌診斷:Nottingham 醫學院主導的試驗探索人工智慧(AI)提升早期肺癌診斷的潛力。試驗測試人工智慧應用於胸部 X 光是否能縮短 CT 掃描和隨後診斷的時間,從而透過即早與更有效的治療挽救生命。這項研究可能導致肺癌檢測標準的重大轉變,將 AI 納入胸部 X 光檢查。

  3. HIV的T細胞疫苗:專注於評估 VIR-1388 安全性和有效性的臨床試驗,是一旨在透過誘導 T 細胞反應來預防 HIV 的巨细胞病毒(Cytomegalovirus,CMV)載體疫苗。這項第 1 期試驗比其前身 VIR-1111 減毒較少,以產生更強的免疫反應。試驗在美國和南非進行,將是 HIV 預防的重要一步。

  4. 產前憂鬱症應用治療:中低收入的國家,訓練有素的心理健康專業人員通常極為短缺。為了解決這一問題,英國 Liverpool 大學在英國國家衛生與照護研究院的支持下,開發了一款創新的應用程式。這款應用程式能使沒有醫療經驗的社區同儕能夠為患有重度憂鬱症的孕婦提供認知治療。這項研究旨在化解全球心理健康治療的差距,並可能為常見心理障礙的照護管理帶來革命性的變革。

  5. 帕金森氏症的幹細胞治療:STEM-PD 臨床試驗是使用人類胚胎幹細胞衍生的多巴胺神經元,來治療中度帕金森病的創新方法。這項開創性的試驗可能為疾病較早期階段的患者帶來重大益處,標示著再生醫學的重要進展。

  6. 機器學習用於患者檢傷分類:MARS-ED 試驗在急診科測試以 AI 為基礎的臨床風險評估方案 RISKINDEX。此研究旨在改善患者分診和護理決策,可能改變臨床風險評估和管理方式。

  7. 黑色素瘤免疫治療:NADINA 試驗代表了黑色素瘤治療進步的重要一步。這項國際性第三期臨床試驗正在比較術前(neoadjuvant)檢查點抑制劑與目前標準例行的術後輔助療法在第三期黑色素瘤患者中的療效。試驗涉及澳洲、歐洲和美國的420名參與者,特別關注可切除的第三期皮膚或未知原發性黑色素瘤患者。主要目標是評估無事件存活期,並希望展示整體生存益處。如果成功,NADINA 試驗的結果可能導致第三期黑色素瘤標準治療方法的模式轉變,為改善患者預後提供新的希望。

  8. R21 瘧疾疫苗的長期療效:此試驗評估 R21/Matrix-M 疫苗對非洲兒童臨床瘧疾的療效。這項研究測試該疫苗與 RTS,S 疫苗相比的長期療效,旨在提供更有效的瘧疾預防解決方案。

  9. 轉移性腦瘤的 ADC 治療:在HER2陽性晚期乳癌治療中,轉移性腦瘤是一項重大挑戰,影響到約一半的患者。DESTINY-Breast12研究是一重要的國際臨床試驗,評估了一針對HER2的抗體藥物複合體(ADC),Enhertu,對於患者的有效性和安全性。此試驗的重要性在於它可能拓展對ADC在腦內效力的理解,並探索ADC在此方面的潛力。

  10. 嬰幼兒心理健康干預措施模型:Best Services Trial 是首個評估New Orlean 嬰幼兒心理健康干預模型的隨機對照試驗。此模型為0至5歲的寄養兒童提供深入評估和治療,並將其效果和成本效益與Glasgow 和 London 的標準社會工作服務進行比較。這項為期2.5年的試驗將追蹤兒童的心理健康結果,有可能改變英國乃至全球對弱勢兒童的支援系統。

  11. 肺癌 CT 篩查:4-IN THE LUNG RUN 試驗比較每兩年與每年進行電腦斷層掃描(Computed Tomography,CT)對肺癌篩查的有效性。這項研究針對優化篩查效率並降低醫療成本,可能影響肺癌預防策略。

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