Labiotech : 塑造精準醫學未來的七家公司

精準醫學,一種根據個人基因組成、生活方式和環境量身定製治療的方法,正在改革醫療保健方式,針對的疾病包括癌症、神經系統和代謝性疾病。去年,精準醫學行業的全球市場價值超過了700億美元,預計在未來七年將達到1750億美元。以下是七家生物製藥公司,正專注於將其臨床候選產品推向市場,未來幾年可能對精準醫學市場價值的成長影響甚鉅。

AC Immune:這家總部位於瑞士的臨床階段公司是對抗神經退行性疾病的前鋒。其Tau-PET追踪劑,PI-2620,目前正在進行第三階段研究,是阿茲海默症的診斷工具。AC Immune還開發了針對β澱粉樣蛋白的疫苗,這是阿爾茨海默症的關鍵病理特徵,並在南美哥倫比亞測試其單株抗體 crenezumab。此外,該公司亦研究帕金森氏症疫苗。

Alto Neuroscience:位於加州的Alto Neuroscience最近獲得了4500萬美元的融資。它專注於中樞神經系統疾病,開發用於治療憂鬱症和創傷後壓力症候群(PTSD)的藥物。其ALTO-300藥物在改善憂鬱症狀方面顯示出了有希望的結果,利用了一個由人工智慧驅動的生物標記平台。

Biomea Fusion:同樣位於加州的生物技術公司Biomea Fusion,專注於小分子藥物來治療基因定義的癌症和代謝性疾病。其主要候選藥物BMF-219正在對1型和2型糖尿病以及各種癌症進行測試。這種藥物是一種menin抑制劑,顯示出再生胰島素β細胞的潛力。

Engine Biosciences:新加坡的Engine Biosciences正在為腫瘤學計劃籌集資金。它專注於精準腫瘤學和神經學,目前有15項生物標記物臨床階段計劃,並利用其NetMAPPR平台,結合機器學習和生物學,以識別藥物開發的潛在合成連接。

ReCode Therapeutics:專注於罕見疾病的ReCode Therapeutics正在開發基於mRNA的治療方法,以對抗原發性纖毛運動障礙(primary ciliary dyskinesia,PCD)和囊狀纖維化(cystic fibrosis,CF)等疾病。該公司的SORT脂質奈米顆粒平台幫助藥物傳遞。

Scorpion Therapeutics:美國的Scorpion Therapeutics利用計算生物學和人類腫瘤基因組學創造針對癌症的小分子藥物。其一期研究的候選藥物包括STX-478,用於治療帶有PI3Kα突變的乳癌、婦科和頭頸癌。另一候選藥物STX-721旨在針對非小細胞肺癌中EGFR的 exon 20插入突變。

SpringWorks Therapeutics:專注於標靶腫瘤學的美國公司SpringWorks Therapeutics 其 nirogacestat 獲得了FDA多項用於治療淋巴瘤的核准指定。該公司還正在與BeiGene合作開發mirdametinib,用於治療各種癌症。

而在大型製藥公司方面,Novartis、Pfizer、AstraZeneca、Amgen、Roche、Bristol Myers Squibb 與 BioNTech是精準醫學領域的主要參與者。他們專注於下一代測序、生物標記物和個人化治療。BioNTech與英國政府合作,為2030年底前多達一萬名患者提供個人化癌症治療。

Inside Precision Medicine : 新成立的美國食品藥物管理局遺傳代謝疾病委員會將促進該領域發展

美國食品藥物管理局(FDA)近期成立了專門負責遺傳代謝疾病的新諮詢委員會,為了解決這一領域在診斷和治療上持續面臨的挑戰,特別是對於像法布瑞氏症(Fabry disease)、高雪氏症(Gaucher's Disease)和溶小體儲積症(lysosomal storage disorders)等複雜疾病,邁出了重要的一步。該委員會的成立是回應該領域不斷增加的專業需求,目前已見證了像Centogene、Uniqure、4D Molecular Therapeutics、美國的Maze Therapeutics和荷蘭的Scenic Biotech等公司的推動。這些機構在開發診斷工具和治療方法方面發揮了關鍵作用,特別是針對像尼曼匹克症(Niemann- Pick Disease)這樣的溶小體儲積症,其市場潛力近1.3億美元。遺傳代謝疾病諮詢委員會的成立是為了向FDA提供有關遺傳代謝疾病醫療產品的各種技術、科學和政策問題的獨立建議和推薦。委員會的角色包含評估新療法申請的證據並向FDA提供建議。該委員會將由代謝遺傳學、先天性代謝異常管理、小型群體試驗設計、轉譯醫學、兒科、流行病學、統計學等相關專業的專家組成,將匯聚多元化和專業化的知識。這種集體專業知識將確保FDA在藥物產品的安全性和有效性方面的決策是充分了解的,並與機構的優先考慮和目標保持一致。多位機構主任強調了此委員會在討論這些複雜問題的重要性。該委員會是2020年在FDA藥物評估暨研究中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)的罕見疾病、兒科、泌尿生殖醫學辦公室(ORPURM)成立的一部分,將指導FDA有關用於診斷、預防或治療遺傳代謝疾病的產品。該委員會將由九名投票成員組成,包括一名主席、一名患者代表和一產業代表,成員將擔任最多四年的任期。委員在解釋複雜數據方面的集體專業知識和經驗,對於推動遺傳代謝疾病領域的發展至關重要。

Fierce Biotech:NextCure放棄單株抗體,轉戰針對相同目標的抗體藥物複合體

位於美國馬里蘭州的生物科技公司NextCure策略上將從第一期臨床的單株抗體轉向專注於開發針對相同分子的抗體藥物複合體(antibody-drug conjugate,ADC),名為LNCB74。這一轉變是由於市場的激烈競爭環境加上針對實體腫瘤的單株抗體NC762試驗的有限成果;將重點改放在ADC上代表了NextCure在癌症治療方法上的重大轉變。於2022年11月,NextCure與LegoChem的合作已進一步顯示了其轉向ADC開發的決策。這一合作旨在利用NextCure的抗B7-H4抗體NC762,將其轉化為ADC。B7-H4因其在多種實體腫瘤中的異常表達及其在癌症增殖和轉移中的作用而被認為是ADC的理想靶標。這些專門的藥物將細胞毒性劑直接傳遞到癌細胞,能大幅減少對健康組織的影響。把B7-H4作為ADC靶標的興趣日益增加,在GSK和AstraZeneca等大型製藥公司投資類似針對B7-H4的ADC中可見一斑。NextCure意識到這一潛力,正在重新分配其資源以開發LNCB74。該公司計劃在2024年初開始對LNCB74進行劑量範圍探索的毒理學研究,並開始優良製造標準(GMP)生產。除了LNCB74,NextCure 更進行其他臨床階段的項目,包括與Keytruda聯合使用的LAIR-2融合蛋白NC410的第一期b試驗,以及針對急性骨髓性白血病(AML)的LAIR-1單株抗體NC525的一期劑量遞增研究。這些持續進行的項目,加上轉向ADC開發的策略改變,讓NextCure得到了資金支持,預計這些資金將維持到2025年中期。

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