Fierce Biotech : 以兒童優先的新創公司 BrainChild 希望改變兒科癌症藥物的模式

來自美國西雅圖兒童醫院的分支機構 BrainChild Bio 正以獨特的方式改革兒童癌症治療,專注於治療兒童中樞神經系統癌症。由西雅圖兒童治療中心的 Michael Jensen 博士創立,BrainChild Bio 改變了傳統的癌症藥物開發方式。過去13年中,Jensen的實驗室開發了16種嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法,並成功進行了FDA批准的臨床試驗。以往的療法通常為兒童設計但商業化以成人市場為主,BrainChild Bio 不同的地方在於針對兒童患者來申請核准。其策略以其新型CAR-T平台為基礎,這一平台已在患有各種腦癌的兒童中進行測試,包括致命的瀰漫型內因性橋腦神經膠細胞瘤(diffuse intrinsic pontine glioma,DIPG)。BrainChild Bio的方法有其獨特性。它的平台避免了化療引起的淋巴細胞排空,並直接向腦腫瘤施用,並包含每週輸入新細胞以防止T細胞耗竭。這一策略還利用血腦屏障來減低脫靶效應。此發展方向得到西雅圖兒童醫院的支持,該醫院是 BrainChild 唯一的投資者,確保了對兒童腦癌的專注。這一合作為該公司提供了充足的資源,而能推進CAR-T平台在臨床試驗中的進展。BrainChild 的CAR-T平台可同時針對多個抗原。正在進行的BrainChild臨床試驗正處於第二階段,探索在單一藥物中同時針對多個標誌的安全性。這種「多重複用」方法在CAR-T領域尚屬領先。這些試驗正在評估同時針對B7-H7、EGFR806、HER2和IL13-zetakine的可行性。該公司仍在探索技術改進,以提高平台的效力和調節性。基於對兒童癌症治療的承諾,BrainChild Bio在其領域中脫穎而出。西雅圖兒童醫院的支持與該公司的使命一致,使其能夠專注地追求創新的癌症治療方法。他們的試驗結果,包括BrainChild-04,預計將在2024年公布,這將是兒童癌症治療的一個重要里程碑。

Genetic Engineering & Technology News : Alto Neuroscience的精準精神醫學平台造就第三次成功的II期臨床試驗結果

前 Stanford 大學終身職教授 Amit Etkin博士,創立了Alto Neuroscience,旨在通過專注於精準精神醫學來革新精神病治療。Alto Neuroscience脫離傳統精神醫學,開發了一個機器學習支持的平台,以更深入理解和治療精神障礙。不同於諸如腫瘤學等其他臨床學科,精神醫學缺乏精確性,這源於通過生物標誌物定義疾病的困難。Etkin為 Alto Neuroscience 設定的願景是透過應用精準精神醫學來填補這一差距,這是一種基於對疾病生物狀態更深入理解來診斷和治療患者的方法。Alto Neuroscience的方法是以數據驅動與系統化,利用穩定的生物標誌物,如腦電圖(EEG)活動、神經認知任務功能表現,和來自可穿戴科技產品的數據。這種方法是根據「有效管理需要精確測量」的原則。通過使用機器學習分析EEG數據,Alto Neuroscience在預測抗憂鬱藥物對重度憂鬱症(MDD)患者的有效性方面取得了重大進展。他們最近的八週臨床試驗共招募了239名患者,評估了EEG生物標誌物在患者對ALTO-300此一MDD實驗治療反應的預測能力。預測性生物標誌物在預測對ALTO-300反應較佳的患者方面顯示出明顯差異。然而,這種生物標誌物不適用於服用安慰劑或標準選擇性血清素再回收抑制劑(SSRIs)和血清素及去甲腎上腺素再攝取抑制劑(SNRIs)的患者。Alto Neuroscience的臨床階段管道包括用於治療抑鬱症、創傷後壓力障礙、精神分裂症和其他精神健康狀況的新型藥物候選物。該公司目前正在為ALTO-100和ALTO-300進行兩項大型IIb期研究,針對憂鬱症的不同亞群,每種都有特定的生物標誌物來描述憂鬱症中的不同表型。Etkin強調了以認知或EEG為基礎在不同試驗地點進行選擇患者的重要性,這代表了精準精神醫學的具體應用。Alto Neuroscience計劃進一步推動這種方法,明年將有兩種藥物進入概念驗證試驗。目前為止,該公司已展示其以平台為主的機制已就位,以實現精準精神醫學。

Yale School of Medicine : 新生物標誌物工具有助於選擇針對性療法來治療轉移性乳癌

美國食品和藥物管理局(FDA)最近批准了兩種抗體藥物複合體(ADCs),trastuzumab deruxtecan(T-DXd)、sacituzumab govitecan(SG),用於治療轉移性乳癌。這些ADCs以直接針對和釋放癌症藥物至腫瘤細胞而聞名,但它們的有效性在很大程度上取決於特定目標的表達,這是一個目前難以精確測量的指標。為解決這一挑戰,Yale癌症中心的一個研究小組,由David Rimm博士領導,開發了一種名為Troplex™的新型生物標誌物工具。該工具使用定量免疫螢光染色技術(quantitative immunofluorescence,QIF)來評估HER2、TROP2和細胞角質蛋白(cytokeratin,CK),以確定最適合病人個別的ADC治療。研究人員將於12月7日在聖安東尼奧乳癌研討會(SABCS)上發表他們的研究結果。Rimm博士將Troplex描述為一種「選擇性」生物標誌物。與傳統生物標誌物不同,Troplex不預測治療結果,而是協助腫瘤學家在T-DXd和SG之間進行選擇,特別是當兩種藥物針對同一類型的癌症時。在他們的研究中,該團隊對數百個乳癌樣本中的HER2和TROP2水平進行了定量分析。結果顯示,大多數乳癌表現出HER2或TROP2的高指數,這對臨床醫生選擇適當的ADC治療至關重要。Rimm博士解釋說,他們開發的檢測提供了靶標水平的定量測量,直接與病人對治療的反應可能性相關。這種方法使臨床醫生能夠比較TROP-2和HER2的表達指數,並決定最適合的治療。例如,如果TROP-2的表達指數高於HER2,則SG可能是首選的首項治療。展望未來,Rimm實驗室的目標是將這種定量方法應用於其他ADC藥物對,並希望開發更多可用於臨床的選擇性檢測。這一努力標誌著精準醫學的重大進展,為癌症治療量身定製個人化病人治療方案。

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