Labiotech : 企業併購：ADC收購熱潮的原因是什麼？
抗體藥物複合體（antibody drug conjugates，ADCs），一種突破性的腫瘤治療法，正透過併購（mergers and acquisitions，M&As）熱潮重塑生物製藥領域的格局。大型製藥公司認識到ADCs的獨特能力，正在積極從生物技術公司收購這些資產，這預示著該領域的強勁未來。ADCs獨特地結合了單株抗體的精準性與化療劑的強大效力。這種設計使ADCs能夠專門針對癌細胞，將強效藥物直接運送到腫瘤部位，同時避免損害健康組織。這種策略性機制使ADCs成為針對性癌症治療的潛力基礎。ADCs在商業世界的吸引力在近期的交易中顯而易見。Bristol Myers Squibb（BMS）從韓國生物技術公司Orum Therapeutics購得一個價值1億美元的ADC候選產品，正是這一趨勢的典範。此產品是一針對CD33的抗體啟用的GSPT1降解劑，已進入用於治療急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia，AML）和其他血癌的第一階段臨床試驗。ADC市場的迅速擴張，得益於製藥巨頭的重大投資。Merck 與日本公司 Daiichi Sankyo 的40億美元交易，以及GSK最近從Hansoh Pharma收購針對婦科癌症的ADC候選產品，凸顯了ADCs在腫瘤學中的策略重要性。這些交易不僅反映了當前市場的興趣，還體現了對ADCs未來潛力的信念。ADC技術亦持續進步，承諾在腫瘤學之外提供更廣泛的應用，包括自體免疫疾病。預計市場將從2023年的97億美元增加到五年內的198億美元。這一增長得益於新ADC平台的持續開發以及這些治療方法在臨床和商業上的日益接受。儘管ADCs充滿前景，但它們面臨諸如抗藥性和疾病惡化等挑戰。然而，持續投資和探索新的ADC技術，如放射性配體複合體和免疫刺激複合體，表明了對其未來的強烈信心。該產業正在發展中，超過60家生物製藥公司參與其中，並且至少有100個產品在臨床試驗中。ADC領域的重大擴張，得益於戰略性收購和創新治療平台的開發。隨著技術的成熟和市場的增長，預計ADCs將在未來的癌症治療中發揮關鍵作用，預示著針對性和有效治療的新時代。
Parkinson News Today : 在大腦杏仁核區域的蛋白質指數觀察到可能的生物標誌物
大腦杏仁核是一個與記憶、決策和情緒反應相關的大腦區域，一項專注於此區域的研究揭示了帕金森病患者中蛋白質指數的改變，這發現突顯了這些蛋白質作為該疾病生物標誌物的潛力。杏仁核以其在記憶、學習、感官處理以及如恐懼、焦慮和攻擊性等情緒反應中的作用而聞名，並在帕金森病中受到影響。這種影響在多種非運動症狀中表現出來，包括焦慮、抑鬱、疲勞、嗅覺喪失和影響如心率和血壓等無意識過程的自主神經系統問題。此名為《人類杏仁核在帕金森病中的突觸參與》的研究，發表在《分子與細胞蛋白質組學》期刊上。由西班牙的研究人員進行，重點是研究α-突觸核蛋白（alpha-synuclein，一種主要存在於神經突觸的蛋白質）與帕金森病患者杏仁體中其他突觸蛋白的相互作用。α-突觸核蛋白在帕金森病中發揮著關鍵作用。其累積形成具毒性稱為Lewy體的凝塊，被認為會導致大腦黑質區域的細胞死亡，從而引起帕金森病的運動症狀。杏仁核也受到Lewy體的影響，增加了這種疾病的複雜性。研究人員分析了八名已故帕金森病患者的杏仁核組織，旨在識別疾病途徑、治療目標和生物標誌物。他們在帕金森病患者的杏仁體中發現了199種與對照樣本相比蛋白質產量發生改變的蛋白質。值得注意的是，其中25種蛋白質與alpha-synuclein相互作用，並存在於包括血液、唾液、尿液和腦脊液在內的各種體液中。研究人員根據蛋白質的產量和與帕金森病無已知關聯的標準，選出了七種蛋白質。在這些蛋白質中，GNAI1、EEF1A1、PLP1、NPTN和YWHAY的水平較高，而GRIM19和ORM2的水平在帕金森病患者中較低。進一步的定量分析確認了GNAI1、PLP1、NPTN和ORM2水平的顯著變化。定位測試揭示了這些蛋白質在神經細胞的不同部位的存在，EEF1A1存在於神經細胞中，PLP1存在於神經纖維中，YWHAH存在於神經細胞的核中，ORM2存在於星形膠質細胞中，而NPTN和GNAI1分散在組織中而無特定的位置。引人入勝的是，這些蛋白質在微膠質細胞中未被發現，微膠細胞是大腦和脊髓的主要免疫細胞。顯微鏡解剖學分析顯示，患者和對照樣本之間的杏仁核組織細胞密度和總體積相似。該研究具有重要意義，因為它是首次分析帕金森病患者杏仁核的蛋白質組，揭示了突觸損傷並識別了潛在的生物標誌物。這些發現強調了Lewy病理學單獨可能不足以導致神經退行性變、或改變帕金森病患者杏仁核中的微膠質和星形膠質細胞群體。
Clinical Trials Arena : AskBio在第一階段MSA-P基因治療試驗中隨機分配了首位受試者
Asklepios BioPharmaceutical 生物製藥公司（AskBio）已啟動第一階段REGENERATE MSA-101臨床試驗，這是一項針對多系統萎縮症帕金森型（multiple system atrophy-parkinsonian type，MSA-P）治療的基因療法AB-1005（AAV2-GDNF）的研究，隨機選擇了首位受試者。此創新性的治療方法利用腺相關病毒載體（adeno-associated viral，AAV）傳遞膠質細胞源性神經營養因子（GDNF）基因，可能為治療輕度至中度帕金森病提供新的途徑。這項試驗是一項雙盲、隨機、安慰劑對照研究，重點在於分析AB-1005對35至75歲的成年MSA-P患者實施腦內被殼注射後的安全性。計劃招募多達九名受試者，在手術當天隨機分配接受基因治療或對照手術。首位患者已在美國俄亥俄州立大學Wexner醫學中心入組，而加州大學Irvine分校和密歇根州的Quest研究所也正在進行患者招募。由AskBio子公司Brain Neurotherapy Bio贊助的這項第一階段試驗，是基因療法研究的一個重要進展。它基於AskBio先前臨床試驗的知識，包括已完成的帕金森病第Ib階段試驗。AskBio的帕金森病和MSA科學主席指出，這些試驗在推進對中樞神經系統疾病的理解和治療方面的重要性。AB-1005試驗，以及正在進行的基於AAV的顱內基因傳遞研究和與神經外科中心的合作，是AskBio開發和提供這些嚴重疾病新治療的更廣泛努力的一部分。這項試驗的開始是在AskBio最近基因治療研究的進展之後，包括為AB-1003基因替換治療的第I/II階段LION-CS101試驗中首次給予受試者劑量，該治療旨在治療肢帶型肌肉萎縮症2I/R9型。這些研究代表了基因療法領域的重大進展，可能為患有棘手的神經和肌肉狀況的患者提供新的希望。