MedCity News : 科技如何改變臨床試驗，同時惠及病人與生物製藥公司
科技正在轉變臨床試驗的格局，解決像病人招募和留住参與者等由來已久的挑戰。新技術的整合簡化了病人的臨床試驗過程，解決了招募問題並提高了病人在研究中的合作性。這不僅改善了病人的體驗，也助於生物製藥產業公司。在 MedCity News 媒體舉辦的INVEST Digital Health會議上，專家小組深入探討了這些進步。一家病人招募技術公司的總裁和CEO指出，招募不足對預算和時間表的嚴重影響。來自健康技術產業的代表強調了資料在塑造臨床試驗中的日益重要性。利用去識別化的病人數據可以獲得疾病診斷和治療趨勢的見解；技術在臨床試驗中的角色正朝向個人化發展，針對特定病人族群的治療。而來自臨床試驗軟件企業的專家分享了病人面臨的物流挑戰，尤其是罕見疾病研究。用於追踪症狀的應用程序和用於數據收集的感應器等的技術介入，是至關重要的。回顧早期的實行方式，與以紙張為主的回答相比，數位化提交提供了病人回應的清晰時間線，從而提高了遵守度，並進而提高了臨床試驗的結果。再一個主要的轉變是逐漸少用「分散式臨床試驗」這一術語，而轉向專注於試驗中的分散元素：例如包括電子招募系統和結合傳統方法與新組件（如遠程醫療）的混合結構。這種整合使參與更為容易，並確保試驗中有多元化的族群，這點極為重要，因為試驗中的藥物是以廣泛使用為目標。然而，新技術的湧入也意味著有能力收集更多的數據。目標不應僅是累積數據，而應是收集精確和可行動的見解。例如，在對罕見疾病如杜氏肌肉萎縮症的試驗中，進化的數據收集技術使試驗規模更為精簡。然而，採用這些技術並非沒有挑戰。對改變的抵抗仍然是一個重要的障礙。產生强大的數據支持技術的效用可以是克服這種慣性的解藥。近期新冠肺炎的大流行顯示了科技在臨床試驗中的重要作用，加速了病人的加入。
Labiotech : 微生物基因組群：我們準備好迎接第三代活性生物治療劑了嗎？
微生物組群治療的歷史可以追溯到基本的實行方式，從將糞便液化處理用於腸道植入，再進一步演變為封裝乾燥用於口服給藥，現在已經進入了所謂活體生物治療（live bacterial therapeutics，LBTs）時代。此一藥品產品，是由多種細菌菌株組成，旨在革命性地改變醫療治療，從胃腸道（GI）感染擴展到可能治療中樞神經系統疾病，並促進免疫腫瘤學治療。FDA的批准為這個革命性領域奠定了基礎。2022年11月，Ferring 製藥公司的Rebyota成為第一個獲得FDA批准的糞便物質療法（fecal matter therapeutic，FMT），針對復發性困難梭狀桿菌感染（rCDI）。繼此之後，Seres隨後推出其口服微生物體療法Vowst，它在第三階段臨床試驗的患者中，以88%的比例防止了CDI復發。這兩種療法標誌著治療rCDI的轉變，從依賴抗生素過渡到恢復微生物組群的平衡。隨著行業向下一代轉型，活體生物治療（LBTs）浮現為先鋒。與依賴單一細菌類型不同，像Vedanta和Microbiotica這樣的公司正專注於融合多種細菌菌株的產品，提升治療潛力。例如，Microbiotica的MB097是一種含有九種關鍵物種的LBT，目前正進行研究作為與免疫檢查點抑制劑的共同療法治療惡性黑色素瘤和非小細胞肺癌。然而，這個充滿希望的領域並非沒有挑戰，可列舉如下：
發展多種菌株：從單一到多種細菌菌株，公司正在研究這些菌株如何互相作用。菌株的組合可能會影響劑量、細菌競爭和營養吸收。需要先進的定序方法來解析複雜的細菌動態。
生長和活動的營養：細菌生長的營養可以極大地改變它們的行為。例如，某些細菌如何代謝營養會影響鄰近的細菌群體，從而影響生理結果。
配方、乾燥和封裝：從糞便菌治療轉到LBTs，確保細菌在乾燥過程中存活，尤其是那些生存於厭氧環境的細菌，是至關重要的。通過胃環境將這些細菌傳送到腸道是另一個挑戰。像Seres使用的封裝這樣的創新提供了可能的解決方案。
監管：監管機構傳統上監督眾所周知機制的治療方法。LBTs，具有活的生物體和多種活性成分，帶來了新的挑戰。治療效果取決於細菌的活力和它們的營養代謝。歐洲的 Pharmabiotic Research Institute等組織正在努力以標準化臨床試驗。
產業專家認為，利用免疫與腸道的連接可以增強免疫治療的效果，極大地提高患者的生存率。這個領域正逐漸被視為充滿希望和重要性。而2023歐洲醫學腫瘤學會（ESMO）上強調了微生物組群療法在腫瘤學中的重要性，將LBTs置於聚光燈下。隨著該領域的發展，未來5至10年將帶來令人期待的發展，可能在各種醫學領域革命性地改變治療。