Pharmaceutical Technology : Insmed 與 Google Cloud 簽訂 AI 藥物開發協議
Insmed 與 Google Cloud 攜手合作透過應用生成型人工智慧 (AI) 技術於藥物的發現、開發和營銷中，徹底改變生命科學領域的面貌。這合作將 Google Cloud 先進的 AI 技術與 Insmed 在治療嚴重和罕見疾病方面的專業知識相結合。其主要目的是明確地精簡藥物開發的時間表，確保新的治療方法能更快且更具效率地供患者使用。此次合作中的一大創新之舉是 Insmed 使用 Vertex AI Search。通過此工具，Insmed 不僅能夠理解其內部記錄，還引入了一項獨特功能：分類存取外部醫學文獻。Insmed 的主席兼首席執行長強調，與 Google Cloud 的合作彰顯了該公司致力於重新定義藥物開發過程的決心。加速藥物開發階段並增強對合適患者的藥物供給可能會重新定義 AI 在生命科學領域中的角色。Insmed 的核心使命是致力於為嚴重和罕見疾病開發治療方法。該公司已在美國、歐洲和日本獲得了肺部疾病治療的批准。此外，其研究管道亦針對中性粒細胞介導的炎症性疾病和罕見肺部疾病的潛在解決方案。在未來的藍圖中，雙方已計劃了2025年3月之前在完成的目標；未來將包括更多的項目。
BioSpace：專家評論帕金森病中神經絲輕鏈作為生物標記的潛力
生物標記物在預測神經退化性疾病的存在、進展和治療反應方面扮演著關鍵角色。雖然在這方面，阿茲海默病的研究已取得顯著進展，但要鑑定出帕金森病的可靠生物標記物依然具有挑戰性。例如 DaTscan 和 αSyn-SAA 檢測等影像診斷技術能幫助診斷帕金森病，但在追踪疾病進展和評估治療效果方面仍不足。近期，研究人員開始關注神經絲輕鏈（neurofilament light chain，NfL）作為一種有前景的生物標記。當神經細胞受損時，NfL 會釋放到腦脊液（CSF）和血液中，提供神經損傷程度的深入見解。美國食品和藥物管理局（FDA）已經批准 Biogen 公司的 Qalsody 藥物加速審批，該藥物能降低血漿中的 NfL 水平，標誌著其在神經退化性疾病中作為生物標記的潛力。在帕金森病中，患者的腦脊液和血清中的 NfL 水平比健康人高。此外，這些水平被發現可以預測運動和認知能力的衰退、大腦萎縮和壽命。《神經學》（Neurology）雜誌上的一項研究強調了 NfL 在評估帕金森病進展方面的潛力。Gain Therapeutics 公司報告稱，他們的藥物候選物 GT-02287 在 GBA1 基因帕金森病（GBA1-PD）的前臨床模型中顯著降低了血漿中的 NfL 水平。由於 NfL 可以通過血液檢測進行測量，因此提供了一種非侵入性、定期監測的方法。FDA 關於 NfL 的兩個決定也為其作為生物標記物的接受度定下了先例。帕金森病的早期檢測仍然是一項挑戰，因為在症狀明顯之前，多達70-80% 的多巴胺能神經元已經死亡。作為生物標記的 NfL 可能有助於在出現明顯症狀之前診斷帕金森病，並提高治療的有效性。隨著越來越多研發帕金森病和其他神經退行性疾病治療方法的公司對於使用 NfL 來獲得監管批准的前景感到樂觀，仍需要在病人和臨床前模型中進行更多研究，以確定如何將 NfL 作為目標參與、神經保護和病人結果的生物標記物相關聯性最佳化。
Clinical Trials Arena：精準醫學：隨著 AI、生物標記和科技加強該領域，前景充滿希望
超過十年前，當時還不滿七歲的 Emily Whitehead成功接受了 CAR T細胞治療，為精準醫學開創了一場革命。自她康復以來，已有六種CAR-T治療獲得批准，證明了治療方法正朝向基於精確性的治療轉變。目前，CRISPR治療正作為下一個進展，旨在為複雜的疾病提供持久的解決方案。根據GlobalData 的 Pharmaceutical Intelligence Centre 的數據，雖然細胞療法在臨床試驗中佔主導地位，但基因療法已經呈現上升的趨勢。到2023年上半年，只有39種基因治療上市。但預測顯示，市場將劇增，到2029年基因治療的收入可能將近540億美元。與此同時，預計細胞治療的收入將從2022年的約30億美元增長到2029年的超過520億美元。傳統上，精準醫學試驗優先考慮腫瘤學，因為大多數候選者的機制針對T細胞。儘管腫瘤學仍然是一個重點領域，但現在已開始研究罕見疾病如何利用精準醫學的長處。專家提到，對利用精準醫學處理自體免疫性疾病的興趣正在增長，顯示其巨大的市場潛力。精準醫學的一個重要進步是生物標記物的使用大增。先進的診斷工具推動了以生物標記為驅動的治療，尤其是在腫瘤學中。如 NeuraLight 的AI驅動平台透過追踪眼球運動來診斷神經疾病，這標誌著從傳統方法的轉變。業界專家強調了在整個行業中生物標記物標準化的重要性，確保不受地理位置的限制地一致地應用。這種對標準化的共識，加上在精準醫學中使用AI的潛力，顯示了未來可能有更全面且針對性的組合治療方法。根據GlobalData的數據，超過40種利用AI開發的細胞和基因治療，技術的作用不容忽視。AI預測蛋白質結構的潛力可以改進像CRISPR這樣的技術，使DNA切割更為精確。精準醫學的迅速發展依賴於生物標記、技術和AI的進步。有了這些工具，專家預見未來治療方法將針對特定的患者進行量身定制，同時累積全面的數據仍然至關重要。