2023年10月23日 每日要聞

瑞士藥商 Roche已同意支付Roivant和 Pfizer 71億美元，以獲得在美國和日本的抗TL1A抗體RVT-3101的權利，此腸道疾病藥物將進行第三期臨床試驗。TL1A領域目前引起了極大的興趣，因為其中期數據顯示，針對這種蛋白質可顯著改善像潰瘍性結腸炎這樣的病況治療。通過此次收購，Roche 旨在直接與先前已收購類似候選藥物的 Merck 競爭。Roche 進入TL1A領域開始於收購Telavant，這是Roivant（持有75%）和 Pfizer（持有25%，並擁有RVT-3101的全球權利）之間的合資企業。Roivant 和 Pfizer 之間的合作僅在此次交易之前的11個月內建立。Merck 先前花費108億美元購買了Prometheus Biosciences，此舉受到TL1A領域有前景的數據驅使。與此同時，Sanofi 最近支付了Teva大約5億美元以進入相同的競爭市場。除RVT-3101外，Roche 還與 Pfizer 達成了一項選擇權形成全球合作，以開發目前處於第一期臨床試驗的p40xTL1A雙特異性抗體。

抗體藥物複合體 (ADC) 市場持續見證投資和合作的激增：Merck 與 Daiichi Sankyo 一項潛在價值220億美元的夥伴關係，旨在開發和商業化三個以DXd為基礎的ADC候選者。Merck 將支付40億美元的前期付款，以加強其在ADC領域與如AstraZeneca、Bristol Myers Squibb、Eli Lilly、Gilead、Pfizer 等競爭對手的地位。Lilly 和 Mablink Bioscience：Lilly 將收購法國ADC開發商Mablink Bioscience。後者之前已與Emergence Therapeutics合作，使用Mablink的PSARlink藥物連結技術進行ADC方案。Lilly 在今年初收購了Emergence。GSK 和Hansoh Pharma：GSK 獲得了Hansoh的ADC，HS-20089的獨家許可，目前正在中國進行第一期臨床試驗。此ADC針對在特定癌症中出現的B7-H4表面抗原。這筆交易可能為Hansoh帶來高達15億美元的收益。Pfizer 和Seagen：至今最大的ADC交易則是 Pfizer 對Seagen的收購，價值430億美元，最近獲得了歐盟監管機構的批准。美國聯邦貿易委員會的決定尚待定。而其他於監管方面值得注意的是，UCB 獲得兩項FDA批准，一項是用於斑塊狀乾癬的bimekizumab，另一項是用於治療罕見的自體免疫性疾病的zilucoplan。

Cell & Gene Meeting on the Mesa 是細胞基因治療領域的重要年度會議，聚集了行業的執行長和決策者，以推進尖端研究以尋找治療方法。今年會中（2023年10月10日至12日）特別關注於預計FDA在2023年底前將審查三份重要的提交：鐮狀細胞疾病的治療以及多發性骨髓瘤的治療。FDA的治療產品辦公室（Office of Therapeutic Products，OTC）的新任主任Nicole Verdun博士強調了溝通和監管靈活性在細胞和基因治療批准過程中的重要性，尤其是對於罕見疾病。為此，「Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics」 (START) 試點計劃旨在加強FDA和開發者之間的互動，於2024年1月2日至3月1日之間接受申請。在製造和商業化方面，產業界在製造商業化產品方面面臨越來越多的挑戰。主要的發展包括整合自動化和AI，如Cellares的Cell Shuttle。Prime Medicine的Ann Lee博士指出了商業級製造的三個基本因素：正確的專業知識、數據基礎設施和透明性。像Iovance Biotherapeutics這樣的公司已經開始大量投資於自己的製造設施，強調自主性的重要性。而關於細胞和基因治療的商業化，經常涉及到美國及全球醫療系統的偏見。Pfizer 強調了在某些歐洲市場獲得價格批准的挑戰。Precision Value & Health 建議應該將焦點從即時成本轉移到長期價值，像Express Scripts和Cigna的Embarc這樣的組織在確保基因療法的可獲得途徑和可負擔性方面起著關鍵作用。在年底前，FDA關於細胞和基因療法即將進行的審查對於產業整體的未來具有極大的意義。在會議中所強調，產業的合作努力、高標準和聚集多元化意見將是未來發展的關鍵。

Ref.:

• https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-pays-7b-challenge-merck-bowel-disease-market-intensifying-tl1a-feeding-frenzy
• https://www.biospace.com/article/biopharma-industry-continues-to-bet-big-on-antibody-drug-conjugates/
• https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/meeting-on-the-mesa-how-to-bring-cell-and-gene-therapies-to-market/