Medical News Today : 血液檢測顯示活到100歲人瑞的共同點
為什麼有些人能活到100歲，而其他人卻不能，這問題長久以來一直吸引科學家的關注。在《GeroScience》發表的一項關鍵研究深入探討了百歲人瑞的代謝特徵，發現在他們100歲生日之前的幾十年就已經建立了引人入勝的趨勢。這些發現可能讓一般對老化和長壽的理解產生重大影響。該研究分析了從1985年到1996年在AMORIS 分組研究中的超過44,000名瑞典人的數據，並跟踪他們的健康狀況直到2020年。研究人員專注於與代謝狀態相關的12個血液生物標記，包括肌酸酐（creatinine）、葡萄糖和與肝健康相關的標記，如丙胺酸轉胺酶（alanine aminotransferase，Alat)和丙麩胺醯氨轉酸酶（gamma-glutamyl transferase，GGT)。像肌酸酐這樣的標記，表示腎功能和像白蛋白這樣的營養指標也被考量在內。值得一提的發現是，百歲老人的葡萄糖、肌酐和尿酸水平普遍略低於他們的同伴。這些差異適中，既不是極高也非極低。重要的是，這些獨特的代謝特徵在65歲時就已經明顯，這表明健康指標的早期出現顯示長壽的趨勢。深入研究，研究人員根據生物標記的特徵，識別出百歲老人中的兩個明顯的群組。這些差異在總膽固醇、白蛋白（albumin）和總鐵結合能力（TBIC）等指標上尤為明顯，所有這些都與營養有關。該研究的領導作者將一組歸類為「高營養」，與非百歲者相似，另一組則具有稍微較佳的指數，被稱為「足夠但較低營養」組。這種區分的確切原因被推測為可能受到熱量限制等因素的影響。研究人員強調了在百歲人瑞中觀察到的「代謝最佳平衡點」，他強調了他們之中極少觀察到極端的生物標記物數值。例如，幾乎沒有百歲人瑞在年輕時葡萄糖水平會超過 7 mmol/L，但這一指數在非百歲老人中較為常見。這種平衡、非極端數值，可能是他們壽命延長的關鍵。雖然遺傳有一定作用，但生活方式和飲食在形成這些生物標記物特徵方面具有重要作用。這些特徵的早期建立顯示了遺傳和生活方式多因素組合對達到卓越年齡潛力的影響。研究仍在繼續中，以更了解促使長壽的各種因素的複雜組合。但這些發現強調了在一生中保持代謝最佳平衡點的重要性。
MedCity News : 美國食品藥物管理局（FDA）成立新的數位健康諮詢委員會，以應對科技日益增長的角色
美國食品藥物管理局 (FDA) 認識到數位元件在監管提交申請中的日益重要性，因此決定成立一專門的數位健康諮詢委員會。該委員會旨在為 FDA 提供關於先進技術的見解，包括人工智慧、機器學習、擴增實境以及其他數位健康工具。此舉能確保該機構能夠緊跟這些技術的快速進展。該諮詢委員會預計於2024年全面運作，將深入研究從分散式臨床試驗（decentralized clinical trials）到源於病患的健康數據和網路安全等各種主題。委員會的組成將包括九名核心投票成員，並將根據討論的主題定期由臨時成員加入。FDA 非常希望包括具有各種技術和科學專長的成員，以確保數位健康醫療設備能滿足多元化人口的需求。FDA 的醫療器械和放射健康中心主任強調了這一新委員會的重要性，並強調該機構利用數位健康技術在各種場合，從家庭到城市和鄉村社區，促進健康平等的願景，表示隨著數位健康技術的進步，FDA 必須從機構內外吸取專業知識。其目標是有效地運用FDA的監管權限，同時確保患者健康並促進創新。FDA 確保其委員會的成員能夠熟練分析複雜的科學數據並掌握其公共衛生意義。此外，参考到大流行期間諮詢委員會會議的線上模式，FDA 目前看來傾向於繼續這種便利的形式。對於那些有興趣為數位健康諮詢委員會做出貢獻或有意提名者，FDA 已經開放提名，截止日期訂為12月11日。
BioSpace：專家們懇請美國食品藥物管理局接受罕見疾病中的生物標誌物證據
Arginase 1 缺乏症（ARG1-D）是一種罕見的遺傳性疾病，每100萬名美國新生兒中大約有1.1名受到影響。這使得兩歲時，精氨酸（arginine）和氨在血液中累積達到一定程度而影響神經系統。擁有超過50年ARG1-D研究經驗的UCLA教授Stephen Cederbaum強調了這種疾病目前缺乏改變病程的治療方法。然而，由 Aeglea BioTherapeutics 開發的新藥pegzilarginase，在III期PEACE試驗中顯示了精氨酸平均血漿濃度減少了約80%。值得注意的是，90.5%的受治療患者達到了正常的鳥氨酸血漿濃度，與服用安慰劑的患者形成鮮明對比。儘管這樣的結果很有希望，FDA仍然拒絕批准，要求提供更有力的藥效證據。PEACE試驗中的一個重大挑戰是許多參與者被診斷得太晚，以至於已發生了不可逆的腦損傷。停止使用pegzilarginase的患者，在研究團隊集結的影片中顯示，病情明顯惡化。這突顯了該藥物的潛力，但FDA對於精氨酸和氨水平降低與ARG1-D患者病情改善之間的直接關係仍然持保留態度。Ultragenyx 的 CEO 強調了進行長期試驗以研究超罕見疾病的挑戰，考慮到患者的缺乏與高昂的成本並指出，當初步結果很有希望時，延長安慰劑對照試驗存在道德挑戰。其建議FDA考慮 Aeglea 公司的開放標籤延伸研究的數據，這些數據表明，長期使用pegzilarginase治療可以顯著改善。根據其說法，更廣泛的問題是FDA對超罕見疾病的處理：從解釋數據到懷疑態度的秉持。他強調，監管機構需要認識到生物標記物，特別是當它們亦代表疾病的起源。由於pegzilarginase目前正在歐洲進行審查，對於受ARG1-D影響的患者在美國取得突破的希望仍然存在。