BioPharma Dive：拜耳（Bayer）在加州開設細胞療法工廠
拜耳（Bayer）最新投資致力於細胞療法的發展，尤其是其子公司BlueRock Therapeutics開發的實驗性細胞療法bemdaneprocel的生產，此療法目前正被研究其治療帕金森病的潛力，目標是替換因疾病而惡化的製造多巴胺神經元，而這些神經元前體來自多能性幹細胞。近期啟用位於加州Berkeley 的生產工廠不僅將支持bemdaneprocel的晚期臨床試驗，還為可能的商業上市做好了準備。這座造價2.5億美元、佔地10萬平方英尺的設施也為未來的擴展做好了準備，有另外的生產模式空間，可以容納拜耳於未來開發的其他細胞療法。初步試驗的早期結果令人矚目：根據BlueRock的說法，bemdaneprocel在研究參與者中已證明是安全且耐受性良好。帕金森病導致因神經細胞的退化或死亡而出現的運動障礙，造成走路困難、顫抖和僵硬等症狀。目前的治療方法重點是提供多巴胺，這是一種對運動功能至關重要的化學訊息傳導物。BlueRock的療法採用了新方法，通過補充因疾病而失去的多巴胺製造神經元來針對提升多巴胺。BlueRock已經為未來劃定了藍圖，計劃在明年開始為中期研究招募參與者。BlueRock的總裁兼首席執行官強調拜耳和BlueRock之間的合作努力、加強了bemdaneprocel的生產力度，以及在臨床試驗中取得的進展。
Medical Device Network : HLTH 2023: 資訊教育是解決迷幻藥物醫學避諱的最佳途徑
在HLTH （Health）2023會議上，包括迷幻藥物醫學協會(Psychedelic Medicine Association，PMA)主席在內的美國醫療專家強調，為了對抗幾十年來關於迷幻療法可能對心理健康益處的成見誤解，資訊教育是迫切需要的。Enthea，一家以心理健康為主的公司，其首席執行官也討論了他們氯胺酮輔助治療(ketamine-assisted therapy，KAT)計劃的積極結果，強調心理健康狀況的顯著改善。Enthea與醫學專家合作，向其員工提供KAT，進而建議討論氯胺酮治療已其建立的安全記錄來獲得FDA批准。前美國海軍特種部隊成員 Marcus Capone 現身說法，證明了迷幻藥物 Ibogaine 對他的憂鬱症和創傷後壓力症候群(PTSD)的改變力量。他進而創立了TARA Mind，以擴大獲得迷幻藥輔助治療的機會，並協助退伍軍人獲得治療；他強調了需求其實更廣泛，因為超過20%的美國人正在面對且需解決心理健康問題。醫師創業家 Noah Craft 亦強調需要重新思考醫療方法，倡導一種整體的心理健康觀點，考慮文化、社區和精神影響。他還強調與公眾分享迷幻療法臨床試驗數據的重要性，並表示大眾教育是最終目標。GlobalData的分析預測，迷幻藥物市場將會激增，到2029年可能達到72億美元。這一增長歸因於正向的臨床試驗結果和FDA的支持性指南。此外，在2022年，Enosis Therapeutics、OVID Clinics和MIND Foundation開始了一個試點計劃，將虛擬實境(VR)技術與迷幻藥物輔助治療結合，顯示出科技和迷幻藥物未來的交會點。
BioSpace : 首次RNA編輯治療進入臨床階段，引起廣泛期待
Wave Life Sciences 提交了 WVE-006的臨床試驗申請，標誌著RNA編輯療法可能首次進入臨床開發。此療法旨在治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏症（alpha-1 antitrypsin deficiency，AATD）相關的疾病，通過恢復 α-1抗胰蛋白酶(AAT)蛋白的生產和循環功能，同時減少突變型Z-AAT蛋白的產生。WVE-006與DNA編輯有所不同，因為它在RNA層面上運作。Wave Life Sciences 的CEO聲稱，這種方式本質上更為安全，因為過程可逆，且不會永久地改變遺傳密碼。在預臨床研究中，WVE-006展現出了正向的結果，在小鼠模型中恢復了AAT蛋白水平，並改善了肝病的指數。此產品的重要性在於其可能重新塑造病人的治療方法。支持Wave Life Sciences的努力的是 GSK公司。該合作不僅涉及WVE-006，還涵蓋了其他八個計劃，可能都涉及RNA編輯。RNA編輯領域的進展不僅由Wave的進步顯示，更有其他生物技術公司，如ProQR Therapeutics的加入。ProQR Therapeutics的首席執行官對RNA編輯領域的發展表示樂觀，指出該技術有可能培養出一個新的藥物類別。該公司開發了一種名為Axiomer的技術，該技術可以進行特定的RNA編輯。此外，他們與Eli Lilly合作，針對多個目標進行研究，並有兩個主要計劃，AX-0810和AX-1412，分別用於膽汁滯留症疾病和心血管疾病。
Ref.:
- https://www.biopharmadive.com/news/bayer-cell-therapy-manufacturing-plant-parkinsons/696096/
- https://www.medicaldevice-network.com/news/hlth-2023-education-is-ultimate-end-game-in-tackling-taboo-of-psychedelic-medicine/
- https://www.biospace.com/article/first-rna-editing-therapy-nears-clinic-as-industry-lurches-forward-/