Labiotech : 基因基底編輯技術在美國進入臨床實驗
美國精確醫學公司 Beam Therapeutics 最近開始使用被稱為基因編輯的先進基因編輯技術進行臨床試驗。第一位接受這種創新治療的患者接受了一種具有四個基因編輯基因的CAR-T細胞療法，這標誌著治療像復發/抗藥性 T 細胞急性淋巴細胞白血病和T細胞淋巴細胞淋巴瘤這樣的侵略性血癌的重要步驟。與 CRISPR/Cas 9 不同，基因編輯允許修改單一DNA鹼基對而不切割DNA雙鏈，從而減少意外的遺傳變化機會。通過使用去氨酶和 CRISPR/Cas 9 蛋白，可以實現對DNA序列的精確和有針對性的編輯。這種方法減少了與 CRISPR 的雙鏈DNA切割常見的錯誤和非預期後果，使基因編輯成為更安全、更高效的基因編輯選項。Beam Therapeutics 的臨床試驗涉及使用BEAM-201，這是一種經基因編輯的抗-CD7同種異體CAR-T療法。BEAM-201 旨在阻止四個特定基因（CD7, TRAC, PDCD1 和 CD52）的表達，以降低移植物抗宿主疾病（graft-versus-host disease）並提高癌症治療效率。之前成功的基因編輯治療包括在英國 Great Ormond Street Hospital 的一個突破性案例，醫生使用基因編輯的T細胞療法有效治療了一名青少年的急性白血病。Beam Therapeutics 正與 Verve Therapeutics 合作開發針對家族性高膽固醇血症的治療方法，最有潛力的候選藥物 VERVE-101 目前處於第1b階段試驗。由於遺傳條件的複雜性和個人化基因編輯策略需要先進工具，如人工智慧 (AI) 來獲得最佳結果。AI 不僅有可能在確定最有效的編輯策略中改變遊戲規則，而且還對發現新的編輯酶做出了重要貢獻。隨著基因編輯的持續進步，整合 AI 工具有望革命性地簡化和加速該過程，確保基因編輯療法的精確性、安全性和有效性。
Targeted Oncology : FDA 以快速通道批准了 MYTX-011 用於患有 NSCLC 與 cMET 高表達的病患
Mythic Therapeutics 的抗體藥物複合體（ADC）研究藥物，MYTX-011，已經獲得了 FDA 的快速通道指定（fast track designation，FTD），這突顯了它在非小細胞肺癌（NSCLC）治療方面的潛力。FTD 促使治療嚴重狀況的藥物其迅速審查以填補醫療未實現的需求，確保重要治療能更快地提供給患者。MYTX-011 是一個新一代針對 cMET 的抗體藥物複合體，它經過定制以主動穿過細胞，增強治療傳遞同時最小化對健康細胞的影響。這個進步為更廣泛的 NSCLC 患者提供了希望，包括那些間質表皮轉化因子 (c-Mesenchymal-epithelial transition factor, cMET）高表達的患者；其可能提高治療效果並克服對現有治療選項的抗性。正在進行的第一階段 KisMET-01 研究（NCT05652868）正在評估 MYTX-011 在晚期 NSCLC 的安全性，可容性和初步活性，目標是為藥物的靜脈輸注招募150名患者。預計將於2027年12月完成，積極的結果可能預示著增強的 NSCLC 治療的新時代，為當前選擇有限的患者提供改善的結果。通過專注於開發針對 cMET-positive NSCLC 的有效治療，Mythic Therapeutics 重申了其推進癌症治療的承諾，為患者提供了對抗這一嚴重疾病嶄新、有力的解決方案。FDA 對 MYTX-011 的 FTD 站著一個重大的里程碑，突顯了藥物對 NSCLC 治療的潛在影響。
Forbes：7個在生物科技領域的創新創業機會
生物科技領域充滿了機會，從基因醫學到人工智慧幫助藥物發現，都在革命性地改變著醫療保健，開創了先進、個人化治療的新時代。儘管面臨技術和資金挑戰，生物科技新創公司從基本面上改變世界。以下是七個有前景的生物科技新創機會的簡要概述：
基因醫學：通過深刻了解基因來實現個人化醫療。例如 23andMe 提供直接面向消費者的基因測試，提供對血統、健康風險和潛在基因狀況的見解，促進個性化健康管理。相關商業理念可以 AI 基因解釋器來分析基因測試並評估潛在風險。
人工智慧用於藥物發現：使用 AI 和機器學習加速藥物發現。例如 Insilico Medicine 使用深度學習識別新的藥物目標並優化各種疾病的藥物分子。相關商業理念是以 AI 工具分析現有藥物並識別潛在的新用途。
電子醫療和數位化健康：通過線上諮詢和健康跟踪應用程序增強醫療保健途徑。例如 Teladoc Health 連接患者與遠程諮詢的醫療提供者。相關商業理念可利用來自智慧穿戴設備的數據而創造個人的 AI 健康顧問。
再生醫學：修復與再生受損的組織器官。例如 ViaCyte 專注於對糖尿病進行再生治療，方法包括植入來自於幹細胞的胰臟細胞以恢復糖尿病患者的胰島素產生，後被 Vertex Pharmaceuticals 收購。
藥物遞送方式創新：開發新的藥物遞送系統以改善治療效果和患者合作性。例如 Medtronic 提供植入式藥物遞送設備，如胰島素泵，確保藥物持續且可控制地釋放。
抗衰老和長壽：以通過各種干預和療法延長健康的生活年限。例如 Unity Biotechnology 致力於針對和移除與衰老與相關疾病的老化細胞。相關商業理念可提供結合基因、生活方式和膳食數據的個人化抗老化長壽計劃。
生物資訊學： 利用大數據分析複雜的生物資訊，例如 DNAnexus 提供一個雲端基礎平台進行大規模基因數據分析，協助進行先進的基因組學研究。