Genetic Engineering & Technology News : 國際生物製程（BioProcess International）相關新聞：開場主題演講對細胞和基因療法未來充滿展望
在最近在波士頓舉行的國際生物製程（BioProcess International）會議上，活體內基因治療製造此主題提出了對細胞和基因治療進步和未來的樂觀看法。Astellas基因治療的Morten Sogaard博士強調了產業整體的最近成就，並指出了顯著的細胞和基因治療批准，作為未來充滿希望的時代證明。再生醫學聯盟的首席執行官以2023年第一季度提供了全球數據：2,760名細胞和基因治療開發者；1,687臨床試驗，主要集中在北美；投資額約30億美元。基因治療關鍵發展正蓄勢待發。到2023年，已經有了以下治療方法獲得批准：Gamida Cell為腫瘤患者提供的Omisrige；Krystal Biotech針對罕見罹患失養型水皰症的Vyjuvek；Sarepta Therapeutics用於杜式肌肉萎縮症（DMD）的Elevidys。此外，CRISPR Therapeutics、Vertex和Bluebird Bio預計將獲得與鐮狀細胞貧血症相關治療方法的批准。FDA雄心勃勃的目標是到2025年每年批准10-20種新的治療方法。然而，尤其是在醫療系統的準備程度和支付結構的現代化方面，仍然存在挑戰。值得鼓舞的是，已經有了如Medicaid為病人提供的以價值為支付基礎（Value-based Payments，VBPs）的MVP法案這類政策來促進治療途徑。Bayer和Cytiva這兩家企業強調了合作的力量，專注於異體治療和製造擴大。Bayer的策略圍繞著與像AskBio、Mammoth Biosciences和BlueRock Therapeutics這類公司來建立一個生態系統。Bayer的一個關鍵發展是一個促進細胞治療工業化的單元化平台。Andelyn Biosciences以其在AAV中的根基為特點，強調了其在上游和下游開發中的方法，有效地擴大了其業務。Cytiva的Clive Glover博士強調了需要在製造方面進行創新，以匹配基因醫學的快速進步。值得注意的是，德國開發的Elevecta生產細胞系，可能會革命性地改變基於AAV的基因治療領域。產業整體的目標仍然清晰：通過可擴展和健全的過程，細胞和基因治療部門的目標是治療大量的患者，並可能徹底改變醫療保健。
Nature : AI可以加速藥物發現，但前提是必須提供正確資料
以蛋白質為基礎的藥物開發面臨著挑戰，其中不到10%成功通過臨床試驗。這些失敗不僅代價高昂，還延長了患者的等待時間。然而，蛋白質藥物由於其能有效與體內目標分子交互的能力，具有巨大的潛力。例如免疫藥物 nivolumab和pembrolizumab，可以防止腫瘤蛋白和免疫細胞受體之間的有害交互作用。生成型AI在這些治療方法的發展中起到了關鍵作用。這些AI模型可以根據其胺基酸序列或結構來預測蛋白質藥物的行為和效能。這項技術，結合現代實驗室技術，簡化了藥物開發過程。AI模型現在甚至可以設計出具有所需治療特性的改進蛋白序列，從而可能減少開發時間和成本。這種結合了先進的生命科學、自動化和AI的方法，被稱為生成生物學，顯著增強了預測蛋白質藥物的穩定性和行為的能力。然而，挑戰仍存。由於來自臨床試驗的數據有限，預測藥物在體內的行為仍然複雜。作為解決方案，生物製藥公司正在考慮合併他們的蛋白質數據以改進AI預測。這種合作將平衡數據共享和保護商業利益需要之間微妙的關係。引入兩種創新的機器學習策略可能是實現此平衡的關鍵，使公司可以在不暴露競爭數據的情況下共享資源。所謂的「同盟學習」和「主動學習」在蛋白質藥物開發中呈現了變革性的方法，促進了合作，同時又不損害專有資訊。
同盟學習：這種方法允許使用來自多個來源的數據更新機器學習模型，而不實際共享基礎數據。在實行上，一個中心的信托實體主持一個全球模型，該模型由參與的製藥公司使用其專有數據在本地進行微調。然後將各地調整集結到全球模型中，從而在不暴露敏感數據的情況下訓練其預測。MELLODDY 方案展示了同盟學習的潛力。在這個項目中，包括Amgen在內的十家製藥公司成功地使用共享模型改進了他們對小分子藥物特性的預測能力。
主動學習：此策略通過專注於特定的、經常不同尋常的數據點來微調機器學習模型。如果模型識別到一個不熟悉的輸入，例如一個獨特的胺基酸序列，它會警告使用者關於其預測的不確定性。演算法隨後會指定哪些額外的數據可以提高對這種獨特序列的預測準確性。這種有針對性的方法意味著研發者只需要建立與分析他們感興趣的蛋白質。將主動學習與同盟學習結合，特別是對於抗體（最常見的蛋白質藥物類型），有望顯著提高預測的準確性。
為了利用這些學習方法的潛力，蛋白質藥物研發者或許需要建立協會，授予對同盟學習和主動學習平台的共享使用權。主要考慮因素包括：平台選擇（現有的產業中立平台，如NVIDIA FLARE，已經可用於同盟學習）、成本效率、數據共享參數和參與的價值。多特異性蛋白質藥物的生成生物學和開發整合正在成形。通過合作倡議，同盟學習和主動學習，這一願景可加快實現。
CNN : FDA 拒絕批准無針式腎上腺素，要求藥廠提供更多數據
美國食品藥物管理局 (FDA) 拒絕批准ARS Pharmaceuticals的無針式腎上腺素鼻噴劑Neffy，用於治療嚴重過敏反應。此決定令ARS感到驚訝，尤其是早前已有顧問委員會建議批准其上市。FDA要求關於此鼻噴劑的更多資訊，特別是其重複劑量的資料。Neffy的重要性在於其有潛力成為第一個針對嚴重過敏反應的無針治療方法，解決了像針頭恐懼症這樣的問題。目前，儘管有腎上腺素自動注射器可供使用，但許多患者由於害怕或不熟悉而猶豫不決。ARS計劃在2024年上半年重新提交必要的數據，希望在該年下半年獲得批准。其他公司，如Aquestive Therapeutics，也在探索替代的腎上腺素給藥方法，旨在為患者提供更易於接受和更舒適的選項。