Technology Networks : 將實際世界數據的潛力最大化以促進證據生成
傳統的隨機臨床試驗（randomized clinical trials，RCTs）被視為評估健康科技證據的黃金標準。但是，隨著真實世界數據（real-world data，RWD）等替代來源的出現，RCTs的局限性變得明顯。因此，全球健康組織正在擴大其接受範圍，不僅僅是依賴隨機臨床試驗衍生的數據。RWD，由各種平台的匿名患者健康數據組成，加強並加速了隨機臨床試驗的發現。但是，由於其廣泛性、多樣性和與相關成本等障礙，使其利用有效性變得複雜。數十億的記錄分佈在各國、數據庫和疾病類型中，尋找特定、最新和相關的數據變得令人卻步，消耗資源並限制RWD整合到臨床研究中。要如何有效利用RWD？研究人員應具備深入了解全球數據資產的能力。精通相關法律、監管指南和數據質量措施是必要的。根據多樣化的標準，如疾病類型、地理位置和設置，進行數據集篩選的能力是必要的。雖然醫療專業人員每天可生成大量數據，但以分析使用為目的帶來極大挑戰。這些數據經常沒有格式化，但用於安全性評估、或流行病學評估的各種研究仍可行。統一整理過的RWD在藥物開發生命週期中可以幫助制定基於證據的策略，設計臨床試驗和進行市場後評估。隨著RWD的重要性增加，全球監管機構越來越多地轉向從RWD提取的真實世界證據（real-world evidence，RWE）進行決策，尤其是在像罕見疾病研究這樣的特定領域。實施元數據目錄是管理RWD多樣性的關鍵策略。由RWD轉為RWE受到數據源、其格式和易得性等問題的阻礙。像歐洲健康數據空間（European Health Data Space，EHDS）這樣的倡議方案旨在使RWD更易於查找、訪問、互操作和重用。元數據目錄作為重要工具出現，有助於有效地識別和評估數據源，確保獲得精確的洞察。最後，利用RWD需要對數據選擇、收集和分析採取周密的方法。隨著醫療保健部門的迅速發展，了解RWD的收集和使用對於生成可操作的RWE至關重要。採納RWD不僅加速創新，同時也促進明智決策，推動了健康成果的改善。
MedCity News : Seagen 與 Nurix 合作開發新類型的癌症藥物
結合療法在癌症治療中是一個眾所周知的策略。在這次合作中，Seagen和Nurix Therapeutics不僅僅是結合他們的藥物，而是合併他們獨特的技術優勢，以構想出全新類型的癌症藥物：核心在於開發降解抗體結合物（degrader antibody conjugates，DACs），呈現了對癌症治療的革命性觀點。位於美國舊金山的 Nurix 以其在「靶向蛋白降解劑」的專門而聞名，這些藥物旨在消除導致疾病的蛋白質。他們的技術利用了細胞系統來處置有害的蛋白質。另一方面，Seagen 是抗體藥物結合物（antibody drug conjugates，ADCs）領域的佼佼者。他們在這個領域的專長是顯而易見的，已經有三種獲得 FDA 批准的 ADCs，並且還有更多正在研發中。這一專長使他們獲得了業界的高度關注，Pfizer 最終以430億美元的計劃購買該公司。Seagen 和 Nurix 的合作企圖整合蛋白質降解劑與 ADCs 的機制，從而產生降解抗體結合物 DACs：可以想像它是個裝有多個降解分子的抗體。根據 Nurix 的 CEO 的說法，這種方法大大擴展了 ADCs 的潛在應用。一個降解分子可能會與不同的抗體結合，為多種治療產品鋪路。這次合作使 Nurix 進入了靜脈注射生物藥物的領域。Nurix 強調了這方面的優勢：不受口服劑量的限制為藥物設計提供了靈活性。此外，結合抗體的精確性可能為蛋白質降解劑解鎖了眾多新的目標。Seagen 和 Nurix Therapeutics 之間的這次合作有望重新定義癌症藥物開發的邊界，融合兩種強大的技術，可能創造出一個革命性的藥物類型，擴大癌症治療的範圍。