2023年9月6日 每日要聞

在子宮頸癌治療方面取得重要進展，由Seagen與Genmab共同開發的Tivdak，抗體藥物複合體 (antibody-drug conjugate，ADC）在名為innovaTV 301的第三期臨床試驗中展示出正向結果。該研究涉及502名復發或轉移性子宮頸癌患者先前接受過不超過兩種全身性治療。Tivdak不僅幫助患者比傳統化療有更長久存活期，且在無疾病進展生存期和客觀反應率方面也證明了其有效性。根據Seagen的研發負責人的說法，這些結果是一個關鍵里程碑，強調該數據「確保更多患有晚期子宮頸癌的成年人有獲准的治療選項」。這些公司計劃與監管機構討論這些發現，目標獲得FDA的全面批准；Tivdak在2021年已獲得FDA的加速批准。自初次獲批以來，美國國家綜合癌症網絡（National Comprehensive Cancer Network，NCCN）已將Tivdak列為在化療期間或之後疾病進展的復發或轉移性子宮頸癌患者的二線治療首選。市場分析師指出，這些結果可能改變醫療實踐，並可能對Tivdak在治療一線子宮頸癌和其他組織因子表達腫瘤的角色有更廣泛的影響。第三期成功進一步強化了Tivdak作為子宮頸癌治療的潛力。

美國白宮的科學和技術政策辦公室（Office of Science and Technology Policy，OSTP）最近的報告揭示了美國政府對生物經濟設定的雄心勃勃的目標。 OSTP是美國總統行政辦公室內的一個機構，負責就國家政策科學、工程和技術方面提供建議。該報告名為「美國生物技術和生物製造的大膽目標」，強調了美國需要加強其生物經濟的必要性，並在醫療保健等多個領域為未來5年和20年設定了具體目標。在人類健康方面的進步，生物技術和生物製造行業在健康監測、多組學醫學、由AI驅動的生物信息學和基因編輯等領域做出了重要貢獻。這些技術的發展帶來了未來人類健康取得更大突破的希望，前提是必須充分解決生物安全和生物安全性等問題。OSTP報告特別重視使用基因組學來監測和治療疾病。這涉及到發展易於獲得的健康監測系統和精確的多組學醫學。報告主張通過簡單易用的家用診斷試劑盒來創建龐大的數據庫。在國際上，英國的NHS（國民健康服務體系）已經將基因組測序作為標準照護納入其日常運營，為美國提供了一個可能的藍圖。然而，基因組數據所面臨的挑戰不容忽視。預計在下一個十年內，基因組學將產生從2到40艾位元組（exabytes）不等的大量數據，這將引發儲存和分析問題。此外也存在關於技術濫用、隱私和高運營成本的擔憂。為克服這些障礙，數據標準化和質量控制至關重要。像雲端計算和AI這樣的技術預計將在分析和解釋大量和複雜數據集方面發揮越來越重要的作用。隨著美國致力於建立強大的生物經濟，技術進步站在發現和實施的最前沿。鑑於目標如此雄心勃勃，各利益相關方之間的有效合作、標準化的數據管道以及一個高效且安全的技術框架至關重要。通過早期投資於合適的人才和技術，才可建立一個良好的生物經濟，優化資源，以成功部署先進的醫療保健解決方案。

氣喘是一種嚴重的疾病，僅在美國就影響了近500萬名兒童，主要症狀包括嚴重的咳嗽、喘息和呼吸急促，目前尚無治的方法；因此研究預防和治療的新途徑至關重要。最有希望的方向之一來自對腸道微生物群的關注，一群居住在人體消化系統中的微生物。2019年，加州大學舊金山分校（UC San Francisco）的科學家發現了腸道微生物群與兒童氣喘風險之間的相關性。該團隊由UCSF Benioff Center for Microbiome Medicine的主任Sue Lynch博士帶領，目標是針對操作嬰兒腸道微生物群，以將孩子的健康發展方向引導遠離氣喘。他們的最終目標是在五年內開發出一種準備進行人體臨床試驗的治療方法。該團隊亦與CRISPR基因編輯專家合作，其計劃涉及仔細修改與氣喘相關的腸道微生物群基因，同時保留其有益功能。嬰兒早期的微生物群提供了一個獨特的、具有長期影響的干預機會。通過改變腸道微生物群，該團隊希望訓練發育中的免疫系統以達到最佳功能，從而減少氣喘的終身風險。UCSF正在進行的工作不僅對預防氣喘具有希望，而且還為治療一系列其他疾病（從潰瘍性結腸炎到牙周病和多發性硬化症等）提供了可能性。通過利用UCSF強大的臨床基礎設施和中心內先進設施，該團隊旨在推動轉化性人類微生物群研究，有可能革新各種疾病的治療方法。

Ref.:

• https://www.fiercepharma.com/pharma/seagen-genmabs-tivdak-looks-expand-its-cervical-cancer-abilities-phase-3-win
• https://www.genengnews.com/insights/u-s-sets-bioeconomy-goals-and-confronts-data-challenges/
• https://www.ucsf.edu/news/2023/06/425656/gene-editing-microbiome-may-help-prevent-asthma-children