Forbes：AI改變了遊戲規則：對藥物發現最具挑戰性領域的影響
人工智慧（AI）正徹底地重塑藥物研究和開發（R&D），加速其發現過程並提高效率。傳統上，藥物研究開發是一項複雜和耗時的工作，但由於製藥公司和創投的大量投資，這一領域獲得了顯著的推動力。僅在2021年，這個由AI驅動領域的投資就高達39億美元，其中近30億美元來自創業投資。AI一開始是對小分子影響為主；小分子藥物在2021年佔全球製藥銷售的高達90%。機器學習和預測算法在確定這些小分子與其目標的相互作用、有效性和安全性方面起了重要作用。然而，真正改變了遊戲規則是當AI應用到像抗體、蛋白質、基因療法和以RNA為基礎的治療等大分子。這些大分子藥物佔了2022年新藥批准的40%，預計將代表生物製藥的未來。根據分析師的預測，到2030年，藥物行業在腫瘤學領域的收入中，有一半將來自大分子，這是一個市值達到3.2兆美元的市場。
AI對大分子藥物發現的貢獻涵蓋下列三個關鍵領域：
結構預測：了解蛋白質的結構至關重要，就像在建造工程之前有個藍圖一樣。像DeepMind的AlphaFold2（AF2）這樣的工具已經讓蛋白質結構預測取得了革命性的突破。AF2能夠從氨基酸序列預測蛋白質的三維（3D）結構，並於2021年7月在著名的期刊《Nature》中發表。RoseTTAFold是另一個工具，以易用性、可擴展性和性能表現著稱。這些工具大大減少了蛋白質結構預測所需的時間，從數年縮短到僅幾分鐘。
功能預測：AI模型也變得擅長於預測大分子在體內的功能，這對於設計有效的治療方法至關重要。像深度學習和神經網絡這樣的技術被用來了解蛋白質如何與其目標結合，以及分析藥物動力學， 意即抗體在體內的運動。在《Science》期刊中發表的研究顯示出了使用深度學習模型來創造更精確的蛋白質結構和增強小分子結合的能力。
新療法生成：AI演算被用來設計新的蛋白質、抗體，甚至是mRNA結構以對抗疾病，如癌症和感染。例如，《Nature》期刊中發表的作品中，演算法被用來設計更穩定且更安全針對COVID-19等疾病的mRNA疫苗。
生物科技領域熱鬧非凡，有超過80家公司投身於由AI驅動的大分子藥物發現；其中許多是在過去五年內成立的，顯示了行業快速成長的一個跡象。像Genentech和Lilly這樣的生物製藥巨頭也積極參與。例如，Genentech收購了Prescient Design，一家專注於發現抗體的AI驅動公司。然而，挑戰仍然存在。將AI整合到研究過程中、創建適合的技術環境，以及將AI融合到整個R&D活動中，是必須解決的關鍵步驟。這不僅是引入一個新的技術工具，更是革新一個產業以拯救生命、使治療更易獲得。AI有望加速新的醫學研究時代，帶來一個不僅是AI輔助，且是AI驅動的未來。
Healthline : FDA批准首項用於多發性硬化症（Multiple Sclerosis）的生物相似藥物
美國食品藥物管理局（FDA）最近批准了由Polpharma Biologics開發的生物類似藥Tyruko，用於治療復發型多發性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）以及克隆氏症(Crohn's disease)。此一重要決定，可能顯著影響多發性硬化症的治療領域。生物類似藥，也稱大分子相似藥，與現有的已批准藥物在結構、功能、劑量和強度上幾乎是相同的。Tyruko 是Biogen與Elan Corp開發的靜脈注射藥物Tysabri的生物類似藥。多發性硬化症影響大腦、脊髓和視神經。雖然確切原因尚不清楚，但此疾病是因免疫系統錯誤地攻擊中樞神經系統引起的，而導致從麻木和刺痛到記憶問題和癱瘓等症狀。多數患者會經歷稱為「復發」的發作期，在這些時段會出現新的症狀，並且身體功能變差；隨後通常會進入恢復期。Tyruko與Tysabri一樣，是單株抗體，可以阻止稱為白細胞的免疫細胞穿越血腦屏障，減少對神經細胞的損傷。FDA的批准源自於第3期臨床試驗，該試驗顯示了Tyruko與Tysabri在安全性、純度和效力方面「沒有臨床意義上的差異」。神經科專家指出，這個額外的治療選項可能會增加患者對關鍵療法的接觸。像Tyruko這樣的生物類似藥通常比原始對應物成本更低，從而可能改善患者的保險覆蓋範圍和藥物成本，使更多患者能夠接受治療。同時，引入生物類似藥可能會激勵市場競爭，進一步降低藥價。FDA亦規定生物類似藥的生產設施必須達到與原藥相同的標準，以確保生物類似藥的安全性、效力和純度。值得注意的是，Tyruko也具有與Tysabri相同的風險，包括關於增加病毒性腦感染、疱疹、低血小板數以及頭痛和疲勞等其他副作用。Tyruko的批准是治療的一個里程碑，總體而言，FDA的批准標示著朝著更易獲得、高品質的患者醫療保健的方向邁進，但也應持續監控其長期影響。