《生物標記物的監管考量》
「生物標記物的監管考量」則由FDA 藥物評估（Office of Drug Evaluation Sciences，ODES)、藥物評估科學研究中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER)和新藥辦公室（Office of New Drugs，OND) 的 Jeffrey Siegel 醫師主導，討論了生物標記物的監管方面，強調FDA在臨床試驗和藥物開發中對生物標記物的關注。生物標記物是生物過程、病原過程或對治療干預反應的關鍵指標。FDA與國家健康研究所合作，建立了「BEST」資源（Biomarkers, Endpoints, and other Tools，即生物標記、終點和其他工具）來指導在臨床試驗中使用生物標記。不同的生物標記類別包括指示疾病存在、預後、治療反應等。基於其類型和使用情況，生物標記的監管要求不同。監管考慮涉及分析和臨床驗證。分析驗證涉及精確性和準確性，而臨床驗證將生物標記與關注的臨床結果相關聯。這個驗證過程確保生物標記對其預期的目的是可靠的。
FDA為將生物標記物納入藥物開發計劃提供了三種途徑：
其一，藥物批准程序：製藥贊助商提交支持生物標記使用的證據，並與FDA的臨床審查部門討論。再者，科學共識：在某些情況下，基於既定的科學協議接受生物標記。其三，生物標記資格計劃：根據立法定義，這涉及申請者提交數據以支持生物標記為特定用途的資格。如果被接受，生物標記可以在藥物開發計劃中使用。
在某些情況下，生物標記也可以作為替代性指標（surrogate endpoints，SE），也就是臨床結果的替代品。已驗證的替代性指標是臨床益處的預測因子，並支持傳統的藥物批准。具合理可能性的替代性指標則是具有強力基礎，但尚未得到驗證，可用於治療嚴重病況藥物的加速批准。替代性指標的證據涉及流行病學數據、臨床試驗結果和作用機制理解的綜合。替代性指標和疾病的因果途徑之間的關係至關重要。在評估替代性指標的預測能力時，必須考慮其局限性。在此討論了兩個成功以生物標記開發作為替代性指標的例子：體染色體顯性多囊性腎臟病(autosomal dominant polycystic kidney disease）的總腎體積，以及 A型免疫球蛋白腎病變（IgA nephropathy）的蛋白尿（proteinuria）。兩種情況都涉及從各種來源收集全面的數據，以建立生物標記和臨床結果之間的高度關聯。總結而言，可靠的生物標記在藥物開發中起著至關重要的作用。工業界、學術界、監管機構和患者組織之間的合作努力對於成功的生物標記資格至關重要。驗證需要多方面的方法，並可能導致使用代理終點進行藥物批准。