Targeted Oncology : 改善所有卵巢癌亞型的治療結果
於2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上介紹的卵巢癌治療研究顯示了對患者有希望的結果。其中一個顯著進展的領域是抗體藥物複合體（antibody-drug conjugate，ADC），尤其是mirvetuximab和upifitamab rilsodotin（XMT-153）。這些ADC提供了增強的療效並減少了毒性，使其對於經過重度治療且對具鉑抗藥性的患者非常有益。這些藥物已經顯示了令人鼓舞的結果，可能成為卵巢癌治療的替代方案。這領域仍然存在未被滿足的需求：卵巢癌的早期檢測和預防是需要更多研究的關鍵領域。新穎的影像學和生物標記物研究可以幫助早期發現疾病，改善患者的治療效果。此外，還需要更好的治療方法來處理卵巢癌中的稀有亞型，例如低度分化漿液性卵巢癌、卵巢顆粒細胞和其他間質型腫瘤。正在進行針對這些亞型的特定靶向藥物試驗顯示正向結果，並為改善治療方案提供了希望。特別要提及的是DUO-O試驗，該試驗將免疫療法引入了卵巢癌治療，以及MIRASOL試驗，該試驗證明了mirvetuximab在鉑抗藥性卵巢癌患者中的成功。PAOLA-1試驗突顯了在同源重組修復缺失（Homologous Recombination Deficiency, HRD）陽性卵巢癌患者中使用PARP和bevacizumab的好處。另一方面，OVAL研究並未顯示顯著的改善，但希望仍在進行的ADC研究對於鉑抗藥性的患者將是有益的。 PRIME試驗的事後分析顯示，對於一線治療後仍有殘餘疾病的患者，niraparib的維持治療仍然可以增強抗腫瘤活性並延長無惡化生存期。展望未來，研究對於較罕見的卵巢癌亞型的關注是至關重要的，以確保為所有患者提供治療選擇的進步。利益相關者應受到這些試驗中正向結果的鼓舞，並支持進一步的ADC研究，以滿足卵巢癌治療中的需求。
BioPharma Dive : 為推進罕見疾病的研究，Agios轉向Alnylam尋求幫助
自2020年以來，Agios 製藥持續策略轉型，目前正計劃從Alnylam 製藥取得一實驗性血液疾病療法的權利。這種RNA干擾藥物專為治療真性紅血球增生症（polycythemia vera）設計，該病是一種嚴重的疾病，導致紅血球過度產生，並預期在Agios公司的策略演變中扮演關鍵角色。為取得這些權利，Agios將支付Alnylam 1750萬美元，並在達到特定的開發和商業里程碑時，有可能支付額外的1.3億美元。Agios將全權負責該項目，但Alnylam將繼續在第一階段的研究中協助製造。值得注意的是，這種RNA干擾療法目前只在動物身上進行了測試，但在CEO Brian Goff的領導下，Agios計劃今年開始研究，這將使他們能夠申請FDA批准開始進行人體測試。與Alnylam的這項交易增強了Agios的產品線，並與其在過去四年中的轉型過程相呼應。Agios曾專注於腫瘤學，但在當時的CEO領導下，轉變方向，出售癌症資產，並將注意力轉向罕見的血液疾病。這導致了Pyrukynd獲得一種罕見貧血症的批准，這是策略轉變後的首個重大成就。自彼時起，Agios進一步精簡了其業務，從探索性研究轉向專注於更先進的藥物候選者。從Alnylam獲得許可的新療法使用RNA干擾技術，不僅擴大了Agios的治療藥庫，也凸顯了其對應對罕見血液疾病的承諾。通過此舉，Agios加入了Roche等多家大型製藥公司對Alnylam的RNA干擾技術表現出興趣的行列。