Pharmaceutical Technology：利用機器人技術消除細胞和基因療法製造過程中的障礙
藥品產業正在轉向機器人技術以提升細胞和基因療法的製造過程，這些療法對於慢性疾病的終身治療提供了有前景的替代方案。這類療法的製造相當複雜，且需要針對每位病患進行個人化處理。為了應對這些挑戰，公司正在投資於工業 4.0 技術，並著重於機器人技術，以提高可擴展性、速度，並改善品質控制。近年來，已經有顯著的投資放在啟用機器人的細胞療法製造，例如Takeda 在加州的1.26億美元工廠，以及英國醫藥品和健康保健產品監管機構的幹細胞製造機器人，CellQualia。目前，Multiply Labs、Cytiva、Thermo Fisher Scientific、Charles River Laboratories以及加州大學舊金山分校（UCSF）已經組成了一個聯盟，以開發符合良好製造規範（GMP）的機器人製造系統。該系統的目標是自動化基因改造細胞療法的生產，減少生產瓶頸並降低人為汙染的風險。聯盟的每個成員都為該項目帶來了自己的專業知識，範疇從雲端機器人到品質控制測試自動化。來自這個聯盟的最終機器人系統可能會提供解決細胞和基因療法領域製造挑戰的解決方案。隨著預計到2029年細胞和基因療法市場將超過810億美元，這種製造上的創新可能大大提高這些有前景療法的可負擔性和可及性。
Penn Medicine：美國國家衛生研究院 (NIH) 向賓州大學醫學院和費城兒童醫院頒發了2600萬美元的獎助金，以開發治療罕見新生兒遺傳疾病的療法
賓州大學醫學院與費城兒童醫院 (Children’s Hospital of Philadelphia，CHOP) 已從美國國家衛生研究院 (NIH) 獲得2600萬美元的獎助金，以開發三種罕見、無法治愈的新生兒遺傳病的治療法：苯丙酮尿症(Phenylketonuria，PKU)、遺傳性酪胺酸血症第一型 (hereditary tyrosinemia type 1，HT1)、與粘多醣症第一型 (mucopolysaccharidosis type 1，MPSI)。PKU、HT1、和 MPSI 若不治療，都會帶來嚴重的健康風險，包括智能障礙、嚴重的健康併發症、和早逝。先前的研究已顯示，通過修正肝細胞中的致病遺傳變異可能治療這些疾病。研究人員現在相信，儘管這些疾病會影響全身的細胞，但專注於肝臟可能會顯著改善病情，甚至可能完全治愈。有了這筆為期五年的獎助金，該團隊將使用CRISPR基因編輯工具探索新的治療方法，這種工具可以準確地定位並修改基因組的特定部分。這些疾病的現有治療法存在限制；例如，HT1患者通常必須每天服用兩次藥物，但大約有50％的患者無法堅持這種治療方式，導致危及生命的肝問題。對於PKU，患者必須嚴格遵守低蛋白飲食，並每天注射藥物，但這種藥物在10％的患者中會引起強烈的過敏反應。CRISPR技術為開發這些無法治愈的遺傳疾病的高效治療方法提供了可能性，從而提高患者的生活品質。研究人員計劃使用脂質奈米粒子基因編輯來開發PKU和HT1的治療方法，並使用腺相關病毒 (AAV) 基因編輯來開發MPSI的治療法。這項獲得資助的研究的最終目標是開發並驗證這些新的基因治療方法的安全性，並收集進行臨床試驗所需的必要數據。這代表了對這些罕見遺傳病治療方法的重大進步，承諾將改善受影響患者的健康結果。