SciTechDaily：逆齡突破：哈佛/麻省理工學院的發現可能全身性恢復年輕
來自哈佛醫學院、緬因大學和麻省理工學院的科學家進行了一項突破性的研究，他們提出了一種逆轉細胞衰老的化學方法。這種革命性的方法可能取代基因治療，這是目前為止唯一已知的逆齡方法。這項新發現可能為改變與年齡相關的疾病治療鋪路，並可能導致全身性的恢復年輕。該方法依賴於先前建立的原則，即通過表達稱為Yamanaka 因子的特定基因將成年細胞轉化為誘導型多潛能幹細胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs）。科學家們探究是否能在不使細胞癌變的情況下逆轉細胞衰老。研究人員開發了先進的以細胞為基礎的檢測，以區分年輕和老化的細胞，使用基於轉錄的老化生理時鐘和實時核質蛋白分隔（nucleocytoplasmic protein compartmentalization，NCC）檢測。通過此項技術，他們確定了六種能在不到一周時間內恢復細胞到更年輕狀態的化學組合。之前，哈佛團隊已經通過使用病毒載體將特定的Yamanaka 基因插入細胞來證明了在不引起細胞生長失控的情況下逆轉細胞衰老的可能性。這種方法的成功結果已在實驗鼠的各種組織和器官中觀察到，包括視神經，大腦，腎臟，和肌肉。最近的實驗也顯示了猴類視力的改善。這項研究提供了無限的可能性。首先，它為逆齡提供了一種基因治療的化學替代方案，這可能革新衰老、受傷，和與年齡相關疾病的治療。該技術可能導致治療的開發成本降低和時程縮短。此外，全身性恢復年輕的概念或許不再是夢想，而是可能實現的未來。由於在猴類中成功逆轉失明的成效，該實驗室的逆齡基因治療的人體臨床試驗已經在進行中，這項開創性的研究表現出顯著的前景。研究團隊預期這項發現可能使與年齡相關的疾病的有效治療成為可能，提高傷害修復的效率，並可能進一步達到逆齡。
Yahoo Finance : Scribe Therapeutics 擴大與 Sanofi 的合作，以推進鐮狀細胞性貧血症和其他基因疾病的體內基因醫學發展
Scribe Therapeutics 由諾貝爾獎得主Jennifer Doudna共同創辦，並由首席執行長Benjamin Oakes領導，日前宣布與全球醫療公司Sanofi擴大合作。該合作將利用Scribe的創新CRISPR by Design™和專有的CRISPR X-Editing (XE)技術，專注於鐮狀細胞性貧血症（sickle cell disease，SCD）的體內治療。Oakes博士表示，Sanofi在非病毒性遞送技術的快速進步和創新對兩家公司擴大合作範疇起了關鍵作用；進一步邁入目前滿足度低的新領域，目標是加快變革性療法的開發。Scribe的體內基因編輯工具對現有治療方案有重要優勢，可能簡化治療過程，減少與體外自體治療相關的併發症，並減少治療所需的成本和時間。Sanofi 方面也表示期待，透過此合作能利用 Sanofi 針對性脂質納米粒(LNPs)的研究，有效利用體內基因編輯，而大幅提高患者的治療效果。根據協議，Scribe將首先獲得4000萬美元的支付，並有潛力在所有計劃中達到里程碑而獲得超過12億美元。經由結合Scribe的基因編輯技術和Sanofi在非病毒性遞送以及廣泛的藥物開發和製造經驗，該合作旨在推進新一代的基因醫藥的進步，從鐮狀細胞性貧血症開始，並擴展到人類基因組合中的其他嚴重疾病。
Evaluate : Caribou 的異源性 CAR-T 療法達到六個月的門檻
Caribou最近針對其異源性CAR-T項目的臨床試驗結果顯示，約有50%的淋巴瘤患者能保持長達六個月的反應，這是一個重要的標竿。這六個月的時間範圍很重要，因為它目前被視為患者緩解被視為實質性的最低標準；且50%的反應率值得注意，因這與跟據每個病患個人化的自體CAR-T治療能達到的效果相符。儘管這些發現似乎據有潛力，但Caribou的試驗數據也表明，將繼續密切監視復發情況，因為這仍然是一個重大問題。增加治療劑量也尚未解決這個問題。儘管如此，Caribou已成功吸引投資者，最近從輝瑞公司（Pfizer）獲得了2500萬美元的股權投資。Caribou的產品線中領先的治療方法是CB-010，這是一種CRISPR編輯的異源性細胞治療。最近的數據顯示，兩名對治療產生積極反應的病人仍在18個月和24個月時完全緩解(complete remission，CR)。此外，還有五名其他病人保持超過六個月的反應，結果在16名病人的數據集中，Caribou已能聲稱有50%的六個月緩解率和44%的六個月CR率。在更廣泛的市場環境中，Allogene和Gilead的Yescarta等其他關鍵參與者構成競爭。Allogene已經展示了在減少復發方面的進展，改變製造過程後，超過六個月的病人中有42%的病人CR。另一方面，Gilead的Yescarta在約50%的淋巴瘤患者中顯示出CR，並且Zuma-1研究表明，這些緩解狀態在兩年內有大約70%得以維持。儘管Allogene和Caribou的結果都極為正向，但值得注意的是，這些試驗中的患者人數少，限制了數據的可靠性。對於這兩家公司，都需要更成熟的數據集，才能鞏固他們在市場上的地位。
Ref.:
- https://scitechdaily.com/age-reversal-breakthrough-harvard-mit-discovery-could-enable-whole-body-rejuvenation/
- https://finance.yahoo.com/news/scribe-therapeutics-expands-collaboration-sanofi-154500457.html
- https://www.evaluate.com/vantage/articles/news/trial-results/caribous-allogeneic-car-meets-six-month-bar