Endpoints News : FDA 草擬關於細胞和基因療法製造、以及上市後臨床試驗不合規問題方面的新指南
美國食品藥物管理局（FDA）已針對細胞和基因療法（CGT）製造商發布了兩份草擬文件指南。雖然這些療法受到現有生物製劑框架的監管，它們面臨的挑戰具其獨特性；例如對產品品質的認識有限，且保存期較短。該指南建議考慮這些挑戰，管理製造方面的變更、並評估研究中與已獲得許可的人類CGT產品的相似性。指南中建議製造商在變更製造實踐之前進行充分的風險評估，因為這些變更可能會影響產品質量。所需要的分析評估程度一般隨著臨床和產品開發階段的進行而增加。對於獲得許可的產品，FDA要求製造商評估每次變更的影響，而研究產品的贊助廠商必須提供足夠的化學製造與控制（Chemistry, Manufacturing and Controls，CMC）資訊。若是製造變更可能影響藥物的效果，且未提交證據顯示變更後產品與變更前產品的相似性，則可能對特定臨床研究施加臨床停止令。贊助廠商必須提前與FDA討論建議的變更，可以透過要求FDA對新藥臨床試驗（Investigational new drug，IND）申請修正文案或生物製劑申請許可（Biologics License Application，BLA) 產品信件進行評論，或通過正式的會議請求。指南草案的推出緊跟隨FDA的辦公室重新命名、以及其加速IND產品的CMC開發的新計劃之後。此外，FDA還釋出了另一份草擬指南關於上市後研究的新藥或生物製劑批准後不符合FDA規定的方案。FDA要求申請者進行市場後研究並提供定期的狀況報告。該草案概述了如果情況符合以下三個標準，其不合規可被認為是合理的：情況與錯過的里程碑有直接關聯、情況超出了申請者的控制範圍、或者申請者無法合理地預見到該情況。FDA鼓勵申請者在預見到會有延遲時儘快溝通。如果錯過了一個里程碑，FDA將審查申請者的緩解計劃。該指南不適用於特定的兒童研究、加速批准的試驗或基於動物研究證據為批准條件的試驗。FDA 開放接受對兩份草案的評論至9月12日。
Labiotech : 救命一刻：AI 發現現有藥物可治療罕見疾病
Every Cure與其合作夥伴們正在利用醫學數據庫和AI算法來為各種疾病的現有藥物找到新的應用。他們最近識別出Adalimumab，一種主要用於治療嚴重炎症狀況的藥物，可能是治療特發性多中心型卡斯爾曼氏症（iMCD，一種罕見且威脅生命的疾病）的有希望治療方法。透過AI引導的方法實現了Adalimumab的潛力，為一位已經用盡所有其他治療選項的病人帶來了顯著改善。這項發現現在為進一步的臨床試驗驗證該藥物對iMCD的使用奠定了基礎。為了擴大這種方法，Every Cure及其夥伴正在開發一種名為Every Cure LinkMap的AI工具。此算法基於全球的出版物和數據庫知識，評估所有現有藥物治療已知疾病的潛力。Every Cure LinkMap最初將所有3000種經FDA批准的藥物與所有12000種人類疾病進行了評分，產生了3600萬個評估結果。這種創新的方法已經識別出有希望的藥物再利用候選者，Every Cure現在正在分析其初步發現的最佳結果，並諮詢業內專家進一步驗證這些發現。Every Cure正在尋求資金和夥伴關係以提升其算法並評估最高排名的結果，以加快這些利益到達病人的速度。該組織的使命是解鎖所有已批准藥物的全部潛力，並為那些已盡乎絕望的病人提供選擇。