Clinical Trials Arena：Regenxbio為其AVV基因治療產品線提供更新資訊
Regenxbio日前發布了其臨床試驗的中期數據，探索用於眼科和遺傳疾病的腺相關病毒（AAV）基因療法，包括視網膜計劃ABBV-RGX-314。數據顯示，ABBV-RGX-314的第三劑在患有濕性老年性黃斑病變（wet age-related macular degeneration，wet AMD）和糖尿病視網膜病變（diabetic retinopathy，DR）的患者中容忍度良好，並且沒有嚴重藥物相關不良事件。Regenxbio也在其為杜式肌肉萎縮症（DMD）的臨床計劃中取得進展。該公司的治療藥物RGX-202在早期測試中容忍度良好，並已獲得美國食品藥物管理局（FDA）的快速通道指定。Regenxbio還計劃引入一種基於外顯子跳讀（exon skipping，基引選擇性剪接方示之一）的新潛在DMD治療方法，並計劃進行新藥臨床試驗（investigational new drug，IND）申請研究，並預計在2025年上半年向FDA提交IND。該公司正在積極推進其產品管線，目標是向患有各種病症的患者提供有效的AAV基因療法。
Genetic Engineering & Biotechnology News : 透過補充調節性T細胞來改善帕金森病的細胞療法
細胞治療具有治療帕金森病的潛力，但由於移植手術引發的免疫反應，移植的多巴胺細胞往往無法存活。McLean與Mass General醫院的研究人員發現，使用調節性T細胞（regulatory T cells，Treg）來補充細胞治療，可以減少手術後的不良反應，並改善移植細胞的存活率和恢復情況。調節性T細胞是一種能幫助維持免疫穩態、控制炎症和防止免疫排斥的免疫細胞。這些細胞在管理正常的免疫耐受和穩態以及調節其他免疫細胞來控制炎症和免疫排斥反應中起著至關重要的作用。在這項研究中，研究人員發現調節性T細胞不僅提高了移植多巴胺神經元的存活率，而且顯著抑制了非多巴胺細胞（包括反應性炎症細胞）的生長。通過這種方式，調節性T細胞可以保護移植神經元免受針劑創傷引發的細胞死亡和炎症，從而提高帕金森病細胞替代治療的效果和安全性。雖然這項研究目前僅限於鼠類實驗模型，但其提供了一個重要的步驟，可能為使用細胞治療來治療神經退化性疾病提供了一條可行的道路。該團隊計劃繼續他們的研究，調查這些移植物的安全性以及如何最佳化調節性T細胞的功能。他們的發現也可能適用於其他神經退行性疾病，如阿茲海默病、肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）或亨丁頓舞蹈症（Huntington’s，一種家族顯性遺傳疾病）。
STAT：一位年輕女孩的定製基因療法為個人化的罕見疾病治療提供了一種可能的框架
美國波士頓兒童醫院的Timothy Yu和其研究團隊繼幾年前為一個患有巴頓病（Batten disease）名叫 Mila 的女孩，開發了名為milasen的個人化治療方式之後，現在又更進一步推動了個人化醫療的進展：他們為一名患有極罕見遺傳疾病，A-T（ataxia-telangiectasia），導致嚴重神經退化的小孩，開發了一種名為atipeksen的個人化藥物。這些治療方式的關鍵在於反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide，ASOs），這些合成DNA片段可以修補特定的錯誤遺傳碼區域，有可能恢復酶的正常功能。從235名患有 A-T 的兒童的數據分析中，發現有15％的兒童具有的突變有可能以ASOs治療。團隊從這個群體中選擇了一種突變，並為一名女孩開發了治療方法。然而，其他大多數患有A-T的兒童並不適合ASO治療，這強調了需要不同的遺傳技術。為了方便這些工具的靈活使用，監管流程也需要進行調整，以符合美國食品藥物管理局（FDA）目前的要求。Yu與其團隊的研發顯示，像單病例（n of 1）療法這樣的個人化醫療有著充滿希望的發展軌跡。参與者亦建議針對個性化藥物建立一種「隨插即用」的框架，其中兒童將接受ASO適應性的篩選，然後移至ASO開發的常規管道。這種方法可能應用於其他罕見遺傳疾病，進一步強調了其重要性。然而，資金和基礎設施仍是個人化醫療擴展的最大挑戰。