Technology Networks : 接下來的十年：基因編輯在臨床上的未來是什麼？
2023年將是遺傳醫學的里程碑之年，在鐮狀細胞貧血症基因編輯治療法方面，有數家生物科技公司正接近獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的批准。這將是CRISPR-Cas9 此一DNA編輯工具技術的重大進展，其最初由Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier在十年前提出。他們的發現為許多基因編輯治療方法鋪路，這些方法現在正在為各種嚴重疾病進行臨床試驗的評估。然而隨著行業深入基因編輯，安全仍然是主要的關注點。開發團隊正在努力克服脫靶效應、靶向效果、以及基因治療安全傳送相關的問題。目前在預測和預防潛在風險方面已取得了重大進展；如雙股斷裂，這有時可能導致大量鹼基刪除。研究人員也在探索替代遞送方法，如電穿孔和脂質奈米粒，以避免與病毒載體相關的安全問題。在監管流程方面，隨著基因編輯的進步，尤其是對於罕見疾病藥物，監管障礙顯得相當重大。正如美國國立衛生研究院（NIH）所指出的，障礙並非科學知識，而是運作和財務困難。為了解決這個問題，NIH已經啟動了多項計劃，例如PaVe-GT（Platform Vector Gene Therapy）計劃和AMP 定制基因治療協會，目標是開發標準化並簡化監管過程，最終使這些治療方法能更快地造福患者。再者，儘管基因編輯取得了突破，但這些治療方法的高昂價格可能限制了患者的使用。在未來十年，行業將需要找到降低價格的方法。一種可能的解決方案是使用異體工作流程，用捐贈者的細胞來為多個患者創造治療方法，這可能比使用患者自己的細胞的自體治療方法更具成本效益。直接將基因編輯遞送到身體，無需外部細胞處理，也是另一種正在考慮的方法。展望未來，預期下一個十年將看到更多的治療方法獲得批准，進行更多的臨床試驗，並從整個行業中獲得重要的教訓。當進入生物學的黃金時代，行業的挑戰和機遇將是如何降低這些新一代治療方法的成本，以提高其可獲得性和負擔能力，同時確保創新者獲得公平的回報。
Genetic Engineering & Biotechnology News : AGT 成立 Addimmune 子公司，專注於開發功能性 HIV 治療
美國基因技術公司（American Gene Technologies，AGT），一基因和細胞治療開發商，目前成立一家名為Addimmune的新公司。Addimmune將專注於推出治療HIV的基因和細胞療法，首先從AGT的第一期完成的自體T細胞療法AGT103-T開始。AGT103-T是一種單劑量的基於慢病毒的自體細胞療法，將經基因療法改造的HIV特定性CD4 T細胞傳遞給HIV感染者。該療法在增強免疫反應方面，以有耐久力的細胞取代已耗竭的細胞，來恢復對HIV的免疫控制。AGT103-T在第一期試驗中顯示出積極的安全性結果，並觀察到對HIV的主動免疫反應持續達六個月。Addimmune計劃發表來自後續研究的額外數據，以評估AGT103-T的療效。該公司的目標是將AGT103-T定位為治療HIV的功能性治愈，這將對目前由抗逆轉錄病毒藥物主導的市場產生重大衝擊。Addimmune的方法吸引了病毒學和免疫學方面的知名專家参與。該公司目前正在為AGT103-T的二期試驗做準備，並致力於確定製造商和試驗場所。二期試驗將擴大參與患者的數量，以建立有效性級別，支持未來的關鍵性研；Addimmune 還打算進行其他臨床試驗，以證明對HIV感染者的改善結果和生活質量。Addimmune 的成立讓 AGT 能繼續探索其他治療領域，如苯丙酮尿症（phenylketonuria，PKU）和癌症，Addimmune則專注於HIV。AGT迄今已經籌集了7500萬美元的資本，主要用於AGT103-T的開發。Addimmune正在探索籌集資金的方式，包括可能的首次公開募股（IPO）。HIV治療市場的估計規模介於225億至310億美元之間，預計到2030年的增長率偏低。Gilead Sciences和Viiv Healthcare是該市場的主要參與者。Addimmune的AGT103-T旨在通過提供潛在的HIV功能性治愈，從而顛覆這一市場，消除終身對抗反轉錄病毒治療的需求，並顯著改善患者的生活。