NPR：阿茲海默症藥物Leqembi獲得FDA全面認可，醫療保險可能會隨後提供給付
Leqembi，或稱為lecanemab，是第一種獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准，證實可以減緩阿茲海默症狀的藥物，這標誌著對這嚴重疾病管理的重大里程碑。與以往的治療方法不同，Leqembi直接針對阿茲海默症的病理機制，減少腦中β-澱粉樣斑塊的累積，這是該病的一個重要標記。在FDA審查的臨床試驗中，該藥物在18個月的治療後，顯示減緩27%記憶力和認知能力的下降度，顯示其可能顯著提高阿茲海默症患者的生活品質，並延長他們與家人共度的時間。這也與Aduhelm，一種先前的阿茲海默症藥物，有所區別；因其有效性受到質疑，導致許多醫生拒絕開方，並且Medicare拒絕支付。隨著Leqembi獲得FDA全面認可，該藥物將可能被美聯邦Medicare健康保險計劃廣泛涵蓋，這意味著照福更多人群，主要是65歲及以上的成人。其預計的成本大約每年26,500美元。然而，重要的是要注意，儘管Leqembi代表著一個重大的進步，但它並不能徹底治愈阿茲海默症，並且可能出現像腦出血、腫脹等可能威脅生命的副作用。美國醫療體系在診斷、治療和監控大量阿茲海默症患者情況的準備程度也是必須考慮的因素，因為這種藥物需要定期輸液和定期腦部掃描。預計明年接受Leqembi治療的患者實際數量將遠少於潛在患者群。由日本製藥公司Eisai和其美國合作夥伴Biogen開發的Leqembi獲得全面認可，是對抗阿茲海默症的重大進步；其作用機制和潛在利益顯示著阿茲海默症研究和治療的前景充滿希望。
細胞和基因治療領域正在經歷前所未有的發展，預計今年將創紀錄地有許多新藥獲批上市，包括最近批准的Elevidys 和 Roctavian，分別為杜氏肌肉萎縮症和血友病A型研發的基因治療藥物 。然而，這發展受到了製造產能嚴重不足的阻礙。這些限制有幾個原因，再加上不斷增加的上市申請數量，導致製造產能壓力大增。財務挑戰和高利率限制了公司投資擴大產能的可用資金。此外，細胞和基因治療的製造過程複雜且無法標準化，這需要大量的前期投資，進一步使產能問題變得複雜。委託研究開發暨生產服務公司 (Contract Development and Manufacturing Organizations，CDMOs），如 Catalent，在這一領域中發揮了重要的作用。他們與生物製藥公司建立長期夥伴關係，協助開發和生產這些療法。例如，Catalent 在幫助 Sarepta Therapeutics 開發他們的杜氏肌肉萎縮症基因治療方面發揮了關鍵作用。然而，需求常常超過 CDMOs 的供應，導致等待時間長，資源緊張。隨著 CDMOs 壓力的增加，更大的製藥公司正在投資自家的製造設施以滿足需求。值得注意的是，Legend Biotech 和 Johnson & Johnson 最近承諾投資 5 億美元建設新的設施，預計他們的 CAR-T 劑 Carvykti 的需求將增加。同樣，像輝瑞、諾華、拜耳、Biogen, 和Biomarin等其他公司也在大力投資內部製造。儘管如此，開發和製造能力之間仍然存在差距。考慮到未來五年內預計將有更多商業產品上市，如果不解決這個產能問題，產業整體可能會面臨危機。無論是內部還是外部，擴大製造能力都是細胞和基因治療領域持續增長和成功的關鍵。
Labiotech：耗資一億英磅的 LifeArc 計劃旨在幫助罕見疾病患者
LifeArc，一家自資的醫學研究組織，正在推出罕見疾病轉譯挑戰計畫，這項計畫旨在通過提供資金、研究和知識，來加速罕見疾病治療和診斷的發展。該計畫目標解決罕見疾病患者所面臨的挑戰，如診斷延遲和臨床試驗的取得困難，並通過與罕見疾病研究生態系統、患者、家庭、患者團體等進行協作來達到此目標。該計畫的首次承諾是投資4000萬英鎊（5090萬美元）在英國建立多達五個轉譯罕見疾病中心。這些中心將集結罕見疾病研究的專家，以加快有關新型診斷方法和治療的發現。這可能最終更早地讓生活在罕見疾病中的患者和家庭受益。罕見疾病轉譯挑戰是LifeArc為在被忽視的醫療保健領域實現醫學突破所推出的方案之一。這些包括神經退行性轉譯挑戰和慢性呼吸感染轉譯挑戰。透過罕見疾病轉譯挑戰首次獲得資助的項目包括與DEBRA奧地利合作，為研究重新定位藥物以治療罕見皮膚疾病，表皮鬆解性水皰症（epidermolysis bullosa，EB）承諾的250萬英鎊（320萬美元）。全球有超過3億人生活在罕見疾病中，此項計畫代表著朝開發新的治療方法和技術邁出了重要的一步，這些新方法和技術可以改善生活品質，並有可能治癒這些疾病。
Ref.
- https://www.npr.org/sections/health-shots/2023/07/06/1186225580/alzheimers-drug-leqembi-gets-full-fda-approval-medicare-coverage-lecanemab
- https://www.forbes.com/sites/joshuacohen/2023/07/06/cell-and-gene-therapies-face-persistent-manufacturing-capacity-constraints/
- https://www.labiotech.eu/trends-news/lifearc-program-rare-diseases/