SciTechDaily：完全創新的的幹細胞療法為心臟衰竭患者提供新希望
新加坡的Duke-NUS醫學院研究員在再生醫學領域取得了重大突破，他們開發出了一種治療心臟衰竭的幹細胞療法。這種新型療法在臨床前試驗中表現出了樂觀的結果，為改變未來心臟疾病的治療方式帶來了希望。該療法包括將實驗室培養的心肌前驅細胞移植到受損的心臟中，這些細胞隨後會修復受損的組織並改善心臟功能。這些細胞來源於實驗室培養的多能性幹細胞。在試驗中，當這些細胞被注射到受心肌梗塞影響的區域時，它們成功地恢復了受損的心臟組織並顯著改善了心臟功能。這項開創性的工作與以前的方法相比具有重大優勢。不同於其他導致致命副作用的研究（如心律不整，來自移植了已經跳動的心肌細胞），Duke-NUS的研究人員移植了非跳動的心肌細胞，大幅降低了節律失常和腫瘤形成的風險。這種有前景的療法由新加坡南洋理工大學的Lynn Yap博士以及Duke-NUS心血管與代謝疾病（Cardiovascular & Metabolic Disorders，CVMD）計劃的團隊領導。他們使用了層粘蛋白，這是細胞間互動的關鍵蛋白，以確保程序的穩定性和可重複性。這項突破性的療法現已被授權給一家瑞典生物技術初創公司，以進一步推動基於細胞的再生心臟學的發展。預計這項開發將對再生心臟學領域產生深遠影響，為心臟衰竭患者提供希望，並擴大到其他醫療狀況的潛在應用，如糖尿病、眼睛的黃斑變性和需要皮膚移植的需求。
Clinical Trials Arena：NextCell 啟動對嚴重肺炎治療試驗的病人招募
NextCell Pharma正在招募病人進行第一B階段臨床試驗，以測試高劑量ProTrans治療嚴重肺炎的效果。ProTrans是一種使用Wharton's Jelly臍帶間質幹細胞的療法，先前已在九位病人中的六位上進行過低劑量和中劑量的使用。該療法現在正在提高到高劑量治療程序，以對剩餘的三位病人進行治療。這些病人都患有由各種病毒引起的嚴重肺炎，包括Covid-19、流感、人類肺炎病毒和呼吸道病毒。在瑞典藥品管理局的批准下，此研究的目標是挽救生命，並減少住院和康復時間。ProTrans已先前在加拿大和瑞典的臨床研究中用於Covid-19的治療。NextCell也正在將ProTrans作為一種調節免疫的細胞療法，用於第三階段的1型糖尿病治療試驗，並計劃在其GMP製造設施中製造小量的ProTrans。
Pharmaceutical Technology : 美國食品藥品監督管理局批准Skyline Therapeutics進行黃斑部病變試驗的新藥臨床試驗申請
中國的基因療法公司Skyline Therapeutics已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，進行針對新生血管型老年相關性黃斑變性病（neovascular age-related macular degeneration，nAMD）的基因療法SKG0106的全球性第一/二a期臨床試驗。該治療方案是一次性眼球內注射的腺相關病毒（AAV）基因療法。此療法採用了新的AAV蛋白殼和獨特的轉基因體組，編碼出抗血管內皮生長因子（Vascular endothelial growth factor，VEGF）的蛋白質。在黃斑性病變患者中，VEGF蛋白質（一種促進新血管的生長和通透性的蛋白質）的過度產生很常見。Skyline的抗血管生成治療方案可以透過一次性的低劑量注射抑制新生血管病變，從而緩解血管滲漏和視網膜水腫。預臨床研究已證明其有效性、安全性和持久性。儘管nAMD治療市場已飽和，但該領域的基因療法才剛剛發展。此一市場已有諾華等大型企業的大量投資，該公司在2021年以15億美元收購Gyroscope Therapeutics及其AMD基因療法候選品。nAMD，也稱為濕型老年性黃斑病變，會導致嚴重甚至永久性的視覺損害，全球影響超過2億人。Skyline的突破可能對解決這一全球性健康問題帶來重大影響和進展。
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