BioPharma Dive : 2023年下半年值得關注的10項臨床試驗
2023下半年對於生物科技產業來說具有重大意義，許多關鍵的臨床試驗結果將被公布，對於各種疾病的治療影響甚鉅。
Sarepta Therapeutics 進行名為EMBARK的試驗，其可能鞏固FDA之前批准的Elevidys，是第一種治療杜氏肌肉萎縮症的基因療法；試驗的成功可能擴大Elevidys的應用範圍並維持其在市場上的地位。
BridgeBio Pharma 正進行名為ATTRribute-CM的臨床試驗，如果結果正面，可能振興BridgeBio治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變（Transthyretin amyloidosis cardiomyopathy，ATTR-CM）之小分子藥物acoramidis的地位，這可能對Alnylam Pharmaceuticals的競爭藥物Onpattro的成功產生影響。
Sanofi, Merck KGaA 的GEMINI, EvolutionRMS 1試驗將是BTK抑製劑治療自體免疫疾病的首次確定性測試，其成功結果可能引領治療多發性硬化症的新方法。
Pfizer 的NCT04707313 如果成功，可能使Pfizer針對肥胖症的藥物danuglipron成為糖尿病和減重藥物市場的競爭者，特別是如果其證明比現有的注射治療更方便。
Novo Nordisk正在進行名為SELECT的大型臨床試驗，針對其針對肥胖症的肽類藥物Wegovy。這項研究旨在調查Wegovy是否能降低超重或肥胖患者心臟病發作和中風的風險，並在其糖尿病藥物Ozempic成功減少心血管併發症的基礎上建立。
Verve Therapeutics 正在進行一項針對異基因型家族性高膽固醇血症的基因編輯臨床試驗(NCT05398029)，此為一罕見的遺傳性高膽固醇症。結果可能成為使用基因編輯技術預防心臟病的一步。
Roche 進行的臨床試驗(SKYSCRAPER-01)，針對其針對肺癌的抗體治療劑tiragolumab。儘管初步數據不盡理想，但試驗正向的結果可能使人們重新對TIGIT靶向藥物產生興趣，tiragolumab是次領域主要的例子。
Vertex Pharmaceuticals 有一名為VX-548的小分子治療劑，正在接受疼痛方面的後期測試，提供了一種可能替代鴉片類藥物的非成癮性選擇。這種新的治療方式可顯著提高公司的市場前景。
Johnson & Johnson正在進行名為MARIPOSA的臨床試驗，針對其抗體治療劑Rybrevant和lazertinib的組合，針對EGFR突變型肺癌。試驗結果可能挑戰AstraZeneca的主導藥物Tagrisso。
Bristol Myers Squibb 正進行一項臨床試驗(NCT04623775)，涉及Opdualag，一種針對LAG-3的藥物，用於肺癌。這次試驗可能進一步了解結合不同癌症免疫療法的可能好處。
Pharmacy Times : 研究指出，在首款Trastuzumab生物相似藥推出後，Genentech的Herceptin市場份額下滑
美國南加大的Leonard D. Schaeffer健康政策和經濟學中心， 其研究人員最近發表一項研究顯示，將生物相似藥物引入市場可以顯著降低藥價。該研究的重點是trastuzumab，這是由Genentech以Herceptin的名稱銷售的藥物，用於治療輔助性乳腺癌、轉移性乳腺癌和胃癌。該研究揭示，原藥trastuzumab在第一種生物相似藥物trastuzumab-anns（Kanjinti; Amgen）進入市場後，市場佔有率迅速下降。另外四種生物相似藥物的進入更進一步加速了這一趨勢。根據該研究，某些版本的藥物價格下降了超過一半，而原藥也失去了一半的市場。然而，值得注意的是，引入生物相似藥並沒有擴大藥物的總市場，而是導致所有版本的平均銷售價格下降。重要的是，第一種生物相似藥物trastuzumab-anns在其他四種生物相似藥物中保持了強勁和穩定的優勢，幾乎在美國所有州中都主導了生物相似藥物的市場佔有率。這項研究強調了生物相似藥物創造更具競爭力市場的潛力，從而降低藥物價格。這些結果對藥價和醫療負擔能力的未來可能具有重大影響，並支持在市場中增加開發和引入生物相似藥物。然而，研究也指出，這些發現適用於在醫療保險B部分下由醫生管理的藥物，而這些趨勢能否在零售藥物市場中重現則尚待觀察。該研究仍提供了令人鼓舞的證據，顯示生物相似藥物確實可以幫助降低在醫生管理的市場中生物藥物的成本。