Multiple Sclerosis : 實際世界研究顯示，幹細胞療法對活躍型RRMS效果顯著
在丹麥進行的一項實際世界研究顯示，自體造血幹細胞移植（Autologous hematopoietic stem cell transplant，aHSCT）此形式的幹細胞治療，對於治療高活躍度的復發性多發性硬化症（RRMS）的病人具有效性及安全性。該研究涉及32名RRMS病患，他們在過去十年中接受了aHSCT治療。結果顯示，大約80%的這些病人在治療後兩年內未出現復發或確認的殘疾惡化。此外，超過三分之二的病人（69%）在同一時期內未顯示出任何疾病狀況。該治療方法的作用是收集病人的造血幹細胞，然後使用化療或放療方案消除其免疫系統，最後將收集的幹細胞再輸回到病人體內，以重建一個不再攻擊神經系統的健康免疫系統為目標。儘管幹細胞治療與嚴重副作用有相關性，但該研究報告無病人死亡，將此成功歸因於謹慎選擇的病人和在移植之前使用較少毒性的化療方案。儘管此療法有一些不良反應，如脫髮、噁心、骨痛、發熱和感染，但研究人員得出結論認為，對於RRMS病患，幹細胞治療是一整體而言有效且安全的治療方法，只有少數嚴重副作用且無死亡，這項研究為此治療提供了進一步的證據。
BioPharma Dive : Pfizer 其B型血友病基因療法正逐步接近監管部門的批准
輝瑞（Pfizer）有望獲得其首款上市基因療法 idanacogene elaparvovec 的批准，該療法旨在治療 B 型血友病。美國食品藥品監督管理局（FDA）已開始審查該申請，預計將在 2024 年第二季度發布決定，同時在歐洲也正在進行類似的審查。這基於第三階段研究的積極結果，顯示單次治療劑量後，參與者的年度出血率平均下降 71%。若正式獲得批准，這種基因療法將成為 B 型血友病的第二種可用療法，緊隨 UniQure 和 CSL Behring 的 Hemgenix之後。這些療法將引入具功能性的基因複製品，以指示身體製造凝血蛋白 Factor IX。批准 idanacogene elaparvovec 將證實輝瑞在過去十年對基因療法的大量投資逐漸有回報收益率。然而，Pfizer 也面臨來自其它競爭對手的威脅，如最近獲得批准的 Sarepta 療法的 Duchenne 基因療法和 BioMarin 製藥的 A 型血友病基因療法 Roctavian 所示；並且基於安全性問題，Pfizer 已經暫時停止了其 Duchenne 和 A 型血友病療法的測試。
FierceBiotech： 拜耳（Bayer）的帕金森病細胞療法通過早期臨床安全性試驗，為進入第二階段試驗鋪路
拜耳的帕金森病細胞療法bemdaneprocel，已在早期試驗中顯示其安全性和耐受性，為明年進入第二階段臨床試驗鋪路。Bemdaneprocel由拜耳的子公司BlueRock Therapeutics開發，該療法涉及將產生多巴胺的細胞移植到帕金森病患者的大腦中。第一階段的臨床試驗未出現重大安全問題，並提供了細胞在大腦中存活和植入的證據。這些積極的初步數據對於這種可能的新帕金森病治療方法的發展十分有希望。即將進行的第二階段試驗將旨在證明bemdaneprocel是否真的可以重造神經網絡並恢復帕金森病患者的運動功能，這與拜耳更廣泛的目標相一致，即利用多能性幹細胞平台來解決重要但未被滿足的醫療需求。這項進展突顯了拜耳對BlueRock Therapeutics的重大投資的價值，包括2016年初期的2.25億美元A輪融資，以及三年後以2.4億美元購買該生物科技公司。
Ref.:
- https://multiplesclerosisnewstoday.com/news-posts/2023/06/27/ms-stem-cell-therapy-highly-effective-active-rrms-real-world/
- https://www.biopharmadive.com/news/pfizer-hemophilia-b-gene-therapy-fda-review/653990/
- https://www.fiercebiotech.com/biotech/bayers-parkinsons-cell-therapy-passes-early-clinical-safety-test-clearing-path-phase-2