美國食品藥物管理局（FDA）已批准首款治療肌肉萎縮症的基因療法，此為一里程碑，滿足了迫切的醫療需求，並代表了治療杜氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy）的重大進步。然而，FDA限制了此次批准，僅限於四至五歲的患者，直到有更多的安全和有效性證據可供查閱。這種療法是 Sarepta Therapeutics 的產品，並將盡快推出。它的作用方式是通過傳遞數萬億的無害、經過基因修改的病毒來將一種基因輸送到患者的肌肉中。這個基因會產生一種稱為抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的微型蛋白，該蛋白在肌肉萎縮症患者中缺乏。這種治療方法名為Elevidys，每位患者的治療費用為320萬美元。儘管批准信號標誌著重大突破，但它也引發了混合的反應。有些人對治療方法的限制使用表示失望，而有些人則認為即使是有限的批准也為時尚早。這項批准強調了FDA必須在提供可能改變生活的治療方法和確保其安全有效性之間保持微妙的平衡。這項決定對目前的療法至關重要，也為未來類似疾病的治療設定了基調。
再生醫學領域的重大突破，重點在於視網膜疾病（如黃斑部病變）的基因治療。這些疾病全球影響超過1.96億人，並預計由於人口老化，這個數字將會上升。基因治療和基因編輯被認為是兩種可行的方法來對抗這些疾病。基因治療利用載體將功能性基因導入以取代有缺陷的基因，而基因編輯則直接在DNA或基因組層面操作目標基因。兩種技術都使用CRISPR為基礎的技術，使得整個基因的替換和精確的目標序列編輯成為可能。在過去的五十年中，基因治療取得了顯著的進步，全球已經進行了超過1400個臨床試驗，導致像病毒載體基因治療這樣的創新治療方案出現，用於治療視網膜疾病。病毒載體利用修改過的病毒將所需的基因傳遞到目標細胞。非病毒載體，如信使RNA (mRNA)，也表現出了潛力，提供了過渡性基因表達，而無需整合到宿主基因組中，提高了安全性。近期的焦點已轉向腺相關病毒 (AAV) 載體，一種小型DNA病毒，能夠感染人類和其他靈長類，但不會導致疾病。AAV載體的優點在於能引發相對較輕的免疫反應，降低了療效所需的總載體劑量，因此在臨床試驗中具有很大的潛力。基因治療的重大里程碑是美國食品和藥物管理局（FDA）批准了Voretigene Neparvovec-rzyl (Luxturna)，這是首次獲得批准的眼部基因治療。它是一次性的視網膜下注射，注入RPE65基因的功能性副本，該基因對將光子轉換成通過視神經傳遞到大腦的電信號起著關鍵作用。通過恢復視網膜周期，Luxturna旨在改善視力並保持現有視力。今天，Luxturna已在美國的十個治療中心進行注射，它的出現在基因治療中是一個重大突破。自Luxturna獲批以來，其他評估基因治療的臨床試驗已經報告出正面結果，表明基因治療可能革新與老化相關的黃斑部病變和其他視網膜疾病的治療方式。