Technology Networks : 新計畫啟動為使用人類幹細胞胚胎模型研究提供指導
劍橋大學與劍橋生育中心和進展教育信託（Progress Educational Trust，PET）合作，啟動了一項名為「幹細胞基礎胚胎模型管理」（The Governance of Stem Cell-Based Embryo Models，G-SCBEM）的項目，旨在建立英國首個涉及幹細胞基胚胎模型（Stem Cell-Based Embryo Models，SCBEMs）研究的治理框架。SCBEMs是從胚胎幹細胞開發出來的三維結構，模仿胚胎發展的某些方面，具體來說是胚囊期階段。利用這些模型可以提供對早期發展階段和導致流產或出生缺陷的挑戰的寶貴見解，可能改變復發性流產的治療方法，並提高試管嬰兒和其他生育治療的成功率。儘管SCBEMs與人類胚囊類似，但根據英國目前的人類受精和胚胎法規定，SCBEMs並不被視為胚胎。因此，沒有專門的法規框架來處理SCBEMs研究，而阻礙了進展，可能影響大眾的信心。該項目旨在通過開發清晰、全面的建議治理框架來解決這個問題，使研究人員能夠有信心地繼續他們的研究，同時維護大眾對這一重要研究領域的信任。該G-SCBEM項目由英國生物技術和生物科學研究理事會（Biotechnology and Biological Sciences Research Council，BBSRC）影響加速基金和劍橋大學影響與知識交流基金資助，將在秋季推出其指導方針，並將不斷審查以跟上新的科學發展。
BioPharma Dive：在細胞與基因治療製造方面的下一代新創公司
開發細胞和基因療法涉及複雜過程和專門材料，導致製造上的瓶頸。這過程常常涉及對基因材料的複雜操作，這在大規模生產上具有挑戰性。此外，從小型實驗室將技術轉移到更大的組織通常是一個複雜的過程，充滿挑戰。對於新創公司來說，內部建立能力可能成本過高。從2017年以來，越來越多的新創公司意識到這些挑戰，而開始專注於緩解這些瓶頸。這些公司為生物技術公司提供了一條成本效益高的路徑，以開發內部生產能力，並提供技術轉移、流程優化等協助。在這個領域裡，六家值得注意的公司是：
ElevateBio：資金最為充沛，總投資額達13億美元。它提供實驗室研究和技術轉移的協助。
Landmark Bio：獲得7500萬美元的資金，並提供與ElevateBio相似的服務。它與研究者和新創公司緊密合作，往往從他們的項目一開始就參與。
Ascend Cell & Gene Therapies：這家獲得1.3億美元資金的英國新創公司專注於腺相關病毒，此被廣泛使用的病毒載體類型。
Shape Therapeutics：獲得1.475億美元的資金，並且正在進行自己的研究，但也計劃開發一種新型的細胞產品線來生產腺相關病毒。
VintaBio：由兩位賓夕法尼亞大學的研究員創立，獲得6500萬美元的資金，旨在簡化細胞和基因療法的製造。
Vector BioMed：以1500萬美元的資金啟動，提供新創公司在體外治療中常用的慢病毒載體。
這些新創公司已經開始吸引客戶並在業界建立夥伴關係。例如，Landmark Bio在開業之前就獲得了第一個客戶，而ElevateBio在過去的一年中新增了超過15家新的生物製藥合作夥伴。他們的商業模式不僅幫助緩解新創公司的生產瓶頸，也為風險資本公司提供了早期的投資回報。改善製造過程有助於重新考慮細胞和基因療法昂貴的定價。這些創新的新創公司有可能為生物技術公司節省數百萬美元的長期費用，而這些費用可以再投資於額外的臨床研究。
Clinical Trials Arena : 對於安全且具可控溫的基因療法服務需求正在上升的原因
基因療法市場目前相對仍小，但由於這些療法在治療罕見基因疾病上的潛力，有望在未來幾年內快速成長。有1,231個基因療法試驗現正在規劃和進行中，其中大多數（68%）在第一階段，24%在第二階段，而只有少數（8%）在第三階段。然而，有幾個物流挑戰需要考慮，特別是關於這些療法的處理方式。基因和細胞療法極度複雜，對溫度非常敏感，並且必須精確地處理，以防止對病人產生任何風險。由於計劃不當而導致的錯誤可能會帶來嚴重的後果，這意味著提供者必須對供應鏈的每一個細節都十分注意。基因療法的儲存和運輸需要嚴格的溫度控制，任何變化都會顯著影響療法的效能。因此，這些產品通常被儲存和運輸在溫度介於2至8°C或零下60°C至150°C之間。如同Sharp Clinical這樣的公司正在迎接這些挑戰。他們在美國賓夕法尼亞州建造了一個先進的基因療法包裝套房。這個設施全天候監控，以確保溫度、濕度和露點溫度正確。基因療法試驗的增加也使得對Sharp Clinical的服務需求增加。該公司不僅支援臨床試驗，而且還支援商業規模的生產。隨著美國食品和藥物管理局（FDA）正按計劃在2025年前每年批准10-20種新的細胞和基因療法，基因療法產業顯示毫無放慢步調的跡象。隨著產品通過臨床試驗並朝向商業化進行，擁有專用基礎設施、運營效率和專業知識的服務提供者將在支持基因療法的下一階段中起到關鍵的作用。
Ref.:
- https://www.technologynetworks.com/tn/news/project-launched-to-provide-guidance-on-research-using-human-stem-cell-based-embryo-models-374975
- https://www.biopharmadive.com/news/cell-gene-therapy-manufacturing-cdmo-biotech-startups/653275/
- https://www.clinicaltrialsarena.com/sponsored/why-demand-is-rising-for-secure-and-climate-controlled-gene-therapy-services/