2023年6月15日每日要聞

Healio : FDA接受黑色素瘤、內膜癌治療方法的許可申請

美國食品藥品監督管理局（FDA）近期採取了一些可能對利益相關者產生重大影響的法規核準行動。其中，ImmPACT Bio 的 IMPT-314（一種 CD19/CD20 嵌合抗原受體 T 細胞療法）獲得了快速通道設計，用於治療 B 細胞相關惡性腫瘤。Antengene 的 ATG-022（一種對claudin 18.2進行標定的抗體-藥物複合物）獲得孤兒藥物指標，用於治療胃癌和胰臟癌。Takeda的 fruquintinib被授予優先審查權，用於治療曾經接受過治療的結腸直腸癌患者，以及 Bristol Myers Squibb 的 repotrectinib，用於治療某些非小細胞肺癌患者。此外，FDA 接受了 Iovance Biotherapeutics 的 lifileucel（一種腫瘤浸潤淋巴細胞療法）的生物製劑許可申請，該療法用於治療先進的黑色素瘤。Blue Earth Diagnostics 的 flotufolastat F 18（Posluma）獲得了 FDA 批准，用於對某些前列腺癌患者的前列腺特異性膜抗原（prostate-specific membrane antigen，PSMA）陽性病變進行正電子放射斷層攝影（PET）。FDA接受了 GSK 的 dostarlimab（Jemperli）與化療結合用於治療某些內膜癌患者的補充生物製劑許可申請。Biosyngen 的 BRG01（一種免疫細胞療法）獲得了孤兒藥物狀態，用於治療鼻咽癌。最後，Janssen 的 ciltacabtagene autoleucel（Carvykti）的補充生物製劑許可申請已提交給 FDA，用於治療接受過至少一次先前治療的多發性骨髓瘤成年患者。這些設計和批准凸顯了 FDA 致力於促進開發並加快審查嚴重病情治療方法的承諾，以及支持發展用於治療罕見疾病的新藥和生物製劑。

BioPharm International：將 CAR-T 細胞療法擴展至實體腫瘤的困難

嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法自2017年首次獲得FDA批准以來，已在治療血液癌症方面展現出潛力。然而，該療法在實體腫瘤中的擴展因各種障礙而面臨挑戰。這些關鍵問題包括確定CAR-T可以針對的實體腫瘤特異性抗原、使療法能夠穿透實體腫瘤，以及確保療法在實體腫瘤的免疫抑制微環境中持續存在並起到作用。尋找正確的抗原目標是一個重大的挑戰，這些抗原需要存在於癌細胞上但不顯著存在於健康細胞上，才能將非目標效應最小化。實體腫瘤有大量的潛在目標，抗原表達的異質性加深了這項任務的困難性。克服此問題的一種方法是研製能識別多個目標的CAR-T，儘管這可能會增加由非目標效應產生的嚴重副作用的風險。另一個重大障礙是由實體腫瘤周圍的細胞外基質和血管所形成的實質障礙。在穿透腫瘤後，CAR-T療法必須克服抑制其功能和效力的免疫抑制腫瘤微環境。為解決這個問題，目前正在開發多種策略，期中包含使用附加分子或組合療法來增強CAR-T功能。之前，由於血液中的腫瘤細胞更容易獲取，血癌經常被選為新療法的開發目標。然而，最近的進展，包括確定實體腫瘤特異性抗原、開發強化CAR-T細胞以及mRNA組合療法，為將CAR-T療法的成功擴展到實體腫瘤帶來希望。儘管面臨這些挑戰，這個領域仍在不斷取得有希望的進展，以克服這些障礙。

News Medical：Charles River Laboratories 推出即用型慢病毒載體包裝質體

Charles River Laboratories 推出了其即用型的慢病毒載體(lentiviral vector，LVV)包裝質體，旨在克服細胞和基因治療中與質體來源相關的挑戰。這些治療通常使用質體DNA作為關鍵的起始原料，但常面臨如生產能力瓶頸、時間壓力，以及開發過程需要改善等問題。Charles River的即用型包裝質體旨在透過提供即時的供應、降低開發成本，以及簡化供應鏈來解決這些問題，從而精簡和確保LVV的生產。除了標準產品外，該公司還提供符合監管要求或產品特性的客戶特定服務，如病毒載體的生產服務，適用於臨床試驗或商業用途。即用型LVV包裝質體的推出，為他們的基因治療產品線增添了一項產品，此前他們已經推出了為AAV基因治療計畫提供支持的pHelper質體，以及旨在大幅減少質體生產時間的eXpDNA™質體製造平台。此次擴張是Charles River更廣泛策略的一部分，旨在簡化複雜的供應鏈，並滿足全球對質體DNA、病毒載體和細胞治療服務的日益增長的需求，並旨在成為「從概念到治療」的先進療法解決方案的領導者。

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