OncLive : Cilta-Cel在R/R骨髓瘤的CARTITUDE-1試驗結果的相關評論
哈佛醫學院教授Nikhil C. Munshi博士，近期發表了CARTITUDE-1試驗(NCT03548207)最終分析數據的相關評論，該試驗研究了ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel; Carvykti)對復發/難治性多發性骨髓瘤患者的影響。2023年歐洲血液學會（European Hematology Association，EHA）大會發表的最新研究結果表明，患者的中位無疾病進展存活期有顯著提高，達到了34.9個月。而在傳統的標準護理下，患者的平均無疾病進展存活期通常在4到5個月之間。30個月的無進展存活率為54.2%，並且完全反應和的微量殘存疾病陰性的持續性與延長的無疾病進展存活期有關。在CARTITUDE-1的最終分析中，整體存活期的中位數尚未達到，跟蹤三年後仍有62.9%的患者存活。之前一般預期的整體存活期中位數只有12個月，因次這些數據格外引人注目。在2022年2月，cilta-cel獲得了FDA的批准，用於治療經過四次及四次以上先前療法的成人復發/難治性多發性骨髓瘤患者。這一批准得到了CARTITUDE-1的先前數據的支持，該數據顯示cilta-cel的整體反應率為98%。Munshi博士強調，最終分析的長期數據確認了這些患者對cilta-cel的反應持久性。考慮到其在經過大量預處理的患者中顯示出的有效性，cilta-cel對復發/難治性多發性骨髓瘤患者來說，證明是一種有益的治療選擇。
Medical Express : 諾華Novartis公司將收購美國製藥集團Chinook Therapeutics
瑞士製藥諾華公司宣布計劃收購美國的Chinook Therapeutics，該公司正在開發兩種針對一種罕見且逐漸惡化的腎病的藥物，該疾病主要影響年輕族群。這筆交易價值高達35億美元，其中包括一項里程碑條款：Chinook的股東在達到特定相關批準時將收到額外的3億美元。諾華公司的首席執行官強調了這次收購在解決由A型免疫球蛋白腎病變（IgA-nephropathy）引起的挑戰中的重要性，這種疾病使許多年輕人需要透析（俗稱洗腎）或腎臟移植，並缺乏針對性的治療方法。這次收購不僅符合諾華公司對創新藥物的承諾，而且還增強了其腎臟疾病的產品組合，為患者提供了潛在的新的治療途徑。
Genetic Engineering & Biotechnology News : 視網膜基因療法開發公司Beacon Therapeutics以1.2億美元創辦
Beacon Therapeutics 基因療法開發公司，已經完成1.2億美元的融資並正式啟動，專注於治療視網膜疾病。Beacon的主要計劃是AGTC-501，這是一種腺相關病毒（AAV）基因療法，用於治療X染色體遺傳視網膜色素病變（X-linked retinitis pigmentosa ，XLRP）。該進階候選物初期由應用基因技術公司（Applied Genetic Technologies Corp，AGTC）開發。儘管MeiraGTx和Janssen Pharmaceuticals在XLRP基因治療領域是強勢競爭對手，Beacon Therapeutics的主席Chris Hollowood對公司的機會充滿樂觀。Beacon計劃進一步開發AGTC-501，通過生成來自正在進行的二期SKYLINE試驗的積極數據，並啟動關鍵的II / III期VISTA試驗。除了AGTC-501，Beacon的產品管線還包括來自牛津大學的一個預臨床候選物，目標是治療錐桿細胞萎縮症（cone-rod dystrophy，CRD，一種遺傳性視網膜失養症），以及針對老年性黃斑病變（age-related macular degeneration ，AMD）的眼內注射 (Intravitreal，IVT）基因治療。這些預臨床候選治療與進階的AGTC-501一起，使Beacon在基因療法領域具有獨特的定位。Beacon的開發由Syncona Investment Management主導，該公司在眼科基因療法領域有成功的歷史，先前的收購公司包括生物製藥巨頭Biogen和Novartis。此外，這次的創辦還得到了牛津科學企業（Oxford Science Enterprises，OSE）和牛津大學創新（Oxford University Innovation，OUI）的支持。這家新公司希望將自己定位為視網膜疾病患者的希望導航燈塔，提供潛在的突破性治療，在需求巨大的領域提供解決方案。