EPR : 細胞和基因治療的CDMO瓶頸並非在於產能，而在於能力
製造新產品常需要重新構想製程，而先進的細胞基因療法帶來了獨特的挑戰。儘管該領域快速成長，標準化仍是一個遙不可及的目標。中小企業(Small/medium enterprises，SMEs)常依賴委託研究開發暨生產服務(Contract Development and Manufacturing Organizations，CDMOs)來利用其製造能力和專業知識以實現更快的規模擴大。由於許多公司準備擴大其細胞和基因治療的製造，以進行第三階段臨床試驗和商業化，CDMOs乘受壓力，物理產能常常成為代罪羔羊。然而，中小企業對CDMOs的不滿情況普遍，主要問題是缺乏經驗豐富的人員，而非實體容量。快速的需求增長意味著甚至行業領導者也常常必須依賴相對缺乏經驗的員工，這導致了由於訓練不足而產生的基本錯誤。此外，中小企業新進入此領域，需要CDMOs提供重要的指導。選擇具有正確專業知識的CDMO合作夥伴至關重要，但行業波動性常常導致較小的公司在合併後被忽視。一個好的CDMO應該公開且快速地解決問題，並及早與中小企業接洽以開發策略，並專注於製程開發。對於CDMO來說，擁有一整套經驗豐富的團隊成員至關重要。他們需要能夠在商業流程中與中小企業對接，並達到品質的監管標準。地點也可能是一個因素，因為在繁忙的樞紐區的公司常常競爭人才，這可能導致職稱膨脹。然而，接近健全的大學並擁有實習計劃管道代表了有一個穩定的人才儲備。對CDMOs的信任至關重要，但一些中小企業由於缺乏對合作夥伴的信任而開始自行採購，這最終對整體行業造成了傷害。然而，企業應詳細審查可能的CDMO夥伴：評估聲譽、詢問經驗範疇，審查回應以確保需求的理解，並考慮是否有適合彼此成功的文化。
BioPharma：利用雙病毒，新創公司AAVantgarde計劃擴大基因療法的影響範圍
位於義大利的新創公司AAVantgarde已獲得6100萬歐元（約6500萬美元）的融資，以開發兩種旨在克服基因治療中一個重大限制的技術：腺相關病毒（AAVs）的包裝容量。該新創公司將使用這些資金來推進實驗性基因療法以針對斯特格氏黃斑失養症（Stargardt disease，一種遺傳性視網膜失養症）和與Usher綜合症相關的視網膜色素病變。AAVantgarde獨特處是其創新的方法來解決AAVs的大小限制，這些病毒常用於基因治療，但在運送較大基因時面臨困難。該公司正在開發一對策略，兩者都涉及使用雙病毒來將大基因的一部分運送到目標細胞。例如，在治療一種特定類型的視網膜色素變性時，AAVantgarde使用携帶與Usher綜合症相關基因指令的「雙重混合」AAVs。對於斯特格氏症，將大型治療性蛋白質序列劃分為較小的部分，並通過單獨的AAVs進行運送。通過解決基因治療中的這個重大挑戰，AAVantgarde開闢了將大型治療性基因便利地運送到組織和細胞的可能性，這種方法可以擴展到許多疾病領域。這種在基因治療傳遞中的創新使該公司在該領域中脫穎而出，並使其成為推動遺傳治療進一步的關鍵參與者。