免費線上會議：向美國食品藥品監督管理局 (FDA) 醫療產品中心的規範專家直接學習：包括藥品、醫療器材和生物製品。此課程為參與者對美國FDA的規範要求了解提供強而有力的基礎，同時提高對當前活動的認識。 2023年6月5日至9日， 美東時間8:40 AM - 4:30 PM，台灣時間晚間8:40 至 凌晨4:30 。
BioProcess : 定點照護應用製造是否能開啟自體細胞療法的價值？
自體細胞療法 (Autologous cell therapies，AuCTs)此創新療法以患者自身的細胞在體外增生，再重新引入體內以治療疾病。儘管AuCTs的採用和市場增長顯著，但也帶來了許多挑戰，如複雜性、成本和製造時間。產業正重新設計價值鏈，並考慮向定點照護（point-of-care，PoC）生產轉移，這可以將生產帶到患者身邊，並降低成本。此新方法具有潛力，也有其該考慮的問題與因素。
- 自體細胞療法的興起
對於針對血液癌症的CAR-T療法正在領導細胞基因療法（cell and gene therapy，CGT）革命，該產業正在重塑其價值鏈以滿足日益增長的需求，並解決這些療法的傳統給法相關的複雜性，涉及眾多利益相關者。該產業正在從一個中心化、單一地點的製造模式轉變為一種更分散、多地點的區域模式。然而，儘管有這些努力，降低成本和治療時間的挑戰仍然存在。 - AuCTs在可擴展性和可得性方面的挑戰
AuCTs在治療先前治療選擇有限的疾病方面提供了巨大的潛力。然而，當前的中心化製造模型相關的生產複雜性、長期的前置時間、複雜的物流和高昂的成本構成了可擴展性和可得性的重大障礙。即使以一個患者作為一個批次的大小，從細胞採集到重新注射的治療過程也是精密和耗時的，對於病況改變迅速的患者來說是一個挑戰。 - 走向定點照護製造
為了回應這些挑戰，產業正在探索PoC製造，旨在縮短治療時間並降低相關風險和成本。兩種新興的模型是中樞模型和完全分散的模型，其中細胞的穫取、修改和重新注射在同一地點或相鄰地點進行。儘管這些模型提供了有前景的解決方案，但它們也有新的問題，包括如何在多個PoC站點保持質量和過程標準化，提供商網絡對商業製造的準備情況，監管批准和合規挑戰，以及節省成本的程度。 - 技術在定點照護製造中的角色
先進製造設備的演進以及數據和分析平台的進步正在使AuCT PoC製造達到新的性能和效率水平。這些技術不僅簡化了生產過程，還增強了過程的可靠性和一致性。它們提供了對整個價值鏈的即時可見性，預測性和改善決策過程，並為提高質量和產量做出了貢獻。儘管存在潛在的障礙，但預期在PoC製造中的技術進步將顯著縮短治療時間，並實現自體細胞療法的商業擴展性。
BioSpace : ReCode、Vertex以及4DMT尋求針對尚未接受治療的囊腫性纖維化病患者的療法
囊腫性纖維化（Cystic Fibrosis，CF）是一種基因疾病，Vertex的四款獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）認可的藥物有潛力治療高達94%的患者的疾病；此病是由CFTR（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator）基因的突變導致，導致細胞製造出有缺陷的蛋白質。現有的CFTR調節劑，如Vertex的藥物，旨在結合並修正異常的CFTR蛋白質，但對於約6%的CF患者來說，他們根本不產生任何CFTR蛋白質，這些藥物無法幫助他們。
為了解決這個問題，像Vertex和ReCode公司正在開發信使核糖核酸（mRNA）療法，該療法使肺細胞能夠產生功能性的CFTR蛋白質。這兩家公司都在進行各自療法的臨床試驗階段。ReCode通過使用含有選擇性器官定位（selective organ targeting，SORT）脂質的脂質奈米粒子（lipid nanoparticle是，LNPs）來區分其治療方法，這種脂質導引LNP到肺部。與此同時，像4DMT和ReCode這樣的公司也在探索基因療法和以基因編輯為基礎的治療方法。這些方法的目標是將運作正常的CFTR基因引入細胞核，但這些治療方法仍處於臨床前階段。由於在COVID-19流行期間獲得的經驗，mRNA療法可能更快地進入市場，但它們只能達到氣道表面的細胞，需要每天或每隔一天進行一次服用，以達到持續的反應。另一方面，基因療法可以到達轉換速度更慢的基礎細胞，可能提供更持久的好處。基因編輯理論上可以通過修正細胞的DNA來提供永久的治愈方法，但這被視為長期的前景。衡量每種方法的利弊並考慮潛在的患者福利，市場覆蓋率和不同治療方法的可行性是必要的。