BioNTech 展示了獲得2億美元交易藥物其令人振奮的數據
BioNTech 和 OncoC4 報告了他們合作的實驗性免疫療法 gotistobart 正向的 Phase 1/2 臨床數據，這是一種針對已開發出藥物抗藥性的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者設計的藥物。結果顯示整體響應率為 29.6%，疾病控制率為 70.4%。gotistobart 是一種檢查點抑制劑，針對免疫細胞上的 CTLA-4 蛋白，使這些細胞可以針對和摧毀癌細胞。它被推廣為可能成為已對其他檢查點抑制劑產生抗性的 NSCLC 病例的單一療法。與現有的 CTLA-4 抑制劑（例如 BMS 的 Yervoy 和 AstraZeneca 的 Imjudo）不同，後者只獲得與其他藥物聯合使用的批准，gotistobart 的目標是獨立地存在。它旨在通過在腫瘤微環境中選擇性地針對 Tregs，節省健康組織中的免疫細胞免受藥物影響，以減少與免疫相關的不良反應。這些結果在美國臨床腫瘤學會的年度會議上進行了展示。預計今年第三季度將開始對 NSCLC 患者進行 Phase 3 試驗。BioNTech 的聯合創始人和首席醫學官 Özlem Türeci 強調了 gotistobart 作為針對先進的、難以治療的腫瘤的新方法的潛力。BioNTech 今年早些時候與 OncoC4 達成的 2 億美元交易突顯了這種實驗性免疫療法的有希望的潛力。
Ribociclib降低早期乳癌復發風險25%
根據NATALEE的第三階段臨床試驗，Ribociclib（Kisqali，Novartis）與內分泌療法結合，對於第二和第三期的HR+/HER2-早期乳癌患者，顯示出明顯減少25.2%癌症復發風險，優於僅使用內分泌療法的效果。這些結果在2023年的美國臨床腫瘤學會年會上公開發表。關鍵重點包括在數個預先設定的小組中，無復發侵襲性疾病生存率(invasive disease-free survival，iDFS)益處的持續行和臨床顯著性。次要重點數據揭示了無遠端疾病生存風險降低26%，以及無復發生存風險降低28%，並觀察到整體存活率有所改善的趨勢。試驗涉及來自20個國家的5,101名HR+/HER2-早期乳癌患者，並在大約兩年後發現重大臨床益處。同時確認了Ribociclib的良好安全性，症狀性不良反應(adverse events，AEs)的發生率低，且在三年內對劑量的調整需求極少。最常見的嚴重不良反應為中性粒細胞減少症（43.8%）和肝相關問題，如轉氨酶升高（8.3%）。然而，三級或更高級別的QT間隔延長（心律失常的危險度增高）和腹瀉的發生率較低，分別為1%和0.6%。這些結果突顯了Ribociclib作為獨特治療方法的潛力，它可能在保持良好安全性的同時，顯著降低高風險人群的癌症復發風險。預計試驗數據將於2023年底前提交給美國和歐洲的監管機構。
實際世界數據證明Brexu-cel對於復發難治性B細胞急性淋巴性白血病的療效
芝加哥大學的血液學/腫瘤學住院醫師Gregory W. Roloff於ASCO年會上呈報評估了在復發或難治性B細胞急性淋巴性白血病（B-ALL）患者中，brexucabtagene autoleucel（Tecartus；brexu-cel）在真實世界中的有效性。
關鍵結果：這項研究納入了70位在核准後接受brexu-cel作為標準治療的患者。在+28天評估中，91％的患者達到完全緩解（complete remission，CR）或具有不完全計數恢復（CR with incomplete count recovery，CRi）的緩解。多數受訪者（n = 54/64）經歷了微量殘存疾病（minimal residual disease，MRD）陰性的緩解。80％的中樞神經系統（CNS）疾病患者達到了緩解，其中大多數患者的CNS3狀態。在54名進行緩解期評估的患者中，83％的MRD陰性CR患者在接受brexu-cel輸注後的6個月仍然保持緩解。只有10名CR且MRD陽性的患者中的35％在該時間點仍保持緩解。該研究結果凸顯了brexu-cel在誘導高比例MRD陰性完全緩解方面的顯著影響，強調了在治療後6個月達到MRD陰性對於維持緩解的臨床意義。值得注意的是，brexu-cel在CNS疾病患者中，尤其是CNS3狀態的患者中也展示出顯著的效果。這些發現進一步證實了在真實世界臨床環境中將brexu-cel作為復發或難治性B-ALL患者的標準治療的使用，並為以前的臨床試驗結果增添了支持的證據。研究作者也指出需要更大的群體和更長的追蹤時間，以充分評估長期影響和可能的改善維持緩解策略。
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