Pharmacy Times : FDA授予Repotrectinib針對非小細胞肺癌（Non-Small Cell Lung Cancer）的優先審查
美國FDA已經授予由Turning Point Therapeutics（現為Bristol Myers Squibb的一部分）開發的下一代酪氨酸激酶抑制劑（tyrosine kinase inhibitor，TKI）Repotrectinib優先審查。此藥在TRIDENT-1臨床研究中展示出對患有ROS1顯性局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的患者，即使對於擁有ROS1抗藥性突變的人，也有著顯著的反應率和效益持久性。肺癌是導致癌症相關死亡的主要原因，其中84%的案例是NSCLC。然而，ROS1融合（一種ROS1陽性NSCLC的特徵），僅影響1-2%的NSCLC患者，這些患者通常年輕、女性，有少量或無吸煙史。Repotrectinib有可能滿足這個人群的未被滿足的醫療需求。在TRIDENT-1研究的第二階段，主要關注總體反應率（overall response rate，ORR）和二級目標，如反應持續時間（duration of response，DOR）、反應時間（time to response，TTR）、無疾病進展生存期（progression-free survival，PFS）、總體生存期（overall survival，OS）和臨床效益率（clinical benefit rate，CBR）。FDA預計將在2023年11月27日前作出行動批准repotrectinib，它將可能成為未經TKI治療患者的最佳類別治療，以及對於已經接受過TKI治療、目前無可用標靶治療的ROS1陽性NSCLC患者第一類選項。
EPR : 以CRISPR為基礎的微生物基因治療帶來新希望
新型的CRISPR-Cas療法選擇性地針對因具抗生素抵抗性而引起生命威脅血液感染的大腸桿菌。該療法每年可能有助於歐洲和美國超過35,000名癌症患者防止這些感染。第一期臨床試驗的積極結果表明，首種搭載CRISPR的噬菌體微生物基因療法可以減少胃腸道中大腸桿菌(E. coli)的含量。SNIPR Biome的CEO兼共同創始人Christian Grøndahl博士認為，這種創新的治療提供了一種安全的替代方案，用於對抗傳統治療無法抵禦的抗生素耐藥菌株，同時不會破壞其餘的腸道微生物群落。SNIPR001是四種CRISPR搭載的噬菌體的組合，可以特異性地目標並消除對氟喹諾酮（fluoroquinolone）抵抗的大腸桿菌。它可以單獨使用或與氟喹諾酮合併使用。第一期研究結果支持開發SNIPR001的靜脈內給藥版本。SNIPR Biome表示，該治療法的臨床調查正在規劃中。未來的研究需要評估SNIPR001對降低高風險癌症患者中大腸桿菌感染率的影響。
Technology Networks : 雙重目標細胞治療針對擴散到大腦的黑色素瘤
麻州Brigham and Women’s Hospital的研究人員已開發出一種新型雙重作用幹細胞療法，用於治療已擴散至大腦的黑色素瘤。該治療方案在《科學轉譯醫學》發表的論文中詳述，並在動物模型中顯示出了樂觀的結果，包括抑制腫瘤生長並延長存活時間。這種創新的療法採用雙幹細胞模型。第一種類型的幹細胞釋放一種滅腫（殺癌）的單純疱疹病毒。該病毒感染並消除目標細胞，而幹細胞則減小了病毒在到達癌細胞之前被血液中的抗體分解的風險。第二種幹細胞經由CRISPR-Cas9基因編輯技術改造，以抵抗滅腫病毒的破壞，因為這些病毒會破壞產生它們的細胞。這些被改造的細胞會產生稱為免疫調節物質的蛋白質，這些蛋白質可以增強免疫系統攻擊癌細胞的能力。這種治療組合有助於針對已經擴散到腦脊髓膜（覆蓋大腦和脊髓的薄組織層）的癌細胞。在預臨床白鼠模型中，這種療法能夠啟動免疫細胞反應，抑制腫瘤生長，並改善存活率。與其他類似治療方法不同，這種創新的療法不需要重覆給藥，這是一個顯著的優點。此外，其應用可能擴展到超越黑色素瘤，可能包括肺癌和乳癌，這些癌症也常擴散至大腦。該團隊正準備進行一期試驗，以評估該治療方案對人類的有效性，這代表了在治療一種傳統上難以治療的嚴重癌症方面邁出了重要的一步。
Ref.:
- https://www.pharmacytimes.com/view/fda-grants-priority-review-to-repotrectinib-for-non-small-cell-lung-cancer
- https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/183090/crispr-based-microbial-gene-therapy-delivers-promise/
- https://www.technologynetworks.com/tn/news/two-pronged-cell-therapy-targets-melanoma-spread-to-the-brain-374070