Forbes : 適應性SynNotch,新一代靈活可控的CAR T療法(完結篇)

美國匹茲堡大學的研究人員已經使用synNotch接受器和一種名為SNAPtag的通用適配器,在細胞治療方面取得了重大進展。這種組合顯示出比現有的CAR T療法更大的治療靈活運用性,能夠同時或按序針對多種抗原。通過改變適配器的濃度或引入標籤作為競爭性抑制劑,可以停止或加強治療。成功測試了synNotch接受器功能,使用了四種不同類型的適配器,每種都具有獨特且具有臨床相關性的抗體。這些synNotch細胞在暴露於通用適配器時能夠激活目標基因。這個synNotch-適配器平台的潛在應用非常有前途,提供了在現有CAR T細胞功能上的重大進步。這種方法提供了更多控制細胞反應的控制,允許針對多種抗原目標,並能夠調整治療的強度。早期階段的測試表明,對於實體腫瘤和其他難以治療的疾病的患者可能有潛在的好處。進一步的測試和臨床轉化將是這個有前途的發展的下一步。

New Scientist:攜帶大量DNA的病毒可能推進基因治療的發展

美國天主教大學的研究人員在基因治療領域取得了重大突破,他們修改了一種能殺死細菌的病毒,或稱噬菌體,使其能夠將更大量的DNA運送到人類細胞中,比現有方法可運送的DNA量大得多。該修改過的病毒能攜帶長達171,000個鹼基對的DNA片段,這約為目前用於基因治療的最大病毒能攜帶DNA量的20倍。這項發現的影響深遠。由於能攜帶更多的DNA,這種新病毒有可能讓對研究人員對細胞進行更複雜的改變,從而顯著推進細胞和基因治療。此外,它還可以攜帶超過1000種其他分子,如RNA和蛋白質,這可能不僅能提供治療方法,甚至可能提供治愈的可能。

舉個可能應用的例子,有些人受到杜氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy)的困擾,這是一種由於肌球蛋白的蛋白質基因突變而導致肌肉逐漸虛弱的病狀。現有的基因治療受阻於肌球蛋白基因過大,無法裝入現有的病毒。這種新病毒的研發可能克服這個障礙。這項工作仍處於初期階段。這些修改過的病毒還未證實可以將基因運送到體內細胞。然而,初步數據顯示前景樂觀,研究團隊相信,這種病毒可被改良,使其能在人體內工作。在短期內,這種修改過的病毒可以用於改變體外細胞以進行治療,如修改免疫細胞以針對癌症治療中的腫瘤。這修改過的病毒並且可比現有的基因治療病毒更容易且更便宜地生產,因為它們不需要在人類細胞中生長。這可能在未來的基因治療應用中提供顯著的成本節省並增加其可達性。

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