Pharmaceutical Technology : Amplo Biotechnology獲得美國國家衛生研究院的關節炎、肌肉骨骼和皮膚疾病國家研究所(NIH-NIAMS)補助,開發基因療法AMP-201

Amplo Biotechnology生科公司獲得美國國家衛生研究院關節炎、肌肉骨骼和皮膚疾病研究所(NIH-NIAMS)的快速通道第一/二階段STTR(Small Business Technology Transfer)補助,用於其基因療法AMP-201的研發。該公司將獲得資金以推進AAV-ColQ基因療法。AMP-201針對由膠原Q (ColQ) 缺乏引起的嚴重先天性肌無力症(congenital myasthenic syndrom,CMS)。

Amplo Biotechnology將與UC-Davis的CMS專家神經學家研究一同進行快速通道STTR項目。Amplo的CEO表示,透過結合AMP-101和AMP-201,該公司有能力改變CMS患者的生活。其研發的基因療法是在其針對Dok-7先天性肌無力症的AAV-DOK7基因療法AMP-101為基礎而建立,預計將在2024年進行臨床試驗。一旦試驗證明初步的安全性和有效性,Amplo計劃擴大到其他神經肌肉疾病。該公司還開發了針對神經肌肉接合處疾病的腺相關病毒基因療法。

MedicalExpress : 新癌症治療發現正快速增加的原因

在過去的五年裡,Penn Medicine在癌症治療研究和開發方面取得了重大突破,獲得了FDA對20種與癌症治療和檢測相關的藥物和技術的額外批准。這波批准的激增歸因於對癌症生物學和免疫系統對抗疾病能力的知識增長。Penn Medicine的成就在很大程度上源於第一個嵌合抗原受體(CAR)T細胞療法的成功批准。這個突破成為Penn研究人員探索和利用免疫系統對抗癌症能力的催化劑。這些發展超越了基礎研究,直接貢獻於可能改變患者生活的藥物。Penn Medicine的批准治療範圍超越了免疫療法。例如,olaparib針對一種修復受損細胞的酶,從而阻礙癌細胞的生長。另一個例子是pafolacianine,這是一種在手術中使癌症病變發光的劑量,以改進檢測和切除。這些和其他新型療法,比如belzutifan,顯示了Penn對抗癌症的多元化方法。美國癌症協會報告指出,自1991年達到高峰以來,美國的癌症死亡率已經下降了33%。此外,值得注意的是,雖然這些療法最初是為癌症開發的,但它們的適用性擴展到了其他疾病。例如,CAR T細胞療法在治療自體免疫疾病如紅斑狼瘡方面表現出潛力。

The Jerusalem Post : 以色列一突破性的癌症治療成功率達90%

耶路撒冷的Hadassah大學醫學中心宣布,在多發性骨髓瘤治療方面取得重大突破。多發性骨髓瘤是第二常見的血液病,Hadassah使用創新的基於CAR-T(嵌合抗原受體T細胞療法)技術的治療

方法來治療。以遺傳工程形式,使病人自己的免疫系統能夠摧毀癌細胞。該部門的負責人透露,在Hadassah接受治療的74位患者中,超過90%完全緩解。由於治療的複雜性,每週只有一位病人進入治療。這CAR-T細胞治療是與Bar-Ilan大學合作開發和生產的。值得重視的是,試驗性治療將在未來幾個月內在美國全面提供。美國公司“IMMX Bio”已獲得專利許可,即將在美國開展臨床試驗。計劃在一年內實現商業化並獲得FDA批准。值得注意的是,這種治療目前只在中國和美國可用,每位病人的治療費用近400,000美元,且供應非常有限。然而,Hadassah的研究人員已經大幅降低了成本,使得治療更加易於獲得。Hadassah為目前以色列唯一一個開發,生產和提供CAR-T治療的機構。

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