由Baylor醫學院的Maksim Mamonkin博士和加州大學洛杉磯分校的Satiro DeOliveria博士共同主持，演講者將深入探討基因與細胞療法的熱門話題與相關重要議題。來自威斯康辛醫學院的Nirav Shah博士將講解適應性T細胞療法後的CRS、ICANS和HLH樣綜合症管理。倫敦帝國學院國家心肺研究所的Costanza Emanueli博士介紹了心包源性細胞外囊泡（Pericardium-derived Extracellular Vesicles）。最後，來自米蘭大學的Marta Fumagalli博士將討論微膠質囊泡（Microglial Vesicles）在防止免疫細胞衰老和髓鞘質修復中的作用。
Nirav Shah博士是專門研究CAR T細胞療法的臨床腫瘤學家，於此演講中強調了此類治療的關鍵安全性考量。三個主要的安全問題包括細胞因子釋放綜合症（cytokine release syndrome，CRS）、免疫效應細胞相關神經毒性綜合症（immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome，ICANS）和免疫效應細胞相關噬血球淋巴組織球增多症狀綜合症（hemophagocytic lymphohistiocytosis，HLH，現又稱immune effector cell associated HLH-like syndrome，IEC-HS），這些都可能導致嚴重症狀甚至死亡。Shah博士以實際病患的案例研究顯示了這些問題，病患有包括發熱、混亂、神經毒性和敗血症在內的許多副作用。這些問題通常通過免疫抑制來管理，但病患容易受到感染。雖然治療的作用機制和反應模式尚未完全被理解，尤其是與ICANS有關的部分，但管理這些狀況有一定準則，早期和快速的干預對於病患的正面結果至關重要。一個經由American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT）此機構達成共識的統一評分系統，讓比較各種治療方式的毒性更有一致性。Shah也分享了關於使用Anakinra來治療ICANS的研究，但由於感染和敗血症等問題，其有效性尚未確立。在脊髓內給藥治療的研究中發現，這方法能減少腦脊液中的免疫效應細胞，並實現完全的神經康復，儘管存在淋巴瘤復發的擔憂。早期的脊髓內治療展示出更佳生存率和較少的類固醇累積暴露。他也提及一稱為超炎症綜合症（hyper-inflammatory syndrome）的症狀，通常在CRS解除後出現，可能是由於另外與巨噬细胞相關的免疫啟動。Shah博士強調識別這種症狀為一種獨立實例的重要性，並開發了鑑定評分標準來更確切定義這類毒性。另外，在CD19基礎的CAR T細胞療法後，感染非常常見，預防措施被認為是減少這種風險的重要方式。結論中提到改善適應性基因療法的安全性的重要性，實施新的評分量表和指南，以及進一步研究治療機制和結果；對於ICANS管理的脊髓內治療的探索也被強調為一條有前景的途徑。
Emanueli博士討論了在心血管研究的背景下新興的外泌體（外泌體）領域。演講主軸為心包液，即包圍心臟的心包囊中的緩衝液體，最近被發現攜帶外泌體，一種微小的細胞外囊泡，其中包含小分子核醣核酸（microRNA，簡為miRNA），可能在不同細胞類型之間進行溝通。人們對其在疾病中的角色和作為生物標記物的潛力越來越感興趣。而小分子核醣核酸已經顯示出能夠介導心血管修復行為的潛力，對於心臟疾病後的療程有著重大貢獻。其團隊的研究將範圍縮小到涉及一種特定微RNA的特定途徑，稱為miRNA let-7b-5p，該微RNA在心血管組織中高度表達。在沒有心肌缺血或糖尿病的病人中，該團隊發現這些細胞外囊泡能夠通過此途徑調節心臟保護反應。然而，研究人員強調，這只是囊泡的一種功能，他們可能有多種角色。她也強調了心外膜在心臟再生中的作用。啟動心外膜的策略可以刺激修復反應。來自心外膜細胞的外泌體，即細胞釋放的小囊泡，包含特定的微RNA，已經證明可以誘導新生小白鼠的心肌細胞增殖。有趣的是，心包液中的外泌體內容會隨著疾病狀態的變化而變化，這暗示這些外泌體可能也在心臟病的進程甚至病理發生中發揮作用。此外，這種含有外泌體的液體，在免疫調節中發揮著關鍵作用，影響心血管系統內的炎症和免疫反應。心包為採樣和遞送治療性外泌體和外泌體模擬物提供了獨特的機會，她強調，許多治療策略可以通過心包內途徑進行遞送，從內源性幹細胞衍生的外泌體到生物工程的脂質納米粒子，創造了大量的個人化治療的可能性。因此為新的治療方法和介入措施創造了一條有前景的途徑。心包外泌體的研究迅速成為臨床相關研究中新穎且重要的領域，有望革新對心血管健康和疾病的理解。
Fumagalli博士的研究是關於微膠質細胞囊泡及其在髓鞘質再生中的角色。髓鞘質是神經軸突周圍的富含脂質的保護層，對於快速的脈衝傳導和整體認知功能至關重要。它的破壞是神經障礙的常見特徵，包括多發性硬化症，阿茲海默病，肌萎縮性側索硬化症，帕金森病，甚至包括精神疾病如精神分裂症和抑鬱症。Dr. Fumagalli強調了髓鞘再生以預防這些疾病相關的軸突退化和神經功能障礙的重要性。她透露，髓狀膠質細胞前驅細胞(Oligodendrocyte progenitor cell，OPCs)存在於成人中樞神經系統中，可以更新髓狀膠質細胞以支持髓鞘再生。她的研究顯示，儘管髓鞘受傷後常有自發性的再髓鞘化，但這經常受到中樞神經系統炎症環境的限制，這主要由微膠質細胞介導。微膠質細胞是中樞神經系統的免疫細胞，維護大腦穩態，並在多種生物學功能中發揮關鍵作用，包括髓鞘化。Dr. Fumagalli的研究目前正在研究微膠質細胞衍生的細胞外囊泡對髓鞘再生的作用，以及這些囊泡可能對大腦再生提供的治療潛力。對微膠質細胞細胞外囊泡(Extracellular vesicles，EVs)在促進OPCs成熟和髓鞘化的潛力的討論，這對神經細胞的修復至關重要。Fumagalli博士指出了正在進行的臨床試驗和前臨床研究，顯示了EVs在再生療法和目標藥物遞送中的潛在用途。然而，他們也強調需要更深入地理解EVs內的活躍成分，以開發更有效的療法並克服與EVs在治療情況中的應用相關的某些挑戰。總結來說，Fumagalli博士強調了微膠質細胞細胞外囊泡在幫助細胞修復和作為目標藥物遞送系統的潛力，這對於治療神經退行性疾病具有重要影響。