Pharmaceutical Technology : Rocket Pharmaceuticals的基因療法獲得FDA再生醫學進階治療( Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT)的指定
Rocket Pharmaceuticals已從美國食品藥品監督管理局(FDA)獲得用於治療丙酮酸激酶缺乏症(pyruvate kinase deficiency，PKD)的基因療法產品RP-L301的再生醫學進階治療(RMAT)的指定。該療法使用慢病毒載體，將帶有功能性PKLR（丙酮酸激酶編碼）基因的患者源血液幹細胞進行遺傳修改，預計其將糾正PKD的多種病理因素，PKD是一種罕見的紅血球疾病基因疾病。RP-L301還獲得了孤兒藥物和快速通道的指定，並由多個西班牙生物醫學研究組織許可。RMAT指定將加速該療法的開發和審查過程，支持其快速獲批。公司認為這一指定是為PKD患者提供可能療效的重大步驟。
Forbes : 新一代靈活且可控的CAR T療法
嵌合抗原受體T細胞（CAR T）療法為癌症治療帶來了一場模式的轉變。儘管CAR T具有極大的潛力，但也有內在的限制，特別是針對單一抗原的定位和缺乏對免疫反應的控制。例如，傳統的CAR T療法只能針對一種類型的腫瘤抗原。這構成了一個挑戰，因為許多腫瘤在細胞表面表達多種不同的抗原。此外，CAR T細胞有時會引發過度強烈的免疫反應，導致細胞因素釋放症候群或神經毒性等不良影響。為了克服這些限制，有研究提出了使用'轉接器'的方案。此前，已經使用了肽新抗原（peptide neo-antigen，PNE）轉接器來可能地減少不良影響並防止CAR T細胞過度反應。現在，《自然通訊》（Nature Communications）期刊上發表的更有前景的方法建議使用一種'通用'轉接器。這種轉接器系統的工作方式是讓CAR T細胞與抗體轉接器結合，然後抗體轉接器再與腫瘤細胞結合。更換抗體或使用多種抗體可以一次或依序針對不同的腫瘤抗原。此外，改變轉接器的劑量可以調節免疫反應。一種特殊設計的通用轉接器是SNAPtag系統。它使用一種抗體和名為benzylguanine（BG）的合成分子作為標籤。這個標籤可以與任何含有BG的分子結合，這意味著在這個通用轉接器系統中可以使用各種抗體。這系統在小白鼠模型中進行了測試，並展示出了有希望的治療效果。儘管結果令人鼓舞，但考慮到腫瘤細胞隨著時間可能會喪失抗原表達，還需要進行更多的研究。但像SNAPtag這樣的通用轉接器可能有潛力解決CAR T療法的限制，從而使其變得更多元和高效。未來的發展可能甚至會看到這種平台與其他細胞治療方法，如SynNotch的結合，提供更可客製化的治療選項。