MHE : 學術專家表示，學術機構是降低基因治療價格的關鍵
在過去八年中，只有少數基因治療法已進入市場，還有數百種正在開發中，其中一些針對的是常見疾病。這些治療方法透過改變病人基因組中導致疾病的部分，具有治愈疾病的重大潛力，但在臨床實踐上，實際效果卻有顯著差異。最近在《新英格蘭醫學期刊》發表由蘇黎世大學的Kerstin Vokinger，M.D., J.D., M.P.H.共同撰寫的一篇觀點文章中談到，學術機構的研究成果若是非獨家授權將有助於降低價格。美國聯邦醫療保險和補助服務中心（Centers for Medicare & Medicaid Services，CMS）的價格談判根據《通脹減少法》，將不會對基因治療價格產生任何立即效應，甚至可能完全不會有影響。到目前為止，所有在美國獲得批准的基因療法都源於學術機構或其衍生機構。Vokinger建議，非營利研究中心可以通過分包這些產品的開發和市場營銷來自行商業化這些產品。FDA在2022年11月批准了Hemgenix，這是一種用於治療B型血友病成年人的基因治療法。這種療法可以追溯到二十多年前進行的學術研究。Vokinger也建議，政策制定機關應鼓勵接受聯邦資金的機構實行基因治療過程的非獨家授權，並建議國會擴大藥價談判津貼。然而，在通脹減少法（Inflation Reduction Act）下，CMS將在2026年之前不會對選定的藥物進行價格談判。即使如此，基因療法，被分類為生物製劑，直到FDA批准後的11年才有資格進行談判。
UCLA : 加州大學洛杉磯分校的研究人員設計出能抵抗抗藥性的CAR T細胞
自2017年首次批准嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法以來，此療法已經顯著地改變了癌症治療。加州大學洛杉磯分校（UCLA）健康部門一直走在這場免疫治療革命的前線，自2018年起提供商業化的CAR T細胞療法，並開發自家的CAR T細胞。CAR T細胞療法是利用患者的免疫系統來對抗癌症。這包括收集患者的T細胞，然後在實驗室中用一種能夠綁定到癌細胞特異性蛋白的CAR基因對它們進行修改，然後將修改過的T細胞輸入回患者體內。
然而，CAR T細胞療法有可能的嚴重副作用，如由於血液中細胞因子過量而導致的細胞因子釋放症候群（CRS），以及免疫效應細胞相關神經毒性症候群（ICANS）。患者也可能透過一種稱為抗原逃脫（antigen escape）的現象而對治療產生抵抗。UCLA的科學家一直致力於讓這種療法更安全、更有效且更易於大多數患者獲取。為了解決抗原逃脫的問題，UCLA的Yvonne Chen博士設計了一種能夠識別非霍奇金淋巴瘤患者的兩種不同腫瘤標記（CD19和CD20）的“雙特異性”CAR。在由她和Larson博士主導的第一階段臨床試驗中，他們使用這種雙特異性抗CD19/CD20 CAR對11名復發/難治性非霍奇金淋巴瘤患者進行治療，其中10名患者對治療產生反應，8名達到了完全反應，並顯示出令人刮目相看的安全性結果，沒有病患出現神經毒性，僅有一人需要對CRS進行治療。美國食品和藥物管理局（FDA）已為這種療法授予快速通道指定，該藥物可能獲得加速批准。Larson博士認為，這種新治療的高效能和安全性可能允許在門診環境下進行治療，進而消除了同時使用免疫抑制藥物的需要。用於固體腫瘤的CAR T治療正在積極開發中，並使這種治療能更廣泛地供患者使用並具有成本效益。