OHSU : 病患於接受再生腦細胞治療後，癲癇發作幾乎消失
2022年10月，59歲的癲癇病患Annette Adkins，在美國俄勒岡健康與科學大學（OHSU）接受了一種名為NRTX-1001神經細胞療法的新型再生腦細胞治療。此療法由舊金山的Neurona Therapeutics開發，治療方式是將來自人類幹細胞的抑制性神經細胞注入大腦，以抑制癲癇發作。接受治療前，Adkins每月約有14次的癲癇發作，且藥物無法提供緩解。治療後，她幾乎完全無癲癇發作，生活品質大幅提升，可以恢復正常活動且無需擔心癲癇發作。在治療幾個月後的美國神經學會年會上報告的結果顯示，接受此項程序的兩位病患的癲癇發作頻率都減少了90%以上。儘管初步結果看起來樂觀，但團隊強調需要更多時間和更多病患來確定此項手術的有效性。早期的認知評估顯示，試驗參與者無認知方面的損傷，且記憶力到目前為止有所改善。OHSU團隊將此項程序視為對現有癲癇治療的一種新穎且非破壞性的替代方案，他們希望能繼續進行試驗，為癲癇的再生醫學程序的未來作出貢獻。這可能影響全球約5000萬癲癇病患中大約三分之一的人，他們對藥物的反應不足。Adkins的恢復情況持續改善，她期待在一年後停用醫生認為可能導致其他症狀（如疲勞）的必要免疫抑製藥物。目前，她幾乎完全無癲癇發作，且能恢復到更為活躍的生活方式。療法的結果讓她得以規劃一個不受無法預測的癲癇發作束縛而更樂觀的未來。
EurekaAlert! : Insilico Medicine利用生成型AI，研發針對ENPP1的癌症免疫治療與罕見疾病治療的臨床前候選藥物
臨床階段的AI驅動藥物開發公司Insilico Medicine提出一種可能優於其他候選藥物的預臨床候選藥物ISM5939，用於癌症免疫療法和罕見遺傳低磷酸酯酶症（Hypophosphatasia，HPP，會造成骨骼肌無力疾病）的治療。ISM5939是一種口服的ENPP1抑製劑，具有獨特的分子結構。ENPP1與多種腫瘤類型相關，其抑制可以增強宿主免疫系統的抗腫瘤效應。此外，ENPP1的抑制有助於減少焦磷酸的產生，可能成為HPP有效的治療策略。Insilico使用其生成AI藥物設計引擎Chemistry42，在該項目開始後的三個月內開發了該領域的領先化合物。ISM5939在體內研究中顯示出強大的抗腫瘤效果並具有良好的安全性。公司計劃進一步探索該候選藥物在HPP模型中的體內效能，並開始新藥臨床試驗所需的研究以推進候選藥物進入臨床階段。自2014年以來，Insilico一直在藥物設計中使用生成方法，目前在29個目標上共有31個計劃。這是該公司自2021年1月以來提出的第12個預臨床候選藥物。公司在生成AI技術的進步已加快了新藥物的發現和開發。下一步，Insilico預期將ISM5939推進至新藥臨床試驗所需的研究。