MS News Today : 早期給予幹細胞治療能帶來最大效益
由墨西哥Puebla血液學和內科中心、醫學院及醫學實驗室研究人員組成的團隊最近進行的一項研究指出，接受自體造血幹細胞移植（Autologous hematopoietic stem cell transplantation，aHSCT，也稱為幹細胞治療）的多發性硬化症（MS）患者，若在疾病初期且在接受任何疾病調節療法（disease-modifying therapies，DMT）之前接受治療，可能獲得更好的長期結果。這種手術涉及重置患者的免疫系統，以對抗驅動多發性硬化症的炎症。這是通過收集患者骨髓中的幹細胞，完全消除他們的免疫系統通過化療或放射線治療，然後用這些健康的細胞重建免疫系統來實現的。雖然這種治療在美國並未獲得針對MS的批准，但已用於治療特定篩選後的MS患者。
研究人員追蹤了自2015年以來接受aHSCT的1100多名患者的結果，特別是至少追蹤了三年的74名患者。在這個小組中，有55人先前接受過DMT治療，而19人則沒有。先前接受DMT治療的患者通常患有多發性硬化症的時間較長，並且在接受aHSCT時疾病較為嚴重。然而，他們的狀況在接受aHSCT後似乎已穩定，三年後在擴展性殘疾狀態量表（EDSS）上沒有改變。相反，先前未接受DMT治療的患者在接受aHSCT後，EDSS得分則有改善。儘管結果令人充滿希望，但研究人員強調需要進一步的研究，以更好地理解在aHSCT前使用DMT治療的影響，以及該手術的最佳時間。
Stanford : 史丹佛醫學中心主導的研究確定了與家族性腦癌相關的基因
在由史丹佛醫學研究員帶領的跨國際努力中，研究人員發現了超過50種與膠質母細胞瘤（一種罕見的腦癌）相關的基因。雖然大多數的膠質母細胞瘤是隨機發生的，但也有少數是遺傳的。
在這個研究中，由史丹佛醫學院流行病學和人口健康部門主任Melissa Bondy博士帶領的Gliogene國際研究聯盟，研究並確認了與家族性膠質母細胞瘤相關的幾個基因，其中兩種基因也與卵巢和結腸癌相關。他們還發現了三個基因組的非編碼區的突變，這些突變影響哪些基因被轉化為蛋白質。Gliogene研究聯盟將其發現發表在《科學進展》上，他們在304個家庭中的50個家庭裡，確定了28個基因或非編碼區的54種突變與家族性膠質母細胞瘤相關。許多確定的基因涉及細胞分裂、血管發展和免疫調節等過程，這些都可能導致腫瘤的生長。
這項發現對於受膠質母細胞瘤影響的家庭有著巨大的價值，不僅能幫助醫學專家解釋為什麼他們處於風險之中，還能讓那些未攜帶致病突變基因的人安心，並對那些確實攜帶突變的人進行更好的監測。這項研究的另一項重要成果是對膠質母細胞瘤疾病的生物學有了更深的理解，這將推動未來的治療方法的發展。研究資金來源包括美國國家衛生研究院(National Institutes of Health)，英國國家衛生研究院(National Institute for Health Research)和英國國家衛生服務(National Health Service England)，Wellcome Trust，Cancer Research UK和英國醫學研究委員會(UK’s Medical Research Council)等。
Fierce Biotech : SPAC相關商業：enGene採用「空白支票策略」以加速基因治療的上市之路
基因治療公司enGene計劃透過與Forbion European Acquisition Corp.合併後公開上市。這家正在發展下一代非病毒基因治療的加拿大臨床階段公司已簽訂了一筆預計今年下半年完成的特殊目的收購公司（Special-purpose acquisition company，SPAC，也稱空白支票策略）交易。FEAC的贊助商Forbion Growth等投資者為這筆交易融資了1.35億美元，以支持該公司在研發名為EG-70的藥物並計劃於2025年遞交FDA申請。該藥物為非肌肉侵入性膀胱癌的單一療法，並正在進行1/2期臨床試驗。此外，這筆交易預計將推進enGene在婦產科、泌尿生殖系統惡性腫瘤和呼吸疾病的早期研發。交易一經批准，合併後的公司將命名為"enGene Holdings Inc."並將在Nasdaq上市。
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