Clinical Trials Arena : Immatics 針對實體腫瘤的 TCR-T 療法有令人振奮的更新報告
Immatics日前對於其第一階段Ib試驗中的TCR-T候選療法IMA203的中期更新報告了正面結果。IMA203針對黑色素瘤優先表達的抗原（Preferentially Expressed Antigen in Melanoma，PRAME）並在多種實體腫瘤患者中顯示出良好的反應率、耐用性和安全性。其優越的安全性和67%的目標反應率顯示了為實體癌症治療的適應性細胞療法（adoptive cell therapies，ACT）發展的重大進展。此正面結果象徵著實體腫瘤細胞療法的突破，可填補實體腫瘤免疫療法市場的缺口，提供效力和持久性與CAR-T療法相似但具有更好安全性的療法。最佳的反應者是皮膚和葡萄膜黑色素瘤、滑囊肉瘤和對藥物產生抗藥性的卵巢癌患者。IMA203有可能成為商業TCR-T領域的先驅，對於在復發或耐藥情況下有限治療選項的疾病中有重大影響。此外，IMA203正在與Bristol Myers Squibb的Opdivo（nivolumab）進行安全性評估，同時也正在開發下一代版本IMA203CD8，並已進入尋找最佳劑量階段。預計到2023年底，公司將提供更多試驗數據和詳細的商業化路線圖，並計劃在2024年第一季開始針對高PRAME頻率的晚期癌症進行第二階段註冊試驗。
Genetic Engineering & Biotechnology News : 禮來子公司與Scribe簽訂高達15億美元以CRISPR為基礎的協作合約
Scribe Therapeutics 已與 Eli Lilly 的子公司 Prevail Therapeutics 建立夥伴關係，以開發治療嚴重神經和肌肉疾病的體內 CRISPR 基礎治療法。該合作可能為 Scribe 帶來超過 15 億美元的收入。Scribe 已授予 Prevail 對其 CRISPR X-Editing (XE) 技術的獨家權利，以開發針對未公開的神經和肌肉疾病目標的體內療法。該夥伴關係旨在將這些技術與 Prevail 在創建針對神經疾病的基因定向治療方面的專業知識相結合。由 2020 年諾貝爾獎得主 Jennifer Doudna 共同創立的 Scribe，以其通過基因修改平台開發 CRISPR 基礎治療法而聞名。它已設計出如其 X-Editing 技術這樣的平台，使用一種名為 CRISPR by Design™ 的專有基因編輯方法，將細菌免疫系統轉化為治療相關的技術。而總部位於紐約市的基因治療開發商 Prevail，成立的目的是開發和商業化治療帕金森病和相關神經退行性疾病的基因治療產品。它有兩個臨床基因治療候選者，PR001 (LY3884961) 和 PR006 (LY3884963)，正在進行 I/II 階段的研究。根據協議，Prevail 將支付 Scribe 7500 萬美元，包括預付款和以可轉換票據形式的股權投資。此外，Scribe 可能會收到超過 15 億美元的與達到開發和商業里程碑、研究資金以及對未來銷售淨額的分層版稅有關的付款。Scribe 是 Prevail 在過去五個月內與之合作的第二家公司。今年1月，它與 Capsida Biotherapeutics 合作開發針對中樞神經系統 (CNS) 疾病的非侵入性基因治療法。Lilly 的子公司 Prevail 是與 Scribe 合作開發CRISPR 基礎療法的第三家生物製藥巨頭。第一家是 Biogen，第二家是 Sanofi。
EPR : 近期的幹細胞療法發展
2023年，幹細胞療法正在見證顯著的進步，並有可能在一系列困難的疾病中找到應用。這種細胞具有獨特的自我更新和分化為不同組織細胞的能力，為再生醫學提供了重大的潛力。然而，由於各種挑戰，只有少數療法進入了臨床使用。最近的突破包括使用臍帶血幹細胞進行HIV治療，這已經證明可以使患者進入緩解期。還有正在進行的關於間葉前體細胞（MPCs）對心衰竭治療的工作，以及自體造血幹細胞移植用於延遲活躍的二次進展性多發性硬化症的殘疾。在帕金森病方面，瑞典隆德大學開發的新型幹細胞療法移植首次在人體中使用。全球幹細胞療法市場預計到2031年將達到9.286億美元，自體移植預計將佔據最大的市場份額。為了提高製造效率和一致性，英國幹細胞銀行正在測試用於生長幹細胞的自動化機器人技術，旨在簡化製造過程，減少人為錯誤，並產生更安全且更有效的治療。