EPR : 實現基因治療對脊髓性肌肉萎縮症的里程碑
諾華基因治療（Novartis Gene Therapies）於2023年3月公佈其針對脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy，SMA）的基因治療藥物Zolgensma的長期數據，顯示在達成重要運動里程碑方面取得顯著進展。該公司治療臨床開發與分析副總裁Sitra Tauscher-Wisniewski博士強調，取得合作來加快普及像Zolgensma這樣的基因治療至關重要。
SMA是由SMN1（ survival motor neuron gene 1 ）基因突變引起的，導致SMN蛋白質含量不足，最終導致運動神經元細胞死亡。由於早期診斷困難，治療SMA具有挑戰性。儘管目前還無法治癒SMA，但美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准了三種SMN增強治療方法，其中包括以一次性輸液方式給藥的Zolgensma。
接受Zolgensma治療的SMA患者的長期追踪研究顯示，患者生存率、行動狀況維持以及復原情況良好。Tauscher-Wisniewski博士指出，像Zolgensma這樣的變革性治療需要創新的途徑、利益相關者教育以及付款方、監管機構和政府之間的全球合作。諾華計劃利用其在Zolgensma上市方面的經驗來推動其管線中的其他基因治療產品，預計到2030年將有20-25種基因治療藥物獲得市場批准。
Phys.Org : 突破性研究可能使幹細胞治療普及化
加州Sana Biotechnology公司的研究人員在實現幹細胞治療方面取得了重要突破：他們研究出了一種不會引起免疫反應的幹細胞，即使是與受體在免疫上不相容的捐贈者也能達到此效果。在《自然生物技術》期刊上發表的文章中，研究人員詳細介紹了如何讓一系列低免疫多能幹細胞（hypoimmune pluripotent，HIP幹細胞）避免治療過程中常見的排斥和破壞。
在實驗中，低免疫多能幹細胞未引發免疫細胞反應，並且成功避免了野生型幹細胞移植引起的細胞毒性。HIP細胞在完全免疫適應的異基因接受者中存活了16週（整個測試期），並分化成多個細胞系，而野生型細胞則被受體激烈排斥。在幾個測試模型中， 也有類似的成果。
幹細胞具有改變醫學的潛力，因為它們可以被操作分化為多種細胞類型，使它們成為器官移植或再生醫學的理想細胞來源。通過將幹細胞引入受損組織或器官，可能實現健康組織的再生並恢復正常功能。這對於開發治療癌症、心臟病和神經障礙等多種疾病的新療法具有重要意義。
Labiotech : 五家值得認識的細胞療法公司
細胞療法已經成為治療各種疾病的突破性方法，特別是在腫瘤學領域。有幾家生物科技公司在細胞療法的發展方面領先，以下是五家值得關注的生科公司：
Adaptimmune Therapeutics：總部位於英國，專注於利用患者自身的T細胞對癌細胞進行靶向殺滅。他們擁有專利的T細胞受體（TCR）平台，可以基因工程化TCR，以辨識並攻擊癌症目標。他們的臨床產品管線包括治療滑囊肉瘤（一種軟組織肉瘤）、頭頸癌、食道癌、卵巢癌等。最近，Adaptimmune宣布與TCR2 Therapeutics合併，成為一家專注於治療實體腫瘤的重要細胞療法公司。
Adicet Bio：致力於開發用於癌症治療的同種基因修飾gamma delta T細胞。他們的療法包括利用嵌合抗原受體（CARs）和T細胞受體（TCRs）工程化gamma delta T細胞，精確識別和消滅腫瘤細胞。他們的主力候選藥ADI-001正在開發用於治療B細胞非何杰金氏淋巴瘤，其他項目則針對血液學和實體腫瘤。
Fate Therapeutics：利用誘導多能幹細胞（iPSC）衍生的細胞免疫療法來治療癌症和自身免疫性疾病。他們的iPSC產品平台生成人體iPSC，用於創建基因工程化的NK細胞和T細胞產品。臨床項目包括多發性骨髓瘤、B細胞惡性腫瘤，預臨床項目則針對B細胞淋巴瘤和實體腫瘤。他們還有一個自身免疫性疾病的預臨床候選藥，使用iPSC衍生的NK細胞。
Rinri Therapeutics：總部位於英國的靈律治療專注於治療聽力喪失的再生性細胞療法。他們的主力候選藥Rincell-1源自幹細胞，可以分化為成熟的聽覺神經細胞，通過重新連接內耳的電路，恢復聽覺功能。預臨床研究顯示其具有長期的安全性和療效。該公司獲得資金支持，計劃Rincell-1推向首次人體試驗。
Umoja Biopharma：開創實體腫瘤的免疫療法，通過在體內重新調節T細胞，使用CAR-T細胞療法。他們的平台VivoVec直接在患者體內工程化CAR-T細胞，具有比體外方法更具成本效益和速度優勢。烏莫加的UB-VV200項目結合了VivoVec輸送系統、RACR受體用於T細胞持久性和TumorTags以實現精確靶向。他們還有針對血液學惡性腫瘤和婦科腫瘤的預臨床項目。