News Medical : 研究人員評估基因治療在小白鼠模型骨肉瘤的雙重治療效果
布里姆婦女醫院(Brigham and Women's Hospital)以及都柏林大學學院、麻省理工學院和都柏林Trinity學院合作機構的研究人員，評估了基因治療在針對骨肉瘤的臨床模型中的雙重治療效果。骨肉瘤是一種常見的骨癌，影響兒童和青少年，每年全球發生率為每百萬人3.4例。該團隊鑒定出一個潛在的治療靶點，並開發了一個獨特的輸送系統，使用透明質酸為基礎的水膠載體，輸送miR-29b納米粒子，以抑制骨肉瘤生長同時減少骨損傷。該研究結果表明，該治療方法具有很好的治療效果，可顯著減少腫瘤造成的負荷，增加小白鼠的存活率，同時也可顯著降低腫瘤對骨骼造成的破壞。該研究突顯了基因治療對治療難治性癌症（例如骨肉瘤）的潛力，以及利用生物材料來增強治療的重要性。研究團隊致力於推進這項技術向臨床應用的發展，麻省綜合醫療系統最近成立了基因和細胞治療研究所，以幫助將科學發現轉化能改變患者生命的治療方法。
Futurism：基因治療讓靈長類再次擁有年輕的眼睛
哈佛醫學院和Life Biosciences的研究人員開發了一種基因治療，可以部分重新編程細胞，恢復靈長類動物損壞的視力，這也可能為人類治療打下基礎。治療方法涉及注射特殊的化學物質到眼睛中，改善眼睛神經纖維和對光刺激的反應。治療旨在解決非動脈炎性前部缺血性視神經病變（Nonarteritic anterior ischemic optic neuropathy，NAION），這是一種導致患者突然失明的疾病，目前沒有有效的治療方法。研究人員希望利用這種技術來治療其他因視網膜神經節細胞老化而引起的眼科疾病。儘管結果尚未發表和經過同行評審，但這項研究為解決NAION和其他眼部疾病的治療提供了希望性的第一步。
Cancer Network : FDA授予INB-400/410在惡性神經膠質母細胞瘤中孤兒藥物資格認定
IN8Bio公司已經取得FDA對於自體T細胞療法INB-400和同種異體細胞療法INB-410治療新診斷的神經膠質母細胞瘤的孤兒藥物指定。INB-400是一種抗藥性免疫療法的 gamma-delta T細胞療法，可放大免疫訊號、殺死腫瘤細胞並消滅更多的癌細胞。FDA先前已經核准了INB-400在新診斷的神經膠質母細胞瘤患者中進行第2期試驗。多中心進行的第1b/2期試驗預計招募約120名新診斷的神經膠質母細胞瘤患者，主要目標為整體生存期，次要為包括安全性和耐受性、整體反應率、進展時間和病情無惡化的生存期。該試驗預計於2023年下半年開始，未來醫學會議將提供該項治療方案的臨床更新。
Ref.:
- https://www.news-medical.net/news/20230508/Researchers-evaluate-the-dual-therapeutic-effect-of-gene-therapy-in-mouse-model-of-osteosarcoma.aspx
- https://futurism.com/neoscope/gene-therapy-primates-vision-loss
- https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-inb-400-410-in-glioblastoma