Cancer Network : FDA授予新型EGFR抑制劑在神經膠質母細胞瘤治療上的快速批准資格
FDA已授予小分子EGFR（表皮生長因子受体，epidermal growth factor receptor）抑制劑ERAS-801快速批准資格，以用於治療EGFR基因異常的神經膠質母細胞瘤患者。ERAS-801設計用於穿透中樞神經系統，並在患者衍生的EGFR基因突變或擴增的神經膠質母細胞瘤模型中顯示出存活效益。目前，第1期THUNDERBOLT-1臨床試驗正在評估ERAS-801單獨治療對復發性神經膠質母細胞瘤患者的安全性、耐受性和療效，預計於2023年下半年公佈初步數據。符合WHO 2021標準、年齡18歲及以上、且有足夠器官功能的異位檸檬酸去氫酶神經膠質母細胞瘤患者可以參加試驗。試驗的主要目標包括確定劑量限制毒性、最大耐受劑量、推薦劑量和不良反應。次要目標包括血漿濃度和半衰期、客觀反應率、反應持續時間和反應時間。
Medical Express : 研究人員開發對抗骨骼轉移前列腺癌的CAR-T細胞療法
來自莫菲特（Moffitt ）癌症中心的研究人員開發了融合抗原受體T細胞（CAR T）療法，可有效對抗小白鼠模型中的骨轉移前列腺癌，該療法通過基因工程來針對病人T細胞中的腫瘤特定標記。研究人員開發了專門對腫瘤生物標記前列腺幹細胞抗原（PSCA）的CAR T細胞，該生物標記在骨轉移前列腺癌中高度明顯。在細胞培養和小白鼠鼠模型中，CAR T細胞殺死前列腺癌細胞並刺激免疫系統。此外，研究人員還發現，使用類似zoledronate的雙磷酸鹽可激活CAR T細胞，從而增強對腫瘤的識別和破壞能力。這種新療法提供了一種雙重標靶機制，可消除骨轉移前列腺癌，並可快速轉化為臨床應用。
PharmaExec : FDA尋求新策略促進基因療法的發展
對於新型細胞和基因治療（CGT）的FDA申請數量增加，凸顯了需要新的政策和更新的操作以充分實現這些治療的潛力。FDA生物制品評估和研究中心（CBER）的官員正在尋求增加資源和新方法，以便快速為患者帶來創新治療方法，包括成立新的“超級”治療產品辦公室（OTP）和採用FDA腫瘤學卓越中心（OCE）所建立的創新方案，例如FDA針對有治療前景的加速批准途徑。 FDA並且努力減少CGT生產過程中的瓶頸，並為在製造方面遇到問題的贊助商提供額外的幫助。FDA旨在在未來兩到三年內改變CGT的環境和製造過程。