BioSpace : 強生公司投資2.45億美元發展下一代CAR-T療法
美國強生（Johnson & Johnson）子公司楊森生技（Janssen Biotech）已與中國生物科技公司Cellular Biomedicine Group（CBMG）簽訂了全球合作及授權協議，共同開發針對擴散性大B細胞淋巴瘤的下一代CAR-T療法。根據協議，楊森將支付2.45億美元的預付款，而CBMG將有資格獲得開發、監管和銷售里程碑獎金，以及未來銷售的分層版稅。詹森將獲得CBMG的CAR-T資產的全球開發和商業化權利，但不包括大中華地區。CBMG的CAR-T藥物包括C-CAR039和C-CAR066，這是具有臨床驗證CD20 CAR構建的細胞治療法。強生公司在與國際癌症合作方面有不錯的成果，包括之前與Legend 生技公司的合作協議，最終獲得FDA批准用於多發性骨髓瘤的CAR-T療法Carvykti。
News Medical : 新技術可將基因治療直接傳遞到肺部
研究人員在麻省大學醫學院開發出一項技術，可透過鼻內給藥直接將基因治療傳遞到肺組織，此舉可能為肺部疾病創造一個新的治療類別。此研究由RNA生物學家、化學生物學家、免疫學家和病毒學家組成的多學科團隊發表在《美國國家科學院院刊》上，描述了將siRNA（Small interfering RNA，小分子干擾核糖核酸）分子局部運送到肺組織。這是首次證明，多聚體siRNA分子在鼻內給藥後可以被肺吸收並實現安全且穩健的基因靜默。更重要的是，該平台技術可用於其他肺部疾病，如肺纖維化和呼吸病毒。該技術已成功地用於動物模型，使用穩定的二價siRNA分子阻斷SARS-CoV-2並防止感染。該siRNA分子被化學修改以保護其免受細胞過快分解，從而使其在肺內停留更長的時間並避免免疫反應。此技術可能為肺部疾病創造一個新的治療類別。
Genetic Engineering & Biotechnology News : 分子剪刀正在臨床試驗中大放異彩
基因編輯的基因療法自2020年以來一直在臨床試驗中進行，截至2022年末，共有76個基因編輯臨床試驗。大多數研究使用CRISPR-Cas技術，但也有其他技術研究中。NTLA-2001是一種基於CRISPR-Cas9基因組編輯的療法，由Intellia Therapeutics和Regeneron Pharmaceuticals開發用於治療澱粉樣多發性神經病變 ，一種影響心臟和周邊神經的蛋白質病。在進行中的一期研究中，NTLA-2001總體上耐受性良好，並可快速與深入的持續減少導致疾病的蛋白質。該產品的一次性施用可能有助於提供長期、持久的治療方案。NTLA-2001是特別設計來針對甲狀腺素運輸蛋白基因，研究顯示除了目標基因外，它並不影響任何其他方面。Regeneron和Intellia之間的合作也促進了另一個旨在治療血友病B項目的開發。Vertex和CRISPR Therapeutics正在開發exagamglogene autotemcel（exa-cel）以治療鐮狀細胞貧血症和β-地中海貧血，而Editas Medicine正在使用EDIT-301編輯γ珠蛋白基因的啟動子區域來治療這些疾病；Sangamo Therapeutics的ST-920開發用於法布瑞氏症的基因療法；而Cellectis正在使用TALEN技術開發UCART22和ALLO-501A，分別用於治療B細胞急性淋巴細胞白血病和大B細胞淋巴瘤；Precision BioSciences使用其ARCUS基因編輯平台進行多種全異基因CAR T細胞免疫療法的早期臨床試驗。
Ref.:
- https://www.biospace.com/article/j-and-j-makes-245m-play-to-develop-next-gen-car-t-therapies/
- https://www.news-medical.net/news/20230502/New-technology-can-deliver-gene-therapy-directly-to-the-lung.aspx
- https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/molecular-scissors-are-making-the-cut-in-clinical-trials/