Pharmacy Times : 新療法與基因治療在瑞特氏症候群中呈現希望
最近美國食品藥品管理局（FDA）批准了Trofinetide和其他藥品，以及基因療法也在開發中，這為治療瑞特氏症候群（RTT）帶來了希望。RTT是一種罕見、嚴重的神經發育障礙，主要影響女性，與X染色體上的MECP2基因突變有關。RTT的特點是在生命的前6到18個月內正常發育，之後發育遲緩並出現其他特徵，如動作失調、重複手部動作、行走步伐異常和認知障礙。RTT的治療是多因素的，主要基於症狀管理以促進健康最佳狀態，以及新的臨床試驗結果和額外試驗的特定治療策略。基因置換試驗對患者、照顧者和臨床醫生治療RTT而言值得期待。Taysha Gene Therapies 正在測試成年患者，而Neurogene將在2023年秋季開始臨床試驗。
diaTribe : 第二型糖尿病細胞治療新試驗顯示正向效果
生物技術公司Creative Medical Technology公布了其細胞治療計劃CELZ-001的正在進行中的臨床試驗的結果，該計劃使用來自圍生期組織的細胞來喚醒胰臟中的β细胞，並減少第二型糖尿病患者的胰島素用量。一年後，接受治療的參與者中，有93%的人安全地將胰島素用量至少減少了50％，且沒有任何重大副作用或需要免疫抑制劑。該治療方法也在一個二期臨床試驗中，研究對於第一型糖尿病患者的應用。該公司將進一步開發這些計劃並在即將舉行的內分泌學會議上發表發現成果。
MedicalNews Today : 新的基因治療能幫助逆轉阿茲海默症嗎？
阿茲海默症估計全球有3200萬人患上，目前尚無治療方法。日前有研究團隊進行試驗，使用基因靜默療法降低體內tau蛋白的含量，該蛋白通常在大腦神經元中發現，有助於維持細胞形狀並確保其他蛋白質和分子在整個神經元內傳遞順暢。在患有阿茲海默病的大腦中，tau蛋白從微管脫落，而附著在大腦細胞內的其他tau蛋白上，引起tau蛋白的異常積聚，從而導致微管的崩潰。新療法抑制了編碼tau蛋白的基因，降低體內蛋白質的含量。在試驗中使用的實驗性藥物 BIIB080 是一種反義寡核苷酸 （antisense oligonucleotide）。研究招募了46名患有輕度阿茲海默病的患者，發現接受最高劑量藥物治療的治療組在治療後24週內，總tau和磷酸化tau濃度降低了50％以上。儘管有94％的參與者報告了輕度或中度的副作用，但該治療療效良好，研究人員稱該療法具有可能的生物學機制，可進一步減緩阿茲海默病的進展，成為治療疾病的方法。
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